Scenari del farmaco
Una finestra di opportunità
Scenario e prospettive della Ricerca e Sviluppo
dell’industria farmaceutica in Italia
La farmaceutica è il secondo settore per investimenti in R&S in Italia e il primo per rapporto spesa R&S/fatturato. La
realtà italiana della ricerca è ricca di possibilità offrendo competenze e iniziative di valore
in svariate discipline in ambito profit e non. Nello sviluppo clinico è fondamentale per il nostro Paese
ridurre la complessità e i tempi del processo autorizzativo.
Un futuro attraente e sostenibile per l’in-
tuno affrontare separatamente la Ricerca
dustria farmaceutica in Italia è collegato
e lo Sviluppo: scenario e prospettive
alla sua capacità di fare ricerca e innova-
sono diverse, perché diversi sono i fat-
zione. Qual è la situazione attuale?
tori critici di successo, le competenze
La farmaceutica è il secondo settore
core e il punto di partenza in Italia.
per investimenti in Ricerca e Sviluppo in
Italia: 1,2 mld di euro nel 2009, pari al
Ricerca
6% del totale investito in R&S nel no-
Nel Drug Discovery, la performance della
stro Paese e al 12,4% di quanto speso
Ricerca italiana in termini di New Mole-
dal comparto manifatturiero nel suo
cular Entities (Nme) e New Therapeutic
complesso. Solo aeronautica e mezzi di
Renato Ridella
Biologic (Ntb) originati è relativamente
trasporto investono complessivamente
spesa R&S/fatturato è pari al 6,6% con-
ridotta: nel decennio 1998-2007 l’Italia
di più, ma proporzionalmente meno
tro una media europea del 19,8%. In va-
segue a molta distanza i maggiori origi-
dell’industria farmaceutica che rimane il
lore assoluto, la nostra spesa in R&S è
natori - Usa, Giappone, Francia, Germa-
primo settore per rapporto spesa R&S/
pari al 64% di quanto investito in Belgio
nia e Svizzera – insieme ad un gruppo
fatturato (6,6%).
ed è solo leggermente superiore al dato
di Paesi europei che include Danimarca,
Eppure, l’Italia sta sotto-investendo nella
danese.
Belgio, Svezia, Repubblica Ceca e Spagna.
R&S farmaceutica: terzo mercato farma-
È consigliabile investire maggiormente in
Il giudizio non cambierebbe se conside-
ceutico in Europa, di cui rappresenta il
R&S farmaceutica in Italia? In quali atti-
rassimo la qualità oltre alla quantità dei
13,3%, il nostro Paese vale solo il 4,5%
vità? Chi dovrebbe farlo? E come attrarre
risultati, focalizzandoci sulle sole “Scien-
degli investimenti europei in R&S del
maggiori investimenti? Per provare a ri-
tifically Novel Drugs”, cioè quelle con un
settore (si veda Figura 1). Il rapporto
spondere a queste domande, è oppor-
meccanismo d’azione innovativo, oppure
ABOUTPHARMA | Scenari del farmaco
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accademica piuttosto che di quella inFigura 1: Paesi Europei per dimensione relativa di mercato
e spesa R&S farmaceutica (2008)
25% Paesi che
investono in R&D
proporzionalmente
di più
20%
dustriale. vincono le competenze specialistiche e la multidisciplinarietà, vince
“Micro-pharma” e l’impresa a rete contro
il modello “grande e interno”. La realtà
France
UK
italiana sembra presentarsi ricca di possi-
Germany
bilità per il futuro, potendo offrire com-
15%
% sulla spesa
Europea in R&S
Farmaceutica
petenze e iniziative di valore in svariate
Switzerland
10%
discipline rilevanti in ambito profit e no
profit (es. gli istituti di ricerca Telethon).
Belgium
Dopo i lontani successi degli anni ‘60 e
5%
Austria
Finland
Valore della spesa R&S
Italy
Denmark
Sweden
Netherlands
Norway
Paesi che
investono in R&D
proporzionalmente
di meno
Spain
Greece
0% Ireland Portugal5%
10%
15%
20%
25%
% sul mercato farmaceutico Europeo
’70 grazie ad aziende come Farmitalia e
Lepetit, si ripresenta per l’Italia la possibilità di giocare un ruolo nella ricerca
farmaceutica: bisogna cogliere questa
finestra di opportunità.
