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La Commissione Europea concede la designazione di Farmaco Orfano alla
4,6,4’–trimetilangelicina per il trattamento della Fibrosi Cistica
comunicato RP
Milano 3 Luglio 2013 – Rare Partners Srl Impresa Sociale annuncia che la Commissione Europea
ha concesso la designazione di Farmaco Orfano alla 4,6,4’–trimetilangelicina (TMA) per il trattamento della Fibrosi Cistica.
La decisione, presa dalla Commissione il 19 Giugno 2013, segue il parere positivo rilasciato dal
Comitato per i Farmaci Orfani (COMP) della European Medicines Agency (EMA), che aveva deciso di raccomandare la designazione del medicinale, contenente 4,6,4 ‘-trimetilangelicina, come
farmaco orfano per la seguente indicazione: trattamento della fibrosi cistica.
4,6,4 ‘-trimetilangelicina è ora inserita nel Registro Comunitario dei Farmaci Orfani per uso
umano con il numero di codice EU/3/13/1137.
Marco Prosdocimi, Managing Director di Rare Partners ha detto che “Questo importante risultato
è stato reso possibile grazie alla collaborazione che abbiamo stabilito con una rete di eccellenti
ricercatori italiani: Giulio Cabrini (Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona), Valeria Casavola
(Università di Bari) e Roberto Gambari (Università di Ferrara). Questi ricercatori hanno scoperto
proprietà biologiche inaspettate per diversi composti e hanno stabilito che TMA è di potenziale
aiuto per i pazienti con fibrosi cistica. La concessione della qualifica di farmaco orfano da parte
di EMA è una pietra miliare nello sviluppo e nella futura eventuale disponibilità clinica della TMA
per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica, ma anche per dimostrare la validità del
modello di Rare Partners “.
EMA attribuisce la denominazione di farmaco orfano ad alcuni prodotti per far avanzare lo sviluppo di farmaci destinati a trattare, prevenire o diagnosticare patologie potenzialmente letali o
molto gravi, che sono considerate rare poiché non colpiscono più di 5 su 10.000 abitanti nell’UE.
“Con questa denominazione”, ha aggiunto il Dr.Prosdocimi,” Rare Partners avrà l’esclusiva di
mercato nella UE per dieci anni nel caso in cui TMA ricevesse l’approvazione come trattamento
per la fibrosi cistica “.
Questa designazione dà anche diritto a prestazioni speciali, tra cui il sostegno alla ricerca,
l’ammissibilità per l’assistenza alla definizione del protocollo e possibili esenzioni o riduzioni in
alcune spese di tipo regolatorio durante lo sviluppo o al momento della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio.
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La fibrosi cistica
La fibrosi cistica è una malattia genetica potenzialmente letale. Nella popolazione dell’Unione
europea la sua prevalenza è stimata tra i 7 ei 13 casi su 100.000, in particolare, è stimata a
12,6 casi su 100.000 nell’ultima edizione (novembre 2012) dei Quaderni di Orphanet sulla
prevalenza delle malattie rare. Un difetto nel gene CFTR causa una anomala produzione di muco
denso e viscoso che causa infezioni polmonari croniche e ostacola la digestione. Le complicazioni polmonari rappresentano la più grave manifestazione della malattia e la ragione dell’alto
tasso di mortalità tra i pazienti.
La TMA (4,6,4’–trimetilangelicina)
TMA è stata inizialmente sintetizzata negli anni ‘80 all’interno di un progetto di R & S svolto nel
campo della psoriasi. Recentemente Giulio Cabrini (Dipartimento di Patologia e Diagnostica,
Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona), Valeria Casavola (Dipartimento di Bioscienze,
Biotecnologie e Biofarmaceutica, Università di Bari) e Roberto Gambari (Dipartimento di Scienze
della Vita e Biotecnologie, Università di Ferrara), con i loro colleghi, hanno scoperto che TMA
esercita 3 diverse azioni su cellule del sistema respiratorio, ognuna potenzialmente in grado
di migliorare lo stato clinico del paziente. In primo luogo, TMA ha dimostrato di inibire la
trascrizione genica di IL-8, soprattutto intervenendo sul reclutamento di fattori di trascrizione
attivati. TMA è stata anche testata sul CFTR e si è dimostrato che è in grado di potenziare
l’efflusso di cloro CFTR-dipendente e di correggere la localizzazione del CFTR alterata a causa
della mutazione genica che riguarda il 50-70% dei pazienti affetti. TMA potrebbe fornire un
vantaggio rilevante per i pazienti, non condiviso da altri trattamenti, per la peculiarità di questa
triplice azione, potenzialmente in grado di ridurre allo stesso tempo l’accumulo di muco denso,
inducendo la secrezione di cloro (attivazione e correzione di CFTR) e di ridurre la condizione
infiammatoria dell’albero respiratorio (inibizione di IL-8). Roberto Gambari ha detto “che questi
risultati e le attività da noi svolte non sarebbero stati possibili senza l’aiuto fondamentale della
Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC), che ha concesso numerosi finanziamenti
ai progetti diretti da Cabrini, Casavola ed il sottoscritto”. Giulio Cabrini ha aggiunto che “questa
caratteristica di triplice azione di TMA le conferisce una unicità nel campo delle molecole di
potenziale uso terapeutico nella fibrosi cistica”. Valeria Casavola ha infine sottolineato come la
efficacia di TMA a concentrazioni molto basse in numerosi modelli sperimentali di studio rende
particolarmente promettente lo sviluppo clinico della molecola. A questo riguardo Rare Partners
svolgerà le necessarie attività di sviluppo su TMA, a partire dagli studi preclinici, sulla base di
un accordo con l’Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona, l’Università degli Studi di Bari e
l’Università degli Studi di Ferrara, firmato nel settembre 2012.
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Rare Partners
Rare Partners Srl è una azienda biofarmaceutica senza scopo di lucro dedicata allo sviluppo di
nuove terapie e diagnostici nel campo delle malattie rare. L’azienda è stata fondata a Milano
nel marzo 2010 e registrata in Italia come “Impresa Sociale”. L’idea di base di Rare Partners è
quello di abbinare risorse finanziarie non profit (pubbliche e private) con competenze di tipo
industriale di sviluppo dei farmaci, fornite dalla organizzazione della società insieme ad una rete
di consulenti esperti del settore. Rare Partners ha attualmente prodotti in sviluppo nel campo
della Fibrosi Cistica e della Talassemia.
L’idea iniziale che sta alla base della iniziativa di Rare Partners è quella di mettere a disposizione del settore delle malattie rare quelle competenze di sviluppo che fino a poco tempo fa
erano reperibili solo all’interno delle aziende profit.
Per ulteriori informazioni, per favore prendete contatto con:
[email protected]
www.rarepartners.org
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