Audizione Prof. Mario MELAZZINI - AIFA
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7 giugno 2016 Audizione presso la COMMISSIONE IGIENE SENATO DELLA REPUBBLICA E SANITÀ DEL nell’ambito della «Indagine conoscitiva sulla sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale con particolare riferimento alla garanzia dei principi di universalità, solidarietà ed equità» AIFA nel SSN: le modalità di accesso alle cure Prof. Mario Melazzini Dichiarazione di trasparenza/interessi* Le opinioni espresse in questa presentazione sono personali e non impegnano in alcun modo l’AIFA Interessi nell’industria farmaceutica NO Attualmente Da 0 a 3 anni precedenti oltre 3 anni precedenti INTERESSI DIRETTI: 1.1 Impiego per una società: Ruolo esecutivo in una società farmaceutica 1.2 Impiego per una società: Ruolo guida nello sviluppo di un prodotto farmaceutico X obbligatorio X obbligatorio 1.3 Impiego per una società: altre attività X facoltativo 2. Consulenza per una società X facoltativo 3. Consulente strategico per una società X facoltativo 4. Interessi finanziari X facoltativo 5. Titolarità di un brevetto X facoltativo 6. Sperimentatore principale X facoltativo 7. Sperimentatore X facoltativo 8. Sovvenzioni o altri fondi finanziari X facoltativo 9. Interessi Familiari X facoltativo INTERESSI INDIRETTI: * Mario Melazzini, secondo il regolamento sul Conflitto di Interessi approvato dal CdA AIFA in data 25.03.2015 e pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale del 15.05.2015 in accordo con la policy EMA /626261/2014 sulla gestione del conflitto di interessi dei membri dei Comitati Scientifici e degli esperti. N.B. <Per questo intervento non ricevo alcun compenso> Il diritto alla salute The Alma Ata declaration-1978 “The Conference strongly reaffirms that health, which is a state of complete physical, mental and social wellbeing, and not merely the absence of disease or infirmity, is a fundamental human right and that the attainment of the highest possible level of health is a most important world-wide social goal…”. La salute pubblica come diritto in Italia Articolo 32 della Costituzione: La Repubblica tutela la salute come fondamentale diritto dell'individuo e interesse della collettività. Legge n. 833 del 23 dicembre 1978: istituzione del "Servizio sanitario nazionale". Il Servizio Sanitario Nazionale Il nostro SSN è il baluardo che tutela la salute dei cittadini; garantisce a tutti, a partire dagli indigenti, l’accesso alle cure primarie anche tramite la dispensazione di farmaci essenziali. I tre quarti della spesa farmaceutica totale del nostro Paese sono a carico del SSN. Le “sfide” per il nostro SSN Il SSN italiano, così come la maggior parte degli altri sistemi sanitari Europei, si trova ad affrontare una serie di «sfide»: Una crescente domanda di assistenza (non solo farmaco…); Una rilevante offerta di nuove tecnologie (ag. Anti-neoplastici, Anti-infettivi, etc.); Un’enorme difficoltà a reperire risorse incrementali da investire; Un’enorme difficoltà a liberare risorse e a rendere più efficiente la macchina organizzativa della Sanità. AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO (AIFA) • Autorità nazionale competente per l’attività regolatoria dei farmaci in Italia. • E’ un Ente pubblico che opera in autonomia, trasparenza e economicità, sotto la direzione del Ministero della Salute e la vigilanza del Ministero della Salute e del Ministero dell’Economia. Le principali attività dell’Agenzia • Registrazione • Sicurezza • Ispezioni • Negoziazione e rimborsabilità risposta • Consumi e spesa farmaceutica e attività HTA • Informazione scientifica • Sperimentazione e ricerca • Rapporti internazionali • Farmaci contraffatti La visione di AIFA Chi sono i nostri “stakeholders”? Appartenenza Trasparenza Responsabilità Consapevolezza Orgoglio e lealtà Segretezza Proattiva Dichiarativa (es. Conflitti di Interesse) Indipendente Possiede un valore “particolare” E se fosse mio figlio/a? Omissioni Non è individuale, è di tutti È un insieme di coscienza e percezione La mission dell’ Agenzia QUALITÀ EFFICACIA Processo integrato di verifica dei pre-requisiti SICUREZZA Qualità, sicurezza e efficacia sono