Comunicato n° 63 3 agosto 2005 Ministero della Salute UFFICIO STAMPA Storace: i pazienti con malattie rare debbono avere la stessa possibilità di cura di tutti gli altri malati Il CdA AIFA approva la fornitura gratuita di farmaci per la terapia Glicogenosi di tipo 2 «La fornitura gratuita di medicinali per la cura di terapie rare è una decisione assai rilevante poichè garantisce che i pazienti affetti da una malattia rara abbiano possibilità di cura come i malati con patologie maggiormente diffuse per le quali sono disponibili più farmaci in ragione della maggiore remuneratività del mercato». Con queste parole il ministro della Salute, Francesco Storace, commenta l’approvazione da parte dell’AIFA dell’utilizzo del Fondo nazionale per i “Farmaci orfani”. Il Cda dell’Agenzia italiana del farmaco, infatti, ha dato attuazione all’utilizzo di questo fondo destinato all’impiego, a carico del Servizio Sanitario Nazionale, di farmaci orfani per la cura della malattie rare. L’Aifa ha approvato l’accesso al fondo “Farmaci orfani” per consentire la fornitura del medicinale Myozyme all’Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Burlo Garofalo di Trieste al fine di assicurare, in via sperimentale, la terapia a base di alfa glucosidasi nelle forme giovanili di Glicogenosi di tipo 2. La Glicogenosi di tipo 2 è una malattia grave e rara che nella forma infantile colpisce i bambini nei primi mesi di vita o sin dalla nascita ed è caratterizzata da un elevato tasso di mortalità. Il trattamento sarà iniziato presso l’Unità di Malattie Metaboliche dell’IRCCS Burlo Garofalo di Trieste in 5-8 pazienti, e successivamente potrà essere proseguito presso le strutture sanitarie di riferimento territoriali con le quali verrà mantenuto uno stretto collegamento per il monitoraggio clinico.