7 giugno 2016
Audizione presso la COMMISSIONE IGIENE
SENATO DELLA REPUBBLICA
E
SANITÀ
DEL
nell’ambito della
«Indagine conoscitiva sulla sostenibilità del Servizio
Sanitario Nazionale con particolare riferimento alla
garanzia dei principi di universalità, solidarietà ed
equità»
AIFA nel SSN:
le modalità di accesso alle cure
Prof. Mario Melazzini
Dichiarazione di trasparenza/interessi*
Le opinioni espresse in questa presentazione sono personali e non impegnano in alcun modo l’AIFA
Interessi nell’industria farmaceutica
NO
Attualmente
Da 0 a
3 anni precedenti
oltre 3 anni precedenti
INTERESSI DIRETTI:
1.1 Impiego per una società: Ruolo esecutivo in una
società farmaceutica
1.2 Impiego per una società: Ruolo guida nello sviluppo
di un prodotto farmaceutico
X
obbligatorio
X
obbligatorio
1.3 Impiego per una società: altre attività
X
facoltativo
2. Consulenza per una società
X
facoltativo
3. Consulente strategico per una società
X
facoltativo
4. Interessi finanziari
X
facoltativo
5. Titolarità di un brevetto
X
facoltativo
6. Sperimentatore principale
X
facoltativo
7. Sperimentatore
X
facoltativo
8. Sovvenzioni o altri fondi finanziari
X
facoltativo
9. Interessi Familiari
X
facoltativo
INTERESSI INDIRETTI:
* Mario Melazzini, secondo il regolamento sul Conflitto di Interessi approvato dal CdA AIFA in data 25.03.2015 e pubblicato
sulla Gazzetta Ufficiale del 15.05.2015 in accordo con la policy EMA /626261/2014 sulla gestione del conflitto di interessi dei
membri dei Comitati Scientifici e degli esperti.
N.B. <Per questo intervento non ricevo alcun compenso>
Il diritto alla salute
The Alma Ata declaration-1978
“The Conference strongly reaffirms that health, which
is a state of complete physical, mental and social
wellbeing, and not merely the absence of disease or
infirmity, is a fundamental human right and that the
attainment of the highest possible level of health is a
most important world-wide social goal…”.
La salute pubblica come diritto in Italia
Articolo 32 della Costituzione: La Repubblica tutela la
salute come fondamentale diritto dell'individuo e
interesse della collettività.
Legge n. 833 del 23 dicembre 1978: istituzione del
"Servizio sanitario nazionale".
Il Servizio Sanitario Nazionale
Il nostro SSN è il baluardo che tutela la salute dei
cittadini; garantisce a tutti, a partire dagli indigenti,
l’accesso alle cure primarie anche tramite la
dispensazione di farmaci essenziali.
I tre quarti della spesa farmaceutica totale del
nostro Paese sono a carico del SSN.
Le “sfide” per il nostro SSN
Il SSN italiano, così come la maggior parte degli altri
sistemi sanitari Europei, si trova ad affrontare una serie di
«sfide»:
Una crescente domanda di assistenza (non solo farmaco…);
Una rilevante offerta di nuove tecnologie (ag. Anti-neoplastici,
Anti-infettivi, etc.);
Un’enorme difficoltà a reperire risorse incrementali da investire;
Un’enorme difficoltà a liberare risorse e a rendere più efficiente
la macchina organizzativa della Sanità.
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO (AIFA)
• Autorità nazionale
competente
per
l’attività
regolatoria dei farmaci in Italia.
• E’ un Ente pubblico che opera in autonomia,
trasparenza e economicità, sotto la direzione del
Ministero della Salute e la vigilanza del Ministero
della Salute e del Ministero dell’Economia.
Le principali attività dell’Agenzia
• Registrazione
• Sicurezza
• Ispezioni
• Negoziazione e rimborsabilità risposta
• Consumi e spesa farmaceutica e attività HTA
• Informazione scientifica
• Sperimentazione e ricerca
• Rapporti internazionali
• Farmaci contraffatti
La visione di AIFA
Chi sono i nostri “stakeholders”?
Appartenenza
Trasparenza
Responsabilità
Consapevolezza
Orgoglio e lealtà
Segretezza
Proattiva
Dichiarativa (es. Conflitti di Interesse)
Indipendente
Possiede un valore “particolare”
E se fosse mio figlio/a?
Omissioni
Non è individuale, è di tutti
È un insieme di coscienza e percezione
La mission dell’ Agenzia
QUALITÀ
EFFICACIA
Processo integrato di
verifica dei pre-requisiti
SICUREZZA
Qualità, sicurezza e efficacia sono sempre garantite
da rigorosi controlli pre- e post-marketing.