sempre garantite da rigorosi controlli pre- e post-marketing. Riduzione della spesa sanitaria: il nostro futuro Nel prossimo futuro arriveranno altre ancora più evolute, innovative e sofisticate: molecole, • Altre terapie per l’epatite C; • Anticorpi monoclonali per l’Alzheimer e per demenze; • Nuovi antitumorali; • Nuovi antiretrovirali. Editing genetico Immunoterapia Terapia genica Farmaci stampati 3D Il SSN sarà in grado di rimborsare tutte queste nuove terapie? Industria farmaceutica: il Paradosso dell’innovazione Pharmaceutical and biotechnology industry Per l’industria, in genere, la tecnologia aiuta a migliorare le performance e a ridurre i costi. Nel campo farmaceutico l’innovazione ha prodotto un notevole aumento dei costi. New England Genetics Collaborative Industria farmaceutica: i costi della ricerca Crisi nello sviluppo di molecole innovative; I costi di R&D crescono notevolmente e questo sfavorisce le piccole aziende; Produttività: R&D input / output; I blockbusters fanno parte del passato: l’industria deve adattarsi a questi cambiamenti. anche Jack W. Scannell et al. Nature Reviews Drug Discovery (2012) 11, 191-200 Costi della ricerca per patologia e indicazione Oggi i costi medi (diretti e indiretti) dello sviluppo di una nuova molecola si aggirano intorno agli 1,8 miliardi di dollari. E ci vogliono circa 13 anni per arrivare al mercato… The R&D cost of a new medicineby Jorge Mestre-Ferrandiz, Jon Sussex and Adrian Towse- Office of Health Economics …nessuna garanzia di restare sul mercato Paul, S.M. et al. Nat.Rev.Drug. Discov. (2010) 9, 203-214 Cosa sta facendo AIFA? Valorizzazione dell’innovazione Piani terapeutici Note MEAs Gruppi e tavoli di lavoro Osmed Farmacovigilanza Supporto e Integrazione con le Regioni Registri Prontuario Comunicazione L’importante ruolo dell’HTA Proteggere e promuovere la salute pubblica con medicinali sicuri ed efficaci. Governare la spes farmaceutica garantendo l’accesso alle cure per tutti. L’approccio che consente ai decision makers di trovare una soluzione. HTA lungo l’intero ciclo di vita di un farmaco Sviluppo clinico e generazione di dati economici Early dialogue/scientific advice Market Entry Decisioni di P&R; Rimborso condizionato Dati Real World e monitoraggio dell’appropriatezza d’uso Registri di Monitoraggio; Note AIFA; PKIs Ulteriori azioni in fase post-marketing Re-Assessment I numeri di AIFA Modalità di accesso alle cure, controllo della spesa e promozione dell’appropriatezza prescrittiva Appropriatezza prescrittiva Misura dell’adeguatezza delle terapie farmacologiche utilizzate per trattare uno specifico stato patologico, in base a criteri di tipo clinico ed economico. Verifica di uno scostamento rispetto alle migliori evidenze disponibili. Analisi sulla variabilità prescrittiva. Il cattivo uso del farmaco, oltre a provocare danni alla salute, può comportare costi impropri a carico del SSN e dirottare ingenti risorse che potrebbero essere impiegate a beneficio dei malati. I Registri di Monitoraggio AIFA Strumenti innovativi introdotti nel 2007 per verificare l’appropriatezza prescrittiva di un nuovo medicinale / nuova indicazione. I registri coinvolgono decine di aree terapeutiche e diversi stakeholders: l’AIFA, le Regioni, le Aziende farmaceutiche, i medici ed i farmacisti. I registri sono una rivoluzione metodologica per la rimborsabilità SSN. I dati dei Registri 142 Registri >824.000 pazienti >24.000 medici e>1.325 farmacisti 32 titolari AIC ~900 direttori sanitari & 48 responsabili regionali Update Aprile 2016 I Piani Terapeutici Sono utilizzati per i medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili con la prescrizione di specialisti all’interno di strutture individuate dalle Regioni. Esisitono i PT web based: raccolta dati che prevede l’inserimento di schede: anagrafica, eleggibilità, PT, rivalutazione malattia, fine trattamento. Manages Entry Agreements (MEAs) Accordi finanziari con le Aziende farmaceutiche basati in genere sull’outcome: - cost sharing risk sharing payment by results payback Le NOTE di AIFA Le Note definiscono alcuni ambiti di rimborsabilità dei farmaci senza interferire con la libertà di prescrizione del medico. Rappresentano