Nota: 19 Paesi che rappresentano il 92% del valore del mercato farmaceutico europeo
Fonte: EFPIA, analisi A.T. Kearney
sui farmaci che hanno ricevuto da Fda
e le Big Pharma guardano alle “Micro-
sViluppo
il “priority review status”, cioè quelli che
Pharma” come a importanti fonti di nuovi
Nello sviluppo clinico dei nuovi farmaci, è
indirizzano “unmet medical needs”, o an-
farmaci e tecnologie di drug discovery.
invece Big Pharma a farla ancora da pa-
cora sulle sole “top selling new drugs” .
La “scala” non vince più perché la geno-
drone grazie alla sua superiore capacità
Tuttavia, la Ricerca offre opportunità per
mica ha cambiato la prospettiva con cui
di gestire sperimentazioni cliniche multi-
l’industria farmaceutica in Italia. Nel Drug
si disegnano nuovi farmaci: fanno premio
country, la competenza nell’affrontare i temi
Discovery, infatti, il modello Big Pharma
la comprensione dei meccanismi che
regolatori su scala globale e la capacità di
è in crisi. Se è vero che la maggioranza
originano la patologia e quindi l’identi-
sopportare gli ingenti costi: un grande stu-
di Nme e Ntb è ancora originata dalle
ficazione e la validazione di target verso
aziende farmaceutiche, la loro capacità
cui indirizzare i nuovi farmaci - terreni
di innovare in modo radicale si riduce:
tipicamente appannaggio della ricerca
solo il 44% delle Scientifically Novel Drugs
del decennio 1998-2007 sono state originate da aziende farmaceutiche, la cui
clinico
dio clinico su scala globale, con 14.000 pazienti e 300 centri, può costare anche 300
mln di dollari (si veda Figura 3).
Figura 2: Nuovi farmaci approvati dall’FDA CDER – mix per novità scientifica
e Organizzazione originatrice (1998 - 2007)
ricerca ha prodotto per 2/3 follow-on
147,1
(si veda Figura 2). Ci sono anche casi
44,1
14,2
di aziende leader mondiali il cui ultimo
Follow-on’s
lancio di Nme originate dai propri labo-
60,8
252
24,2
134 53%
36,6
118 47%
95,6
ratori di Ricerca risale a oltre 15 anni
fa. Questi risultati, assai limitati a fronte
degli ingenti investimenti, spingono le Big
29,9
Scientifically Novel
51,5
Pharma da un lato a dismettere i propri
Pharmaceutical Companies Biotech Co’s Universities
Centri di Ricerca, come ben abbiamo
visto anche in Italia, dall’altro a cercare
% di Scientifically Novels sul totale
(verticale)
35%
68%
60%
presso laboratori terzi il blockbuster di
% sul totale di Scientifically Novels
44%
25%
31%
domani. Il pregiudizio del “Not invented
here” sta soccombendo di fronte ai fatti,
Fonte: “The importance of new companies for drug discovery: origins of a decade of new drugs”, Robert Kneller - Nature reviews Vol 9,
Nov 2010; analisi A.T. Kearney
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sanitario e i suoi professionisti. A tal fine,
Figura 3: Organizzazioni che svolgono R&S su nuovi farmaci per fase - nuovi farmaci
approvati da Fda Center for Drug Evaluation and Research (1998-2008)
252
Biotech
252
252
37%
34%
sono tracciabili alcune linee guida.
Per quanto riguarda la Ricerca, non si
tratta di favorire l’insediamento di grandi
18%
Università
centri di ricerca, quanto di migliorare
l’ambiente a favore di un’imprendito-
23%
Piccole
Pharma
Co’s
Grandi
5%
54%
rialità davvero “science-based” e degli
3%
start-up innovativi (cd. “Micro-pharma”).
