Sanofi-aventis e DNDi siglano un accordo
di collaborazione su fexinidazolo,
nuovo farmaco contro la malattia del sonno
Parigi (Francia) e Ginevra, (Svizzera), 18 maggio 2009 – Sanofi-aventis e l’organizzazione nonprofit Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) hanno reso noto oggi di avere siglato un
accordo per lo sviluppo, la produzione e la distribuzione di fexinidazolo, un nuovo promettente
farmaco per il trattamento della tripanosomiasi africana umana, nota anche come malattia del
sonno, una malattia mortale che minaccia 60 milioni di persone nell’Africa sub-sahariana.
Fexinidazolo, che entrerà in fase di sviluppo clinico nella prima metà del 2009, è l’unico candidato
farmaco in sviluppo clinico per la malattia del sonno. Secondo i termini dell’accordo, DNDi sarà
responsabile dello sviluppo preclinico, clinico e farmaceutico.
Sanofi-aventis sarà invece responsabile dello sviluppo industriale, degli aspetti regolatori e della
produzione del farmaco nei propri stabilimenti. In considerazione del loro rispettivo impegno nella
lotta contro la malattia del sonno, sanofi-aventis e DNDi hanno deciso di unire le loro competenze
per rendere disponibile fexinidazolo a tutti i pazienti che ne hanno bisogno a prezzo di costo,
secondo il principio “no profit no loss” (né profitto né perdita).
«DNDi è stata creata nel 2003 per sviluppare una nuova generazione di farmaci più specifici,
meglio tollerati e più efficaci per il trattamento delle malattie dimenticate» ha dichiarato Bernard
Pécoul, Direttore Generale di DNDi. «Fexinidazolo è la prima molecola seguita da DNDi dalle fasi
della scoperta a quella dello sviluppo clinico e attualmente è il solo farmaco in sviluppo per il
trattamento della malattia del sonno. Tale progetto rappresenta quindi in questo campo una grande
promessa per i pazienti e gli operatori sanitari».
«Il successo della nostra prima collaborazione con DNDi per lo sviluppo di un’associazione a dose
fissa di artesunate/amodiachina (ASAQ) per il trattamento della malaria ha dimostrato come nella
lotta contro le malattie dimenticate si possano adottare modelli innovativi per lo sviluppo dei
farmaci» ha sottolineato Robert Sebbag, Vicepresidente Accesso ai farmaci di sanofi-aventis.
«Tale risultato ci ha portato naturalmente ad estendere la nostra collaborazione, includendo questo
progetto che, una volta completato, cambierà l’approccio terapeutico alla malattia del sonno, una
patologia di cui ci stiamo occupando da più di otto anni in collaborazione con l’Organizzazione
Mondiale della Sanità (OMS)».
La malattia del sonno, trasmessa dalla puntura della mosca tse-tse, è una delle malattie tropicali
che colpiscono le popolazioni più povere. Nell’Africa sub-sahariana la malattia del sonno
rappresenta un problema di salute pubblica e tuttora il suo trattamento non è semplice.
Le opzioni terapeutiche disponibili sono infatti mal tollerate o complesse da somministrare, in
particolare nello stadio avanzato della malattia. In tale contesto, lo sviluppo di un nuovo
trattamento efficace quanto gli attuali, ma meglio tollerato e somministrabile per via orale
costituirebbe un’autentica rivoluzione.
Grazie a più di due anni di lavoro su diversi composti della famiglia dei nitroimidazolici, DNDi ha
confermato che uno di essi, fexinidazolo, poteva essere un promettente candidato farmaco
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contro la malattia del sonno. Fexinidazolo è un composto antiprotozoario che può essere
assunto per via orale e permette di semplificare in maniera considerevole gli attuali schemi
terapeutici; nel biennio 2007-2008 DNDi ha condotto con successo lo sviluppo preclinico di
questa molecola.
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La malattia del sonno (tripanosomiasi africana umana, TAU)
La tripanosomiasi africana umana (TAU), o malattia del sonno, è una patologia mortale che
minaccia 60 milioni di persone in 36 Paesi dell’Africa sub-sahariana.
La malattia colpisce soprattutto gli adulti, con enormi costi economici e sociali per le comunità dei
Paesi endemici ed è presente anche nelle aree di conflitto e povertà estrema, come pure in quelle
più remote e rurali, che già devono combattere altre gravi patologie, come ad esempio la malaria.
