Comunicato Stampa Lunedì 17 Maggio, 2010 Grande richiesta da parte dei pazienti italiani di un farmaco UV: afamelanotide è ora disponibile per trattare una rara forma di fotosensibilità Il Servizio Sanitario Nazionale rimborserà i costi dell’afamelanotide ai pazienti affetti da porfiria (EPP) Le autorità regolatorie italiane hanno per la prima volta approvato l’impiego e il rimborso di un farmaco in avanzato corso di sperimentazione clinica per il quale è stato richiesta l’approvazione da parte delle autorità in tutto il mondo. I pazienti a cui è stata diagnosticata la rara forma di fotosensibilità chiamata protoporfiria eritropoietica (EPP) ora potranno ottenere il farmaco, conosciuto con il nome generico di afamelanotide, su prescrizione. La decisione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) anticipa l’approvazione di una formale autorizzazione alla vendita da parte delle autorità regolatorie europee o americane. L’afamelanotide, messa a punto dall’azienda australiana Clinuvel, è stato riconosciuto dalle autorità italiane per il suo valore medicinale innovativo nel trattamento della EPP, una malattia grave per la quale non esistono altre terapie. I pazienti a cui è stata diagnosticata la EPP ora potranno ottenere il farmaco su prescrizione del proprio medico e il costo sarà interamente coperto dal Sistema Sanitario Nazionale (SSN). Il Dr Hank Agersborg, Responsabile Scientifico di Clinuvel, ha commentato: «AIFA ha assunto un ruolo di leadership nel trattamento della intolleranza assoluta alla luce come quella osservata in questo tipo di porfiria. Per la prima volta nell’ambito del trattamento UV, abbiamo assistito alla richiesta da parte di pazienti e medici alle autorità regolatorie di permettere l’accesso ad un farmaco innovativo. forse è significativo nel mondo di oggi che i pazienti abbiano un ruolo sempre maggiore nell’influire sullo sviluppo dei farmaci». «Cinque anni fa, Clinuvel prese la decisione di sviluppare l’afamelanotide specificamente per i pazienti più gravemente e acutamente sensibili alla luce e ai raggi UV» ha dichiarato l’Amministratore Delegato di Clinuvel, Dr Philippe Wolgen «La notizia odierna è una piacevole sorpresa, ma suffraga la nostra scelta di sviluppare l’afamelanotide per queste categorie di pazienti. «A seguito del completamento dello studio approfondito dell’afamelanotide su pazienti italiani affetti da EPP, abbiamo continuato a sostenere il loro trattamento attraverso un programma di uso compassionevole. Purtroppo, la fornitura gratuita a tempo indeterminato di afamelanotide era insostenibile per Clinuvel, essendo una piccola impresa, e la decisione dell’AIFA offre all’azienda un ulteriore incentivo a concentrarsi sullo sviluppo di farmaci orfani» ha dichiarato il Dr Wolgen. EPP è caratterizzata da “dolore intollerabile”: la pelle dei pazienti è affetta da bruciore, vesciche e cicatrici quando è esposta a livelli normali di sole e di luce. la malattia è incurabile e i pazienti ne sono affetti per tutta la vita. Di conseguenza, i pazienti di EPP sono costretti a passare la maggior parte della propria vita al chiuso. Le creme solari sono inefficaci dal momento che non bloccano la luce visibile (lo spettro blu), che è la causa ed il fattore scatenante delle reazioni tossiche nella EPP. L’afamelanotide agisce attivando la melanina, il pigmento cutaneo che funge da barriera tra la luce e le cellule cutanee. Ad oggi, le prove cliniche del farmaco ne hanno dimostrato la sicurezza, nonché la sua capacità di ridurre la frequenza e la gravità delle reazioni nei pazienti affetti da EPP. I risultati completi di uno studio europeo di Fase III sono previsti a breve. Le osservazioni cliniche su un gruppo di pazienti italiani di questo studio saranno presentate al Congresso Sidemast Dermatologia a Rimini il prossimo venerdì 21 maggio. In base alla Legge n. 648/96, in circostanze eccezionali l’AIFA può autorizzare la fornitura e il rimborso di trattamenti ancora non approvati in Italia, o di trattamenti ancora sotto sviluppo per pazienti per le cui malattie non esistono terapie alternative. In precedenza, solo 36 farmaci sono stati autorizzati ai sensi della Legge n. 648/96 dal momento della sua entrata in vigore nel 1996. L’afamelanotide è il primo farmaco “in corso di sperimentazione clinica” e terapia farmacologica per il trattamento della porfiria ad essere autorizzato in base alla Legge in questione. Benché non si conosca l’esatta diffusione della EPP in Italia, si stima che inizialmente 60 pazienti beneficieranno dal trattamento con afamelanotide. «L’autorizzazione in base alla Legge 648/96 suffraga la nostra strategia riguardo agli aspetti legislativi e permetterà all’azienda di generare profitti grazie all’afamelanotide per la prima volta. Questi profitti ci permetteranno di accelerare la messa a punto di un dosaggio pediatrico per i pazienti più giovani affetti da EPP» ha dichiarato il Dr Wolgen. Per ulteriori informazioni si prega di contattare: Ufficio Stampa Weber Shandwick Elisa Accurso 02.57378258 – 335.7434776 [email protected] Cristiana Ciofalo 02.57378574 [email protected] Informazioni sull’afamelanotide L’afamelanotide è un farmaco capostipite messo a punto da Clinuvel. Analogo all’α-MSH, l’afamelanotide è un peptide lineare che attiva la produzione cutanea di eumelanina, il pigmento scuro le cui proprietà fotoprotettive (contro la luce e le radiazioni UV) sono note. La maggior pigmentazione cutanea si riscontra pochi giorni dopo la somministrazione di afamelanotide, e dura fino a 60 giorni. L’afamelanotide è somministrata mediante un innesto subcutaneo autodissolvente grande circa quanto un chicco di riso. Informazioni su Clinuvel Pharmaceuticals Limited Clinuvel Pharmaceuticals Ltd è una importante ed innovativa azienda australiana dedicata allo sviluppo dell’afamelanotide, il suo farmaco fotoprotettivo proprietario capostipite. Clinuvel ha identificato cinque gruppi di pazienti aventi esigenze cliniche di fotoprotezione. Attualmente, Clinuvel sta completando la sperimentazione dell’afamelanotide in prove di Fase II e III in Australia e in Europa. La priorità di Clinuvel è tuttora quella di dimostrare la sicurezza e l’efficacia dell’afamelanotide. Una volta ottenuti risultati clinici positivi, Clinuvel richiederà l’autorizzazione alla vendita dell’afamelanotide come farmaco orfano per la porfiria (EPP). Clinuvel sta attualmente testando l’afamelanotide per cinque indicazioni cliniche: Indicazione Descrizione Protoporfiria eritropoietica Intolleranza assoluta al sole/raggi UV (EPP) Cheratosi Actinica (AK) e Carcinoma Squamoso delle Cellule (SCC) in Riceventi di Trapianti d’Organo (OTR) Eruzione Polimorfica da Luce (PLE / PMLE) Cancro della pelle in pazienti trapiantati Orticaria Solare (SU) Terapia Fotodinamica (PDT) Sistemica Reazione anafilattica acuta al sole/raggi UV Fototossicità a seguito di trattamento oncologico Grave avvelenamento solare/UV Status delle Prove Cliniche Risultati completi di prove di Fase III disponibili a breve Prove confermabili di Fase III approvate nell’agosto del 2009 Prove di Fase II trial iniziate nell’ottobre del 2007 Risultati preliminari delle prove di Fase III comunicati nel dicembre del 2009 Risultati delle prove di Fase II comunicati nel luglio del 2009* Risultati delle prove di Fase II comunicati nel dicembre del 2009* *Programma rimandato al febbraio del 2010. Le prove cliniche sull’uomo di Fase I e II con l’afamelanotide hanno dimostrato che il farmaco è ben tollerato, e finora non è stato individuato alcun rischio significativo nel suo impiego. Una volta concluso con successo il programma di sviluppo, Clinuvel collaborerà da vicino con le autorità regolatorie mondiali per facilitare l’autorizzazione alla vendita dell’afamelanotide. Informazioni sulla Protoporfiria Eritropoietica (EPP) Le porfirie sono un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate dalla carenza di un enzima responsabile della biosintesi ematica. In generale, esse sono classificate come porfirie eritropoietiche in base al luogo di sovraproduzione e di accumulo principale di porfirina. Si manifestano attraverso affezioni cutanee, complicazioni neurologiche o problemi gastrointestinali (a volte contemporaneamente). EPP è una malattia genetica rara che colpisce soprattutto gli individui dalla carnagione chiara. È caratterizzata da una grave fototossicità (o intolleranza alla luce) della pelle che produce dolore intollerabile, tumefazione e cicatrizzazione, solitamente alle parti esposte quali il viso, le mani e i piedi. Quando la pelle è esposta alla luce, il dolore provato ed espresso dai pazienti affetti da EPP è descritto come intollerabile. I pazienti affetti da EPP sono spesso costretti a non uscire di casa, pregiudicando gravemente la propria qualità di vita. Clinuvel è un’azienda biofarmaceutica australiana i cui sforzi si concentrano sullo sviluppo del suo farmaco fotoprotettivo, afamelanotide, per diverse malattie cutanee connesse all’esposizione alle radiazioni nocive UV. La ricerca e lo sviluppo farmacologico comportano tempi lungh e rischi notevoli. Di conseguenza, benché Clinuvel abbia compiuto ogni sforzo ragionevolmente possibile per assicurarsi che le dichiarazioni contenute nel presente documento relative a possibili eventi o sviluppi (dichiarazioni relative al futuro) siano ragionevolmente fondate, gli investitori dovrebbero tenere presente che: • i risultati effettivi possono divergere e spesso divergeranno materialmente dalle dichiarazioni relative al futuro di cui sopra; • Clinuvel non può assicurare che gli obiettivi, esiti o tempistiche dichiarate in riguardo al suo programma di sviluppo dell’afamelanotide siano conseguibili o saranno conseguiti; • Clinuvel non può assicurare che, ammesso che il suo programma di sviluppo dell’afamelanotide vada a buon fine, essa otterrà le autorizzazioni per i suoi prodotti farmacologici o che tali prodotti, se autorizzati per l’impiego, avranno successo sul mercato. Level 11 / 330 Collins Street Melbourne, Victoria 3000 Australia T +61 3 9660 4900 F +61 3 9660 4999 www.clinuvel.com