Riduzione della spesa sanitaria: il nostro futuro
Nel prossimo futuro arriveranno altre
ancora più evolute, innovative e sofisticate:
molecole,
• Altre terapie per l’epatite C;
• Anticorpi monoclonali per l’Alzheimer e per demenze;
• Nuovi antitumorali;
• Nuovi antiretrovirali.
Editing genetico
Immunoterapia
Terapia genica
Farmaci stampati 3D
Il SSN sarà in grado di rimborsare tutte
queste nuove terapie?
Industria farmaceutica: il Paradosso
dell’innovazione
Pharmaceutical and biotechnology industry
Per l’industria, in genere, la tecnologia aiuta a
migliorare le performance e a ridurre i costi.
Nel campo farmaceutico l’innovazione ha prodotto
un notevole aumento dei costi.
New England Genetics Collaborative
Industria farmaceutica: i costi della ricerca
Crisi nello sviluppo di molecole innovative;
I costi di R&D crescono notevolmente e
questo sfavorisce le piccole aziende;
Produttività: R&D input / output;
I blockbusters fanno parte del passato:
l’industria deve adattarsi a questi cambiamenti.
anche
Jack W. Scannell et al. Nature Reviews Drug Discovery (2012) 11, 191-200
Costi della ricerca per patologia e indicazione
Oggi i costi medi (diretti e
indiretti) dello sviluppo di una
nuova molecola si aggirano
intorno agli 1,8 miliardi di
dollari. E ci vogliono circa 13
anni per arrivare al mercato…
The R&D cost of a new medicineby Jorge Mestre-Ferrandiz, Jon Sussex and Adrian Towse- Office of Health Economics
…nessuna garanzia di restare sul mercato
Paul, S.M. et al. Nat.Rev.Drug. Discov. (2010) 9, 203-214
Cosa sta facendo AIFA?
Valorizzazione dell’innovazione
Piani terapeutici
Note
MEAs
Gruppi e tavoli di lavoro
Osmed
Farmacovigilanza
Supporto e Integrazione con le
Regioni
Registri
Prontuario
Comunicazione
L’importante ruolo dell’HTA
Proteggere e promuovere la
salute
pubblica
con
medicinali sicuri ed efficaci.
Governare
la
spes
farmaceutica
garantendo
l’accesso alle cure per tutti.
L’approccio che consente ai
decision makers di trovare una
soluzione.
HTA lungo l’intero ciclo di vita di un farmaco
Sviluppo clinico e generazione di dati economici
Early dialogue/scientific advice
Market Entry
Decisioni di P&R; Rimborso condizionato
Dati Real World e monitoraggio dell’appropriatezza d’uso
Registri di Monitoraggio; Note AIFA; PKIs
Ulteriori azioni in fase post-marketing
Re-Assessment
I numeri di AIFA
Modalità di accesso alle cure, controllo della
spesa e promozione dell’appropriatezza
prescrittiva
Appropriatezza prescrittiva
Misura dell’adeguatezza delle terapie farmacologiche utilizzate
per trattare uno specifico stato patologico, in base a criteri di
tipo clinico ed economico.
Verifica di uno scostamento rispetto alle migliori evidenze
disponibili.
Analisi sulla variabilità prescrittiva.
Il cattivo uso del farmaco, oltre a provocare danni
alla salute, può comportare costi impropri a carico
del SSN e dirottare ingenti risorse che potrebbero
essere impiegate a beneficio dei malati.
I Registri di Monitoraggio AIFA
Strumenti innovativi introdotti nel 2007 per verificare
l’appropriatezza prescrittiva di un nuovo medicinale /
nuova indicazione.
I registri coinvolgono decine di aree terapeutiche e
diversi stakeholders: l’AIFA, le Regioni, le Aziende
farmaceutiche,
i
medici
ed
i
farmacisti.
I registri sono una rivoluzione metodologica per la
rimborsabilità SSN.
I dati dei Registri
142 Registri
>824.000 pazienti
>24.000 medici e>1.325 farmacisti
32 titolari AIC
~900 direttori sanitari & 48 responsabili regionali
Update Aprile 2016
I Piani Terapeutici
Sono utilizzati per i medicinali soggetti a prescrizione
medica limitativa, vendibili con la prescrizione di
specialisti all’interno di strutture individuate dalle
Regioni.
Esisitono i PT web based: raccolta dati che prevede
l’inserimento di schede: anagrafica, eleggibilità, PT,
rivalutazione malattia, fine trattamento.
Manages Entry Agreements (MEAs)
Accordi finanziari con le Aziende farmaceutiche basati
in genere sull’outcome:
-
cost sharing
risk sharing
payment by results
payback
Le NOTE di AIFA
Le Note definiscono alcuni ambiti di rimborsabilità dei
farmaci senza interferire con la libertà di prescrizione
del medico. Rappresentano delle indicazioni che ogni
medico deve obbligatoriamente rispettare per poter
prescrivere alcuni farmaci a carico del SSN.
