Il sistema di prezzo e
rimborso dei farmaci nei
principali Paesi UE
Claudio Jommi
([email protected])
pag. 1
Agenda
• P&R dei farmaci: il pendolo tra remunerazione degli
investimenti e remunerazione del valore aggiunto
• Tre modelli di P&R: F, G, UK
• Il posizionamento dell’Italia e le prospettive future
pag. 2
P&R dei farmaci: il pendolo tra
remunerazione degli investimenti e
remunerazione del valore aggiunto
pag. 3
Logica value-based
•
•
•
•
Rilevanza della patologia
Alternative terapeutiche esistenti
Bisogno insoddisfatto
Valore (terapeutico) aggiunto
• Impatto economico
– Costo/efficacia: il farmaco è «value for money» per il singolo
paziente (in relazione a disponibilità a pagare)?
– Budget Impact: ho i soldi per sostenere la spesa
incrementale per tutti i pazienti?
pag. 4
Logica value-based: quali i punti critici?
Costo
incrementale del
nuovo prodotto /
sequenza /
strategia
terapeutica
Costo
dell’attuale
prodotto /
sequenza /
strategia
terapeutica
•Come misurare valore aggiunto
– Quali endpoint? (salute, eventi evitati,
surrogati della salute)
– Quale misura: Incremento assoluto,
incremento %, ranking?
– Spazio per altri «domini»?: impatto
organizzativo, preferenze dei pazienti …
•Quale comparatore?
•Quale impatto economico misurare?
– Costo/Efficacia e/o Budget impact
– Prospettiva adottata (farmaco, sistema
sanitario, terzo pagatore, società)
– Orizzonte temporale di valutazione
pag. 5
Logica della remunerazione del capitale investito
Profitti
Mercati internazionali
Margine sui costi di produzione
Corridoio di prezzo per
e commerciali per recuperare evitare commercio parallelo
costi «sommersi» della R&S ed
(soprattutto su retail) e
avere, da un certo punto in poi,
“cross reference pricing”
un profitto su ogni unità
venduta
Trade off tra volumi di vendita
e prezzi unitari
6 6
pag.
Il dibattito sui prezzi dei farmaci ha raggiunto anche i clinici
pag. 7
Il dibattito sui prezzi dei farmaci ha raggiunto anche i clinici
Leonard Saltz, ASCO 2015
•
•
•
The cost of treating an “average-sized” (80 kg) American patient with
the combination of nivolumab plus ipilimumab for advanced
melanoma would exceed $295,500. Treatment with nivolumab alone
would be $103,220, and ipilimumab alone would cost $158,252
Rounding the cost of treatment up to about $300,000 for the individual
patient with a 20% copay, the patient’s responsibility would be
approximately $60,000
Taking this nationally—with 1.6 million cancer cases expected this
year and 589,430 deaths—giving $295,000 worth of drugs to each
patient with metastatic disease would cost $174 billion in 1 year for
drugs treating patients with metastatic disease—no adjuvant
therapy—for 1 year only
pag. 8
Le stime peer-reviewed sui costi di R&S per molecola lanciata
(inclusi i costi opportunità) (milioni $)
Preclinical
1,000
Clinical
Total
900
800
700
600
500
400
300
200
100
0
Hansen, 1979
Di Masi et al, 1991
Di Masi et al, 2003
Adams e Brantner,
2006
pag. 9
Billion $ 2013
Le nuove stime sui costi di R&S del Tufts Centre for the
Study of Drug Development
Tufts Centre for the Study of Drug Development (2014)
pag. 10
Le obiezioni della Union For Affordable Cancer Treatment
Low transparency
Number of patients in trials for new cancer drugs are
substantially lower than for non cancer new drugs
Orphan Drug Tax Credit. A majority of new cancer drugs
qualify for the orphan drug tax credit, which subsidizes
50 percent of the costs of clinical trials. In 2014, 9 of 10
new cancer drugs were approved as orphan products
Public funding of research
pag. 11
Costo trattamento (US) e Δ Overall Survival?
Aumento del 120%
del costo terapia
per ogni anno di
vita salvato
DH Howard, et al, Journal of Economic Perspectives, 2015, 29(1), 139–62
pag. 12
Costo trattamento e ΔOS / ΔPFS?
Mailankody S e Prasad V, JAMA Oncol. 2015;1(4):539-540
pag. 13
I costi stimati sulla base dei prezzi di listino sono veritieri?