delle indicazioni che ogni medico deve obbligatoriamente rispettare per poter prescrivere alcuni farmaci a carico del SSN. Esempi: Nota AIFA n. 93 Nota AIFA n. 94 Nota AIFA n. 13 L’accesso alle cure e il contributo degli equivalenti e dei biosimilari In un contesto di razionalizzazione e ottimizzazione delle risorse, un ruolo chiave rivestono i farmaci privi di copertura brevettuale o con copertura brevettuale scaduta; Gli Equivalenti e i Biosimilari sono una soluzione importante per contenere la spesa farmaceutica e recuperare risorse. Gli Algoritmi terapeutici AIFA sta aggiornando le modalità di valorizzazione dei percorsi decisionali nell’impiego dei farmaci, anche al fine di identificare il miglior approccio clinico per il trattamento di una determinata patologia. I Modelli di Algoritmi Terapeutici attualmente disponibili sono: Modello Algoritmo Terapia HCV; Modello Algoritmo Terapia Diabete Tipo 2 (in aggiornamento); Modello Algoritmo Terapia Ipertensione. Garantire il diritto alla cura: Legge 648/96 Consente di erogare a carico del SSN, previo parere della CTS: quando non vi è alternativa valida • Med. innovativi in commercio in altri Stati; • Med. non autorizzati ma in Sperimentazione clinica; • Med. da impiegare per una indicazione diversa da quella autorizzata quando non vi è alternativa terapeutica valida (Art.3 L.79/2014) • Med. da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata. 90 Farmaci nella lista 648/96 Garantire il diritto alla cura: D.M. 8/5/03 Uso terapeutico di med. sottoposto a sperimentazione Un medicinale sottoposto a sperimentazione clinica può essere richiesto all’impresa produttrice, al di fuori della sperimentazione clinica, quando non esista valida alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi o di malattie rare che pongono il paziente in pericolo di vita. Il fondo del 5% (Art. 48, Legge 326/2003) • Farmaci orfani per malattie rare e farmaci non ancora autorizzati; • Ricerca sull’uso dei farmaci: studi clinici comparativi tra medicinali tesi a dimostrare il valore terapeutico aggiuntivo, • Studi su farmaci orfani, studi sull’appropratezzza e informazione • Centro di informazione indipendente sui medicinali; • Programma di farmacovigilanza attiva. Alimentato dal 5% delle spese annuali per attività di promozione destinate ai medici da parte delle aziende farmaceutiche Biotech, Innovazione, Sostenibilità e… Appropriatezza Terapeutica! Appropriatezza terapeutica farmaci, per esempio: • • • • vuol dire Ridurre l’uso dei Sì all’uso appropriato di antibiotici nelle infezioni; Sì all’uso off label “controllato”; Sì all’uso degli equivalenti e biosimilari; NO a riduzioni dell’uso di un farmaco per motivi di budget. Sperimentazione clinica Promuovere la ricerca clinica nel nostro paese può rappresentare una possibilità di accesso precoce a nuovi farmaci in sperimentazione. Preclinici Fase I Fase II Fase III Post-mark Uso terapeutico “compassionevole” Accesso al mercato: AIFA Queste condizioni permettono di limitare l’impatto sulla spesa sanitaria e di garantire l’appropriatezza d’uso. Modalità di classificazione della rimborsabilità Schemi di risk sharing Innovazione terapeutica Distribuzione PHT Condizioni di accesso al mercato stabilite da AIFA Nota Piano terapeutico Sconti obbligatori Accordi di volume e tetti di spesa Accesso al mercato: Le Regioni Le Regioni possono applicare diverse strategie di restrizione dell’accesso al mercato Gare d’acquisto dei farmaci Prescrizione in centri specialisti contenimento della spesa Inclusione nel prontuario regionale Condizioni di accesso al mercato stabilite a livello regionale Def. di programma di valutazione real-life Quota di generico e prezzo di riferimento Inclusione nel prontuario ospedaliero Raccomandazioni e linee guida Distribuzione diretta e classe A-PHT Il costo dei farmaci: OSMED I Rapporti nazionali OsMed rendono disponibili i dati sull'uso dei farmaci in Italia nella popolazione generale, descritti in termini di spesa, volumi e tipologia. Su cosa puntare per il futuro? Nel nuovo contesto competitivo globale aumenta sempre più il peso delle economie emergenti anche nelle quote relative agli investimenti in