Esempi:
Nota AIFA n. 93
Nota AIFA n. 94
Nota AIFA n. 13
L’accesso alle cure e il contributo degli equivalenti
e dei biosimilari
In
un
contesto
di
razionalizzazione
e
ottimizzazione delle risorse, un ruolo chiave
rivestono i farmaci privi di copertura brevettuale
o con copertura brevettuale scaduta;
Gli Equivalenti e i Biosimilari sono una soluzione
importante per contenere la spesa farmaceutica e
recuperare risorse.
Gli Algoritmi terapeutici
AIFA sta aggiornando le modalità di valorizzazione dei percorsi
decisionali nell’impiego dei farmaci, anche al fine di identificare il
miglior approccio clinico per il trattamento di una determinata
patologia.
I Modelli di Algoritmi Terapeutici attualmente disponibili sono:
Modello Algoritmo Terapia HCV;
Modello Algoritmo Terapia Diabete Tipo 2 (in aggiornamento);
Modello Algoritmo Terapia Ipertensione.
Garantire il diritto alla cura: Legge 648/96
Consente di erogare a carico del SSN, previo parere della CTS:
quando non vi è alternativa valida
• Med. innovativi in commercio in altri Stati;
• Med. non autorizzati ma in Sperimentazione clinica;
• Med. da impiegare per una indicazione diversa da quella
autorizzata quando non vi è alternativa terapeutica valida (Art.3
L.79/2014)
• Med. da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da
quella autorizzata.
90 Farmaci nella lista 648/96
Garantire il diritto alla cura: D.M. 8/5/03
Uso terapeutico di med. sottoposto a sperimentazione
Un medicinale sottoposto a sperimentazione clinica può
essere richiesto all’impresa produttrice, al di fuori della
sperimentazione clinica, quando non esista valida
alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi o di
malattie rare che pongono il paziente in pericolo di vita.
Il fondo del 5%
(Art. 48, Legge 326/2003)
• Farmaci orfani per malattie rare e farmaci non ancora
autorizzati;
• Ricerca sull’uso dei farmaci: studi clinici comparativi tra
medicinali tesi a dimostrare il valore terapeutico aggiuntivo,
• Studi su farmaci orfani, studi sull’appropratezzza e informazione
• Centro di informazione indipendente sui medicinali;
• Programma di farmacovigilanza attiva.
Alimentato dal 5% delle spese annuali per attività di promozione
destinate ai medici da parte delle aziende farmaceutiche
Biotech, Innovazione, Sostenibilità e…
Appropriatezza Terapeutica!
Appropriatezza terapeutica
farmaci, per esempio:
•
•
•
•
vuol dire Ridurre l’uso dei
Sì all’uso appropriato di antibiotici nelle infezioni;
Sì all’uso off label “controllato”;
Sì all’uso degli equivalenti e biosimilari;
NO a riduzioni dell’uso di un farmaco per motivi di budget.
Sperimentazione clinica
Promuovere la ricerca clinica nel nostro paese può
rappresentare una possibilità di accesso precoce a nuovi farmaci
in sperimentazione.
Preclinici
Fase I
Fase II
Fase III
Post-mark
Uso terapeutico “compassionevole”
Accesso al mercato: AIFA
Queste condizioni permettono di limitare l’impatto sulla spesa
sanitaria e di garantire l’appropriatezza d’uso.
Modalità di
classificazione della
rimborsabilità
Schemi di risk
sharing
Innovazione
terapeutica
Distribuzione PHT
Condizioni di accesso al
mercato stabilite da
AIFA
Nota
Piano terapeutico
Sconti
obbligatori
Accordi di volume e
tetti di spesa
Accesso al mercato: Le Regioni
Le Regioni possono applicare diverse strategie di restrizione
dell’accesso al mercato
Gare d’acquisto dei
farmaci
Prescrizione in
centri specialisti
contenimento della spesa
Inclusione nel
prontuario regionale
Condizioni di accesso al
mercato stabilite a
livello regionale
Def. di programma di
valutazione real-life
Quota di generico e
prezzo di riferimento
Inclusione nel
prontuario ospedaliero
Raccomandazioni e
linee guida
Distribuzione diretta e
classe A-PHT
Il costo dei farmaci: OSMED
I Rapporti nazionali OsMed rendono disponibili i dati sull'uso
dei farmaci in Italia nella popolazione generale, descritti in
termini di spesa, volumi e tipologia.
Su cosa puntare per il futuro?
Nel nuovo contesto competitivo globale aumenta
sempre più il peso delle economie emergenti anche
nelle quote relative agli investimenti in R&D.