Trasmessa dalla mosca tse-tse, la TAU è causata dal T.b. gambiense (Africa occidentale) e dal
T.b. rhodesiense (Africa orientale), sottospecie del Trypanosoma brucei, parassita protozoario del
gruppo dei kinetoplastidi. La TAU da T.b. gambiense rappresenta circa il 97 per cento dei casi
riferiti in 24 Paesi endemici e tende maggiormente alla cronicizzazione rispetto alla forma da T.b.
rhodesiense.
Il primo stadio della malattia – la fase emo-linfatica – resta in genere non diagnosticato, per via dei
suoi sintomi non specifici. Lo stadio avanzato – fase meningo-encefalitica – detto anche TAU di
fase 2, si caratterizza per i gravi sintomi neurologici e comportamentali, tra cui notevoli disturbi del
sonno che progrediscono fino al coma. In assenza di trattamento, la TAU di fase 2 è
irrimediabilmente fatale.
Nel 2002, l’OMS stimava complessivamente in circa 1,5 milioni gli anni di vita potenziale perduti
per mortalità prematura e quelli di vita produttiva perduti per disabilità (DALY = Disability Adjusted
Life Years) causate dalla TAU. Un altro studio ha dimostrato, inoltre, che il danno recato dalla
malattia a ogni famiglia colpita può equivalere fino a cinque mesi di reddito.
L’alleanza OMS/sanofi-aventis per combattere le malattie dimenticate
Nell’ottobre 2006, sanofi-aventis ha rinnovato per altri cinque anni l’accordo di collaborazione con
l’OMS per la lotta contro le malattie dimenticate. In questi dieci anni di collaborazione con l’OMS,
sanofi-aventis si è impegnata nella lotta contro la malattia del sonno, rendendo disponibili alcuni
farmaci (pentamidina, melarsoprolo ed eflornitina) e fornendo supporto finanziario diretto alle
attività dell’OMS per migliorare lo screening e la diagnosi precoce e offrire così al trattamento le
migliori possibilità di successo (http://www.who.int/neglected_diseases/).
DNDi
La Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) è un’organizzazione non-profit indipendente per
lo sviluppo di farmaci, che lavora alla ricerca e allo sviluppo di trattamenti nuovi e migliori per
malattie dimenticate come la leishmaniosi, la tripanosomiasi africana umana (o malattia del sonno),
la malattia di Chagas e la malaria.
DNDi è stata fondata nel 2003 dall’organizzazione umanitaria Médecins Sans Frontières (MSF)
insieme con cinque istituti di ricerca in Brasile, Francia, India, Kenya e Malesia. Con l’obiettivo di
rispondere alle esigenze dei pazienti colpiti da queste malattie, DNDi ha sviluppato il più grande
portfolio Ricerca & Sviluppo per le malattie da kinetoplastidi e ha già reso disponibili due nuove
terapie antimalariche: ASAQ nel 2007 (con sanofi-aventis) e ASMQ nel 2008 (con la brasiliana
Farmanguinhos). Nel dicembre 2008 DNDi, Epicentre e MSF hanno pubblicato i promettenti
risultati di uno studio clinico di fase III su NECT (combinazione terapeutica nifurtimox-eflornitina),
che dimostrano come NECT sia un trattamento efficace e ben tollerato della TAU in fase avanzata.
L’impegno di DNDi per fexinidazolo è stato sostenuto dalle seguenti organizzazioni: Dipartimento
per lo Sviluppo Internazionale (DFID) del Regno Unito, Società Tedesca per la Cooperazione
Tecnica (GTZ) per conto del Governo della Repubblica Federale Tedesca, Medici senza Frontiere,
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Ministero francese degli Affari Esteri ed Europei (MAEE) e Agenzia Spagnola di Cooperazione
Internazionale per lo Sviluppo (AECID). Ulteriori informazioni su www.dndi.org.
Sanofi-aventis
Sanofi-aventis, azienda farmaceutica leader a livello mondiale, ricerca, sviluppa e distribuisce
soluzioni terapeutiche per migliorare la vita di ognuno. Sanofi-aventis è quotata alle borse di
Parigi e New York.
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