R&D. Per i nuovi farmaci serve una soluzione europea; “Mantenere” la ricerca nel proprio paese; Studiare azioni mirate a sostenere la ricerca … anche per quella indipendente (es. trasferibilità dei risultati etcetera). sgravi fiscali, Valorizzare l’innovazione Un farmaco per essere innovativo deve dimostrare un valore terapeutico aggiunto (superiore in termini di rapporto rischio– beneficio) rispetto alle alternative disponibili. Resta inteso che, in ogni caso, il favorevole rapporto rischiobeneficio deve corrispondere anche un costo sostenibile per il SSN. Da CTS 12 Gennaio 2015 Sicurezza Farmaco Patologia Efficacia Innovazione Costo/efficacia Il ruolo di AIFA nel promuovere l’innovazione Gli strumenti messi a punto dall’Agenzia, insieme al dialogo aperto con le Regioni, sono volti a garantire un accesso omogeneo ai medicinali che AIFA, ad esito delle decisioni delle proprie commissioni, giudichi come innovativi e quindi prioritari nella tutela della salute. Il contesto europeo Le Agenzie regolatorie sono impegnate a collaborare e a cercare possibili soluzioni per promuovere l’innovazione sul territorio europeo. L’obiettivo è di cooperare e scambiarsi informazioni. Solo alcuni esempi: The adaptive licensing /pathway New CTs regulation N. 536/2014 Compassionate use programs PRIME Il progetto pilota di EMA su “Adaptive Pathways" Si cerca un equilibrio fra il bisogno reale di fornire un accesso rapido alle nuove terapie e l’importanza di una valutazione corretta rischio/beneficio. Questo nuovo approccio ha lo scopo di massimizzare l’impatto positivo sulla salute pubblica di nuovi farmaci. e adeguata sul Il progetto PRIME Ottimizzare lo sviluppo di farmaci innovativi e di interesse per la salute pubblica e una valutazione regolatoria accelerata; Aumentare l’interazione e il dialogo precoce con le aziende che sviluppano nuovi farmaci; Eleggibilità per PRIME: evidenze cliniche pazienti con bisogni medici insoddisfatti. preliminari su La valutazione regolatoria La vera sfida per i Regulators è stata quella di bilanciare la garanzia di un rapido accesso ad una terapia promettente con la difficoltà ad ottenere evidenze scientifiche appropriate. Gestire l’incertezza Esiste la necessità di conciliare l'incertezza dei costi e degli outcomes dei trattamenti con l'esigenza di accesso dei pazienti alle cure. • Come affrontare l'incertezza sul prezzo di un nuovo farmaco? • Qual è il cut-off tra utilità terapeutica di un nuovo farmaco e il suo maggiore costo? • Come si decide in assenza di informazioni ideali? Output vs Outcome Il paradosso del economicamente farmaco che disponibile è c’è per ma non analogia è il paradosso del diritto alla salute che c’è ma non può essere sempre rispettato perché non ci sono risorse. Value-Based Pricing per i nuovi farmaci? Nessuna barriera all’innovazione Value-based price: perché? Un metodo per massimizzare il costo-efficacia di nuove terapie sarebbe quello di stabilire un prezzo medio per tutti i pazienti. Un altro metodo sarebbe quello di assicurare un uso ottimale per il trattamento. Quanto sono applicabili questi metodi? Quale potrebbe essere, ad esempio, un prezzo giusto per la nuova classe di ipocolesterolemizzanti anti PCSK-9? Source: ICER and the Paradox of Value-Based Pricing September 16, 2015 by Michael McCaughan Lo scenario economico finanziario Le risorse economiche disponibili nell’attuale bilancio dello Stato mostrano una effettiva e continua diminuzione. La sostenibilità del sistema, l’accesso alle cure e all’innovazione rappresentano un problema reale, in assenza di una significativa e stabile crescita. In conclusione Per aumentare la probabilità che promettenti molecole diventino farmaci in grado di curare malattie al momento incurabili le Agenzie Regolatorie non possono attendere i risultati della ricerca, ma devono creare e sostenere un’interazione coordinata tra innovazione, ricerca clinica, pratica clinica e politica sanitaria promuovendo, nel contempo, un SSN solidaristico e universale in grado di soddisfare i reali bisogni di salute della popolazione. Il futuro del farmaco: questione di equilibrio Life is like riding a bycicle. To keep your balance you must keep moving.
