SINOSSI Studio osservazionale sul trattamento del mieloma multiplo nella pratica clinica di routine OBIETTIVI Con questo studio osservazionale multicentrico, internazionale, non-interventistico e prospettico verranno raccolte informazioni sulle risorse sanitarie e sui trattamenti utilizzati nella reale pratica clinica nei pazienti affetti da Mieloma Multiplo (MM), indipendentemente dai farmaci utilizzati per il trattamento della malattia e dalla linea di trattamento in cui si trovano i pazienti osservati. Il presente studio fornirà pertanto una descrizione della modalità di trattamento del MM nella comune pratica clinica. Verrà inoltre effettuata una raccolta retrospettiva di dati per ottenere informazioni sulla storia della malattia. L’obiettivo primario dello studio è documentare e descrivere gli attuali regimi di trattamento e l’evoluzione della malattia nei pazienti affetti da MM. Gli obiettivi secondari dello studio comprendono l’ottenimento di una migliore comprensione delle caratteristiche intrinseche della popolazione di pazienti con MM qui osservati e la eventuale possibilità di estendere tali acquisizioni alla popolazione generale di tutti i pazienti trattati per MM. Ulteriori obiettivi dello studio consistono nel documentare e confrontare quanto segue: • utilizzo dei correnti regimi di trattamento del MM; • qualità della vita e parametri economico-sanitari associati ai regimi di trattamento del MM; • profilo di sicurezza degli attuali regimi di trattamento del MM e impatto sull’utilizzo delle risorse sanitarie; • efficacia dei correnti regimi di trattamento per MM. Lo studio raccoglierà dati prospettici su efficacia, risultati terapeutici, parametri economico-sanitari e di sicurezza per tutti i soggetti, se disponibili. Inoltre, durante la visita basale, verranno raccolti i dati di tipo retrospettivo. I dati dello studio consentiranno di effettuare valutazioni di natura farmaco-economica, farmaco-epidemiologica e di outcome; inoltre forniranno informazioni importanti raccolte dall’attuale scenario clinico. DISEGNO DELLO STUDIO In questo studio saranno reclutati almeno 3000 soggetti tra tutti i Paesi partecipanti. Trattandosi di uno studio osservazionale, la decisione dei soggetti di partecipare o meno non avrà alcuna ripercussione sul trattamento che stanno ricevendo. Tutte le decisioni in merito al trattamento verranno prese a discrezione dei medici partecipanti. Verranno raccolti solo i dati disponibili nella pratica clinica di routine. Lo studio prevede due fasi di raccolta dei dati: • Durante la visita basale saranno raccolti dati sulle terapie cui il paziente è stato sottoposto in precedenza e sull’utilizzo delle risorse sanitarie, risalendo, ove possibile, fino al momento della diagnosi; la raccolta avverrà mediante schede raccolta dati elettroniche (eCRF). EMEA-MA/CJP/26866138MMY4046/Synopsis from Protocol/Version 2.0/23JUN/2010 Page 1 of 4 • Dopo la visita basale, il paziente entrerà nella fase prospettica di raccolta dei dati, in cui le informazioni verranno raccolte con cadenza almeno trimestrale. A ogni nuova raccolta dati verranno registrati tutti i cambiamenti rispetto alla raccolta dati precedente. La raccolta dei dati prospettici proseguirà fino al completamento dello studio o sino al ritiro del paziente dallo studio osservazionale. I dati continueranno a essere raccolti fino a tre anni dopo il reclutamento dell’ultimo soggetto nello studio. Per aggiornare i dati correnti verranno effettuate analisi a interim, con cadenza almeno annuale. Uno specifico Advisory Board, composto da esperti internazionali, è stato chiamato a supervisionare lo studio e a fornire consulenza sull’analisi dei dati dei pazienti e sulle pubblicazioni scientifiche. Per maggiori dettagli vedere la sezione 7.7.1 del protocollo “Advisory Board” . Per questo studio è stato inoltre nominato un Protocol Steering Committee (PSC) (per maggiori dettagli vedere la sezione 7.7.2 del protocollo “Protocol Steering Committee”), il quale fornisce supporto per la stesura del protocollo e di eventuali