Managed Entry
Agreements (MEA Accordi di rimborso
condizionato)
FINANCIAL /
UTILISATION BASED
(FBA)
PERFOMANCE
BASED (PBA)
POPULATION
LEVEL
PATIENT
LEVEL
Sconti
Capping ai costi per
paziente
Accordi prezzovolume
Coverage with
evidence
development (CED)
Sconti sui primi cicli
di terapia
Payment by result
pag. 14
Take home messages
• I prezzi unitari dei nuovi farmaci (oncologici e non) sono
indiscutibilmente elevati
• I prezzi unitari elevati sono solo in parte giustificati dagli elevati
costi di R&S e dal target limitato dei pazienti
• Un target limitato può essere il risultato di un «nicchiamento»
dell’indicazione terapeutica
• Esiste una certa correlazione (anche se modesta e
statisticamente non significativa) tra costo unitario e beneficio
incrementale
• Prezzo unitario ≠ Costo unitario (sconti? payback? payment-byresult, …) ≠ Costo trattamento (dose e durata) ≠ Costo
complessivo (numero di pazienti)
pag. 15
Tre modelli di accesso: F, G, UK
pag. 16
In sintesi, cosa succede?
P&R negoziati in due
step
P libero al lancio e R immediato
Negoziazione di sconto ad un
anno dal lancio
P libero al lancio e R
immediato
Raccomandazione
NICE/SMC basata su Costo
per QALY + PPRS
Valore Terapeutico
Assoluto per il R,
Aggiunto per il P
Valore Terapeutico
Assoluto ed
Aggiunto per lo sconto
Valore Terapeutico
Aggiunto (QALY) per
Raccomandazione
NICE/SMC
Premium price ed altre
condizioni di favore per
farmaci a valore
aggiunto
Costo-efficacia di fatto
non considerata
Sconto dipende anche dal
valore terapeutico aggiunto
Costo-efficacia considerata
solo se non si raggiunge un
accordo sullo sconto
Costo per QALY centrale
Frequenti accordi
prezzo/volume e qualche
CED
No MEA
Diversi MEA
(in gran parte financialbased)
17 1717
pag.
Prezzo e rimborso in Francia
Commissione di Trasparenza (HAS)
SMR (Beneficio assoluto)
•
•
•
•
Gravità patologia
Popolazione target
Place in therapy
Profilo rischio-benefici
UNCAM (Casse mutue)
Rimborsabilità piena o parziale
Prezzo
ASMR (Beneficio incrementale)
I.
II.
III.
IV.
V.
Molto rilevante
Importante
Modesto
Poco rilevante
Nessuno
Comitato Economico (CEPS)
•
•
•
•
•
•
•
ASMR
Accordo Quadro (ONDAM)
Prezzo in altri paesi europei
Portafoglio prodotti di impresa
Investimenti in Francia
Accordi prezzo / volume
Alcuni CED
pag. 18
ASMR per i principali farmaci oncologici
Fonte: Drummond et al, Pharmacoeconomics (2014), 32: 509-520
pag. 19
Prezzo e rimborso in Germania (dal 2011)
Prezzo libero al
lancio
IQWIG
Dossier = Valore aggiunto + popolazione
target + costo terapia
Commissione Federale (G-BA)
Possibile prezzo di
riferimento per
categoria
terapeutica
No
DAHTA
Valore aggiunto
Sì
Casse mutue (GKV-SV)
Negoziazione sconto (ora prezzo di rimborso)
Accordo
Sconto (ora prezzo di
rimborso) imposto
anche sulla base del
prezzo in altri paesi
Sconto (ora prezzo
Sì
di rimborso)
negoziato
No
Commissione arbitrale
pag. 20
L’esito di AMNOG (2011-2014)*
* 104 farmaci valutati, 5% inseriti in sistema di reference price, 13% ritirati dal commercio
Fonte: nostra elaborazione su dati Fritze J., Psychopharmakotherapie, 2015 22:1 (47-58)
pag. 21
SCONTO (%)
Valore aggiunto e sconti
BENEFICIO INCRMENTALE
Fonte: Jommi C, Dellamano L (2013), Valutazione del beneficio incrementale e prezzo di cessione per i farmaci
rimborsati: il caso dell'AMNOG tedesco, PharmacoEconomics Italian Research Articles (2013) 15 (Suppl.):25-33
pag. 22
NICE (National Institute for Health
and Care Excellence) / SMC
(Scottish Medicine Consortium) / All
Wales Medicines Strategy Group
Raccomandazione «vincolante»
‒ Evidenze cliniche
‒ Costo per QALY con valore-soglia
«implicito» di 30.000£
‒ Prospettiva del National Health
Service e Personal Social Services
Department of Health /
Industria
Pharmaceutical Price
Regulation Scheme
‒ Prezzo libero
‒ Tetto complessivo su rendimento
su capitale investito in UK
Diversi farmaci non raccomandati perché ad alto prezzo e costo unitario /
comparatore poco costoso / beneficio incrementale non particolarmente
rilevante / Prospettiva del NHS / PSS
pag. 23
Strumenti di flessibilità
Patient access
schemes
Risk sharing
agreements
Value-based pricing
(mai introdotto)
Higher thresholds
for some drugs
(end of life
treatments)
Cancer drugs
fund
Valutazione multi-attributo
Impatto sociale
pag. 24
L’esito di raccomandazioni NICE per farmaci biotech
• 159 farmaci / indicazioni
• 58 (36.5%) non prioritizzati
• 101 (63.5%) prioritizzati
• 45% dei NR (onco) inclusi nel Cancer Drugs Fund
25 25
pag.