Per i nuovi farmaci serve una soluzione europea;
“Mantenere” la ricerca nel proprio paese;
Studiare azioni mirate a sostenere la ricerca
… anche
per quella indipendente (es.
trasferibilità dei risultati etcetera).
sgravi fiscali,
Valorizzare l’innovazione
Un farmaco per essere innovativo
deve
dimostrare
un
valore
terapeutico aggiunto (superiore in
termini
di
rapporto
rischio–
beneficio) rispetto alle alternative
disponibili.
Resta inteso che, in ogni caso, il
favorevole
rapporto
rischiobeneficio deve corrispondere anche
un costo sostenibile per il SSN.
Da CTS 12 Gennaio 2015
Sicurezza
Farmaco
Patologia
Efficacia
Innovazione
Costo/efficacia
Il ruolo di AIFA nel promuovere l’innovazione
Gli strumenti messi a punto dall’Agenzia, insieme al
dialogo aperto con le Regioni, sono volti a garantire
un accesso omogeneo ai medicinali che AIFA, ad
esito delle decisioni delle proprie commissioni,
giudichi come innovativi e quindi prioritari nella
tutela della salute.
Il contesto europeo
Le Agenzie regolatorie sono impegnate a collaborare e
a cercare possibili soluzioni per promuovere
l’innovazione sul territorio europeo.
L’obiettivo è di cooperare e scambiarsi informazioni.
Solo alcuni esempi:
The adaptive licensing /pathway
New CTs regulation N. 536/2014
Compassionate use programs
PRIME
Il progetto pilota di EMA su “Adaptive Pathways"
Si cerca un equilibrio fra il bisogno reale di fornire un
accesso rapido alle nuove terapie e l’importanza di
una
valutazione
corretta
rischio/beneficio.
Questo nuovo approccio ha
lo scopo di massimizzare
l’impatto positivo sulla salute
pubblica di nuovi farmaci.
e
adeguata
sul
Il progetto PRIME
Ottimizzare lo sviluppo di farmaci innovativi e di interesse per
la salute pubblica e una valutazione regolatoria accelerata;
Aumentare l’interazione e il dialogo precoce con le aziende
che sviluppano nuovi farmaci;
Eleggibilità per PRIME: evidenze cliniche
pazienti con bisogni medici insoddisfatti.
preliminari su
La valutazione regolatoria
La vera sfida per i Regulators è
stata
quella
di
bilanciare
la
garanzia di un rapido accesso ad
una terapia promettente con la
difficoltà ad ottenere evidenze
scientifiche appropriate.
Gestire l’incertezza
Esiste la necessità di conciliare l'incertezza dei costi e
degli outcomes dei trattamenti con l'esigenza di
accesso dei pazienti alle cure.
• Come affrontare l'incertezza sul prezzo di un nuovo farmaco?
• Qual è il cut-off tra utilità terapeutica di un nuovo farmaco e
il suo maggiore costo?
• Come si decide in assenza di informazioni ideali?
Output vs Outcome
Il paradosso
del
economicamente
farmaco che
disponibile
è
c’è
per
ma non
analogia
è
il
paradosso del diritto alla salute che c’è ma non può
essere sempre rispettato perché non ci sono risorse.
Value-Based Pricing per i nuovi farmaci?
Nessuna barriera all’innovazione
Value-based price: perché?
Un metodo per massimizzare il costo-efficacia di nuove terapie
sarebbe quello di stabilire un prezzo medio per tutti i pazienti.
Un altro metodo sarebbe quello di assicurare un uso ottimale
per il trattamento.
Quanto sono applicabili questi metodi?
Quale potrebbe essere, ad esempio, un prezzo giusto per la
nuova classe di ipocolesterolemizzanti anti PCSK-9?
Source: ICER and the Paradox of Value-Based Pricing
September 16, 2015 by Michael McCaughan
Lo scenario economico finanziario
Le risorse economiche disponibili nell’attuale bilancio
dello Stato mostrano una effettiva e continua
diminuzione.
La sostenibilità del sistema, l’accesso alle cure e
all’innovazione rappresentano un problema reale, in
assenza di una significativa e stabile crescita.
In conclusione
Per aumentare la probabilità che promettenti molecole diventino
farmaci in grado di curare malattie al momento incurabili le
Agenzie Regolatorie non possono attendere i risultati della ricerca,
ma devono creare e sostenere un’interazione coordinata tra
innovazione, ricerca clinica, pratica clinica e politica sanitaria
promuovendo, nel contempo, un SSN solidaristico e universale in
grado di soddisfare i reali bisogni di salute della popolazione.
Il futuro del farmaco: questione di equilibrio
Life is like riding a bycicle.
To keep your balance you must
keep moving.
