Roma, 8-10 ottobre 2015
Approccio value-based: SI/NO/FORSE
Andrea Messori
Unità HTA, ESTAR
Regione Toscana
Decadimento del “prezzo”
in funzione del tempo: un
concetto “inesorabile” di
cui tutti (in primis
l’industria) debbono farsi
una ragione anche a
tutela della innovazione
“vera”
Peculiarità del contesto italiano
1) Mancanza di dati sistematici tratti dal mondo reale del
SSN
2) Una storia decisionale in cui non è stato mai detto “no” a
niente
(1) The typical “decision-maker” of the NHS
The
evidence
from
clinical
trials:
-PubMed
Information
from
patients of
the real
world
-administrative
databases
-clinicaltrials.gov
+++++
-DRGs
-----
(2)
I principali “no” finora proposti dal NICE: IFN e glatiramer nella sclerosi multipla,
alcuni oncologici, tutti gli end-of-life treatments, i farmaci per l’Alzheimer lieve.
Un punto fondamentale:
approccio value-based
1. Il beneficio clinico come principale
elemento che guida la remunerazione
economica del farmaco o dispositivo (e
non il costo di produzione)
Percorso di definizione del prezzo che transita
attraverso il prezzo value-based
criterio principale = beneficio clinico
Percorso di definizione del prezzo che NON
transita attraverso il prezzo value-based
criterio principale = reference pricing
Percorso di definizione del prezzo che transita
attraverso il prezzo value-based
Nuovo
farmaco
Definizione
del «suo»
prezzo
value
based
Applicazione dei 3
«correttivi» sul
prezzo (es.
correttivo prezzovolume)
Definizione
del prezzo
finale di
rimborsabilità
Percorso di definizione del prezzo che NON
transita attraverso il prezzo value-based
Nuovo
farmaco
Definizione del
prezzo finale di
rimborsabilità
Un punto fondamentale:
approccio value-based
1. Il beneficio clinico come principale
elemento che guida la remunerazione
economica del farmaco o dispositivo (e
non il costo di produzione)
Valuing the clinical benefit:
setting priority on simplicity..
• Main criterion:
Esiti
Each month of life gained is valued €5,000*
*The corresponding yearly threshold is € 60,000 per life year gained.
Which price?
1,000€ or 5,000€ or
10,000€ or 50,000€ or
100,000€ or 250,000€ or
500,000€…
Recognizing a price to an innovative device:
a “quick & dirty” analysis
Survival:
-treatment group = 14 mos/pt
-control group = 5 mos/pt
Survival gain: 9 mos/pt (ie, 14-5)
Price: 9mos x €5,000 =
about €45,000
13 Marzo 2014
Valutazione economica:
un solo principio fondamentale
A = trattamento innovativo
B = trattamento standard
nessuna differenza
clinica per A vs B:
Confronto
clinico
A vs B:
superiorità clinica
di A vs B:
CMA: Paghiamo A non
più di quanto già
stiamo pagando B
CEA: Paghiamo A più
di B (accettando un
incremento di spesa
purchè proporzionato
all’aumento di
beneficio)
Percorso di definizione del prezzo che transita
attraverso il prezzo value-based
Nuovo
farmaco
Definizione
del «suo»
prezzo
value
based
Applicazione dei 3
«correttivi» sul
prezzo (es.
correttivo prezzovolume)
Definizione
del prezzo
finale di
rimborsabilità
Percorso di definizione del prezzo che NON transita
attraverso il prezzo value-based
Nuovo
farmaco
Definizione del
prezzo finale di
rimborsabilità
Esperienze in ESTAV Centro
• Scheda singola per
farmaco o dispositivo (con
esame delle alternative in
prontuario)
• Scheda per classe di
farmaci/dispositivi (con
revisione sistematica della
letteratura e documento di
indirizzo per la gara)
L’attività di HTA: come
miscelare i vari ingredienti
Inizio della
valutazione
HTA
Analisi valuebased
Conclusioni
della
valutazione
HTA
http://portale-mav.estav-centro.toscana.it/schedeestav.htm
Schede al 7 Aprile 2015: N=132 su farmaci, N=157 su DM
Documenti elaborati dal Gruppo Tecnico regionale sui dispositivi medici
(delibera n. 379 del 07-05-2012)
1) Stent coronarici
2) Stent vascolari carotidei
3) Stent vascolari per arti inferiori
4) Stent vascolari intracranici
5) Protesi vascolari
6) Endoprotesi vascolari
7) Patch vascolari
8) Protesi di ginocchio
9) Protesi di spalla
10)Medicazioni avanzate
L’attività di HTA: come
miscelare i vari ingredienti
Supporto al decisore del SSN
(schede su singoli prodotti;
mini-report di HTA; istruttorie
pre-gara)
Approfondimento scientifico in
senso stretto
(strumenti: EBM e metanalisi)
Quale
contenuto
privilegiare?
Il prezzo legato al beneficio («value-based») richiede un ulteriore aggiustamento (a scendere oppure a salire)
in funzione di 3 fattori correttivi: (1) la dimensione della potenziale casistica (correttivo «immediato»); (2) il
«passare del tempo»; (3) la futuribilità dei benefici (correttivo immediato).
(1) PREZZO-VOLUME (cause della decadenza del prezzo in funzione del volume):
1.
Estensione del numero dei pazienti trattati sotto rimborsabilità (high budget drugs)
2.
Oppure: numerosità molto piccola della casistica trattabile (farmaci orfani)
3.
(Allargamento delle indicazioni???)
(2) TEMPO (cause della decadenza tempo-dipendente della remunerazione):
1.
Scadenza del brevetto (e conseguente genericazione o biosimilarità);
2.
Sviluppo di alternative di trattamento per la medesima indicazione clinica (da cui:
disponibilità di competitors, concorrenza sul prezzo, gare di acquisto, etc);
3.
Introduzione di farmaci ancor più innovativi (che accelerano l’obsolescenza della
precedente terapia).
(3) BENEFICIO LONTANO NEL TEMPO (futuribilità dei benefici):
1.
Penalizzazione del valore economico dei benefici «futuribili» (i.e. applicazione del tasso di
sconto annuale su costi e benefici).
La trasparenza degli accordi prezzo-volume e
dello sconto SSN: un destino ineluttabile…
Come determinare i prezzi
Dalla “soggettività” delle decisioni empiriche
ai tentativi di modellizzazione originale
Caratteristiche dei due modelli
• Orfani
• High-impact drugs
Significato di PDP:
tanto più piccola è la
popolazione assunta come
PDP, tanto più velocemente il
prezzo cresce (“raddoppia”) al
diminuire della casistica
Significato di PHP:
tanto più piccola è la
popolazione assunta come
PHP, tanto più velocemente il
prezzo si riduce (“dimezza”) al
crescere della casistica
Grazie