Accordo negli assessment delle agenzie: G-BA vs HAS
Ruof et al, Eur J Health Econ. 2014; 15(6): 577–589
26 26
pag.
Accordo negli assessment delle agenzie: NICE vs HAS
Fonte: Drummond et al, Pharmacoeconomics (2014), 32: 509-520
27 27
pag.
Take home messages
• La logica value-based si sta diffondendo
• Le modalità di valutazione rimangono ancora molto diverse tra
paesi ma il risultato è abbastanza simile
• L’approccio vaue-based (e «value for money») non può essere
l’unico criterio per le scelte di P&R
• Il livello di trasparenza sugli assessment è sempre più elevato
• La trasparenza su prezzi effettivi di cessione è ancora bassa
pag. 28
Posizionamento dell’Italia
pag. 29
Disavanzo (-) / Avanzo (+) del SSN
(Miliardi di Euro: 2001-2013)
Il disavanzo accertato 2012
della casse mutue francesi
era di 8,6 mld di Euro
Fonte: nostra elaborazione su dati OASI Cergas Bocconi
30 30
pag.
Spesa SSN per farmaci ed altre prestazioni (2001=100)
Fonte: nostra elaborazione su dati Ministero Salute, Aifa (Conti Economici) e Agenas
31 31
pag.
Incidenza della spesa per farmaci sulla spesa SSN
Fonte: nostra elaborazione su dati Ministero Salute, Aifa (Conti Economici) e Agenas
32 32
pag.
Spesa farmaceutica pubblica procapite nei principali Paesi UE
(mercato farmacie; Euro; UK a cambi 2012)
Fonte: nostra elaborazione su dati Efpia
pag. 33
Mercato farmaceutico a prezzi industriali (lordo sconti)
Dato procapite (Euro; UK a cambi 2012)
Fonte: nostra elaborazione su dati Efpia
pag. 34
Quote di mercato farmaceutico: retail vs acquisti aziende
sanitarie (2013)
Fonte: nostra elaborazione su dati IMS Health 2013
pag. 35
Indici di prezzo dei farmaci su prezzo industriale (Italia = 100)*
* Indice di Laspeyres (lordo sconti per Osp), dati 2012
Fonte: Jommi C, Costa F, Politiche Sanitarie, 14-2, Aprile-Giugno 2013, 1-12.
pag. 36
Posizionamento dell’Italia su P&R (1)
• Vincoli generati dai tetti di spesa (solo in Francia esiste un
target di crescita del mercato)
• Negoziazione simultanea di prezzo e rimborso (in capo ad Aifa)
• Minore trasparenza
– Ex ante: Italia è uno dei primi paesi ad avere strutturato un dossier
di P&R ma non esistono linee-guida al completamento del dossier
di P&R
– Ex post (non esiste alcun documento di ‘appraisal’ che descriva il
razionale delle scelte)
pag. 37
Posizionamento dell’Italia su P&R (2)
• Assenza (attuale) di criteri di valutazione innovatività
• Relazione indiretta (e non nota) tra valore aggiunto e premium
price (simile a sconto in G) («innovatività» ha altri effetti)
• Uso più esteso di MME (soprattutto di payment by result)
• Rinegoziazione dei prezzi in caso di nuova indicazione
• Rapporto dialettico con le regioni (che pagano)
pag. 38
Qualche ricetta per il futuro (1)
• Non stravolgere il sistema di P&R
• Modificare il sistema dei tetti (se necessari): es. tetto unico
triennale negoziato (tipo Accordo Quadro francese) e
semplificare i meccanismi del payback
• Aumentare la trasparenza nella valutazione dei nuovi farmaci e
definire i criteri di valutazione del (grado) di innovatività
• Introdurre la costo-efficacia con eventuali range di valoresoglia in un quadro però di valutazione multi-criterio (rilevanza
della patologia, alternative disponibili e place in therapy, valore
terapeutico aggiunto, trade-off prezzi-volumi, budget impact
nella prospettiva del SSN)
pag. 39
Punti-chiave per la sostenibilità futura (2)
• Mantenere gli accordi di rimborso condizionato (soprattutto
outcome-based, anche su popolazione), con rinegoziazione
delle condizioni di prezzo sulla base delle evidenze
• Fare leva su scadenze brevettuale e meccanismi competitivi di
prezzo
• Ridurre l’esposizione a trattamenti (stopping rules?)
• Ridurre la (e devolvere la responsabilità sulla) variabilità
prescrittiva non motivata
• Riattivare un dibattito su costo-opportunità della ricerca clinica
pag. 40
Grazie per l’attenzione
([email protected],
[email protected] )
pag. 41