futuri emendamenti. RAZIONALE DEL DISEGNO DELLO STUDIO Attualmente si registra una mancanza di dati oggettivi sulle differenze nelle modalità di trattamento e nell’utilizzo delle risorse sanitarie per i soggetti affetti da MM nei vari Paesi. Tale mancanza di informazioni continua a ostacolare i tentativi di creare modelli economico-sanitari utili e significativi per il trattamento del MM e impedisce di comprendere appieno l’attuale scenario clinico della malattia. Il presente studio osservazionale non interventistico è concepito per affrontare il problema fornendo un quadro oggettivo delle modalità di trattamento e dell’ utilizzo delle risorse sanitarie nella comune pratica clinica per i soggetti affetti da MM (in qualsiasi stadio della malattia) nei diversi Paesi partecipanti. Si è optato per un disegno di studio non interventistico al fine di facilitare la raccolta di dati sulla pratica clinica di routine. SELEZIONE DEI SOGGETTI E DEI CENTRI Questo studio tenta di esaminare un campione appropriato della reale popolazione di soggetti affetti da MM nei Paesi dell’area EMEA (Europa, Medio Oriente ed Africa). Identificare un campione di studio privo di “bias” non è un processo semplice, ciò anche in considerazione dei possibili “bias” che intervengono nella selezione dei soggetti da arruolare. Per ridurre i possibili “bias” associati alla scelta dei soggetti e dei centri verrà impiegato un modello di selezione multi-stadio. Nello studio si prevede l’arruolamento di almeno 3.000 pazienti. VALUTAZIONI DI SICUREZZA Il presente studio prevede valutazioni di sicurezza e tollerabilità secondo la cadenza specificata nella tabella “Pianificazione della raccolta dei dati”. Tutte le singole segnalazioni di evento avverso serio (SAE) relativamente a qualsiasi farmaco commercializzato da Janssen-Cilag SpA., indipendentemente dalla causalità, devono essere comunicate da parte del medico partecipante al referente per la safety presso lo Sponsor entro 24 ore dal momento in cui il medico partecipante stesso ne viene a conoscenza. Se si ritiene che l’evento avverso serio sia associato a un prodotto non commercializzato da Janssen-Cilag SpA, esso deve essere notificato al produttore o all’Autorità Competente Locale in accordo alla legislazione locale. EMEA-MA/CJP/26866138MMY4046/Synopsis from Protocol/Version 2.0/23JUN/2010 Page 2 of 4 METODI STATISTICI I dati verranno presentati in forma tabellare con metodologia di statistica descrittiva, e riguarderanno le caratteristiche dei pazienti al basale (inclusi dati socio-demografici, comorbilità, gravità della malattia, diagnosi e storia del trattamento, terapia farmacologica concomitante, risposta alla/e terapia/e precedente/i) e i dati sullo stato corrente della malattia e sulla qualità della vita dei pazienti. Il programma di analisi statistica per questo studio comprenderà anche l’analisi dei dati di efficacia, dei dati sull’utilizzo delle risorse sanitarie e di natura farmaco-economica, dei dati sulla sicurezza e sulla comparabilità dei gruppi di trattamento. Infine, verranno altresì condotte analisi a interim con cadenza almeno annuale. EMEA-MA/CJP/26866138MMY4046/Synopsis from Protocol/Version 2.0/23JUN/2010 Page 3 of 4 PIANIFICAZIONE DELLA RACCOLTA DEI DATI DATI Identificazione del paziente Modulo di screening Anamnesi del paziente e storia della malattia (MM) Stato attuale del paziente Trattamento del MM Terapia farmacologica concomitante Eventi avversi Valutazione della risposta clinica Utilizzo delle risorse sanitarie Qualità della vita Modulo di termine dell’osservazione 1 2 3 4 Visita basale X X X Ogni 3 mesi Fine dello studio X X X X X X X 1 X X X2 X3 X X4 X X Valutazione delle risposte cliniche disponibili più recenti rispetto alla data della visita basale Valutazione delle risposte cliniche disponibili più recenti rispetto alla data di inizio di ciascun ciclo di trattamento Nei 6 mesi precedenti la visita basale Dall’ultima raccolta di dati eseguita. EMEA-MA/CJP/26866138MMY4046/Synopsis from Protocol/Version 2.0/23JUN/2010 Page 4 of 4
