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Comunicato n° 63
3 agosto 2005
Ministero della Salute
UFFICIO STAMPA
Storace: i pazienti con malattie rare debbono avere
la stessa possibilità di cura di tutti gli altri malati
Il CdA AIFA approva la fornitura gratuita di farmaci
per la terapia Glicogenosi di tipo 2
«La fornitura gratuita di medicinali per la cura di terapie rare è una
decisione assai rilevante poichè garantisce che i pazienti affetti da una
malattia rara abbiano possibilità di cura come i malati con patologie
maggiormente diffuse per le quali sono disponibili più farmaci in ragione della
maggiore remuneratività del mercato».
Con queste parole il ministro della Salute, Francesco Storace,
commenta l’approvazione da parte dell’AIFA dell’utilizzo del Fondo nazionale
per i “Farmaci orfani”.
Il Cda dell’Agenzia italiana del farmaco, infatti, ha dato attuazione
all’utilizzo di questo fondo destinato all’impiego, a carico del Servizio
Sanitario Nazionale, di farmaci orfani per la cura della malattie rare.
L’Aifa ha approvato l’accesso al fondo “Farmaci orfani” per consentire la
fornitura del medicinale Myozyme all’Istituto di Ricovero e Cura a Carattere
Scientifico (IRCCS) Burlo Garofalo di Trieste al fine di assicurare, in via
sperimentale, la terapia a base di alfa glucosidasi nelle forme giovanili di
Glicogenosi di tipo 2.
La Glicogenosi di tipo 2 è una malattia grave e rara che nella forma
infantile colpisce i bambini nei primi mesi di vita o sin dalla nascita ed è
caratterizzata da un elevato tasso di mortalità.
Il trattamento sarà iniziato presso l’Unità di Malattie Metaboliche
dell’IRCCS Burlo Garofalo di Trieste in 5-8 pazienti, e successivamente potrà
essere proseguito presso le strutture sanitarie di riferimento territoriali con le
quali verrà mantenuto uno stretto collegamento per il monitoraggio clinico.