Ciò avviene innanzitutto assicurando il
66%
60%
finanziamento della ricerca biomedicale
accademica e privata in base a valutazioni selettive e rigorosamente di merito
Discovery
NDA/BLA
Applicant
Primo anno di
commercializzazione in USA
(cd. “peer review”) – approccio ancor
più importante data la nostra strutturale
Fonte: “The importance of new companies for drug discovery: origins of a decade of new drugs”, Robert Kneller - Nature reviews Vol 9,
Nov 2010; analisi A.T. Kearney
carenza di fondi pubblici. Le modalità di
assegnazione di fondi da parte del Na-
Ciò ha due conseguenze rilevanti. In
su scala globale; la veloce crescita del
tional Institute of Health negli Stati Uniti
primo luogo, in un modello di “Search
mercato, delle infrastrutture di sviluppo
– ma anche di realtà piccole e a noi vi-
& Development” la superiore capacità di
e di competenze e autorevolezza delle
cine, come la charity Telethon in Italia
sviluppo delle Big Pharma rappresenta
autorità regolatorie nei Paesi emer-
– rappresentano best practice a cui ispi-
un vantaggio competitivo rilevante che
genti; l’armonizzazione delle linee guida
rarsi. Sempre in tema di finanziamenti, è
le rende più attraenti e competitive già
delle practice cliniche. Questi fattori
importante la concentrazione dei fondi
nella fase di Search. Le imprese italiane
continueranno a favorire il processo
strutturali europei su aree già ricche di
che volessero adottare un modello ana-
di globalizzazione e dispersione geo-
Micro-pharma in modo da consolidare
logo, evitando di impegnarsi nel Drug Di-
grafica delle attività di sviluppo clinico,
e sviluppare “distretti biotech” - ma-
scovery, dovrebbero perciò definire una
in corso da tempo: i clinical investigator
gari tramite parchi scientifici - anziché
strategia competitiva che le ponga al ri-
attivi negli Stati Uniti rappresentavano
favorirne la proliferazione in assenza di
paro dalla competizione delle Big Pharma
l’85% del totale mondiale nel 1997 e
massa critica. Necessario complemento
(es. focus su nicchie quali le orphan drug)
solo il 57% nel 2007, essendosi ridotti
a tutto ciò è poi lo sviluppo di un Ven-
o che faccia leva su competenze d’eccel-
di numero a una media del 3,5% annuo
ture Capital focalizzato sull’industria.
lenza nella strategia di sviluppo (es. iper-
a partire dal 2001.
Se si passa allo sviluppo clinico, ridurre
specializzazione di area terapeutica tale
È chiave perciò aumentare l’attrattività
i tempi e la complessità del processo di
da assicurare punto di vista privilegiato e
del nostro Paese come location per gli
approvazione degli studi sembra essere
visione strategica originale/innovativa).
studi clinici, riducendo innanzitutto la
una pre-condizione. La semplificazione
In secondo luogo, il peso di Big Pharma
complessità e i tempi del processo au-
dovrebbe riguardare tutto: dai centri
favorisce il trend di globalizzazione degli
torizzativo, e quindi i costi. Al riguardo,
decisionali (in Italia abbiamo 269 Comi-
studi clinici che vede i mercati emer-
si può trarre ispirazione dalle riflessioni
tati Etici), ai processi e agli strumenti IT
genti guadagnare quota, e quelli maturi
in corso negli Stati Uniti.
(favorendone la standardizzazione), pas-
– come l’Italia – perderla. I motivi di que-
sando per la creazione di reti di centri a
sta evoluzione sono molteplici: la possi-
che
faRe ?
bilità di ridurre il costo degli studi clinici
Aumentare l’attività e gli investimenti di
e nel contempo reclutare un grande nu-
Ricerca e Sviluppo farmaceutica in Italia
mero di pazienti in tempi brevi; lo svi-
dovrebbe rappresentare un obiettivo per
luppo di Cro capaci di gestire studi clinici
i policy maker, per l’industria, per il sistema
livello nazionale se non europeo.
Renato Ridella
Partner, A.T. Kearney
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