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Pallottole molecolari contro la fibrosi cistica e l'emofilia
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Pallottole molecolari per ovviare alle "sviste" dei macchinari cellulari deputati alla sintesi delle proteine: a
descriverle sulle pagine di Human Molecular Genetics è uno studio finanziato da Telethon e dalla
Fondazione italiana fibrosi cistica, coordinato da Franco Pagani del Centro internazionale di ingegneria
genetica e biotecnologie (Icgeb) di Trieste. In collaborazione con il gruppo guidato da Mirko Pinotti
all`Università di Ferrara, il team triestino ha dimostrato le potenzialità di una strategia terapeutica a base
di piccoli Rna nei confronti di tre gravi malattie genetiche: la fibrosi cistica, l`atrofia muscolare spinale
(Sma) e l`emofilia.
Un'arma contro una moltitudine di patologie di origine genetica - L`elenco potrebbe però anche
allungarsi, perché il bersaglio di queste "pallottole" è un meccanismo cellulare fondamentale, lo splicing,
che risulta compromesso in tantissime patologie di origine genetica. "Dobbiamo pensare ai nostri geni
come a una sequenza di informazioni discontinua - spiega Pagani - solo una porzione del suo contenuto va
effettivamente tradotta in proteina. Quando un gene viene copiato in Rna messaggero, prima che questo
faccia da stampo per la sintesi proteica alcune sue parti vengono rimosse da un macchinario cellulare
specializzato: questa attività è appunto lo splicing ed è importante che avvenga con assoluta precisione".
Può accadere però che, a causa di un difetto genetico, la rimozione non avvenga correttamente e si abbia
così la produzione di una proteina difettosa: è quanto accade in una quota significativa dei casi di fibrosi
cistica, di Sma e di emofilia, le malattie genetiche su cui i ricercatori si sono inizialmente concentrati.
Nuovo sistema correggere il difetto genetico - Rispetto alla terapia genica classica questa strategia
offre il vantaggio di correggere il difetto genetico direttamente in loco, lasciando il gene nel suo contesto e
mantenendone così i naturali meccanismi di regolazione. Inoltre, in questo modo si possono
potenzialmente trattare anche malattie genetiche dovute a difetti in geni molto grossi e complessi, che
non sarebbero facilmente trasportabili con alcuni vettori attualmente disponibili. Infine, potrebbe
consentire di trattare anche malattie a eredità dominante, dove il risultato del difetto genetico non è
l`assenza di una proteina, ma la presenza di una proteina anomala dagli effetti tossici: in questi casi non
serve fornire una copia corretta del gene, ma si deve neutralizzare l`effetto dannoso della proteina
difettosa a causa di uno splicing scorretto.
In attesa di sviluppi futuri la ricerca non si ferma - "Prossimo obiettivo - conclude Pagani - sarà
perfezionare ulteriormente questa tecnica e verificarne l`efficacia anche nel modello animale di queste
malattie veicolando i piccoli Rna in vettori virali, gli Aav. Potenzialmente sono davvero tante le patologie di
origine genetica dovute a problemi di splicing: la nostra speranza è quindi quella di mettere a punto una
strategia non solo mirata ma anche ad ampio raggio d`azione".
01 marzo 2012
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