Una scoperta dei ricercatori del San Raffaele apre nuove prospettive sui meccanismi alla base dell’efficacia del trapianto di midollo
osseo per la cura della leucemia mieloide acuta. È quanto risulta da uno studio sui meccanismi alla base dell’efficacia terapeutica del
trapianto di midollo osseo per la cura delle leucemie condotto da ricercatori del San Raffaele e pubblicato su The New England
Journal of Medicine. Da questo studio, spiegano i ricercatori, è emerso in maniera inattesa il meccanismo a causa del quale avviene la
recidiva dopo il trapianto di cellule staminali: un buon punto di partenza, continuano gli esperti, per studiare nuove strategie
terapeutiche. La leucemia acuta è un tumore maligno a rapida crescita dovuto all`alterata produzione di globuli bianchi da parte del
midollo osseo, caratterizzato dalla proliferazione nel sangue delle loro forme immature (blasti). Nonostante sia una malattia
relativamente rara (costituisce circa il 3% dei tumori), rappresenta la prima causa di morte per cancro nei bambini e nei giovani.
Gli studi
Nell’ultimo ventennio il trapianto di cellule staminali originate dal midollo osseo ha assunto il valore di terapia cardine per la cura
definitiva di numerose leucemie. La sfida attuale è rendere questa potenziale cura immediatamente fruibile a tutti i pazienti che ne
abbiano necessità, superando le barriere di compatibilità per le quali attualmente quasi la metà dei malati non dispone di un adeguato
donatore (un donatore cioè che sia identico per il sistema di geni che regola la compatibilità, definito sistema HLA). Una serie di
promettenti studi, nei quali gruppi di ricerca italiani sono stati pionieri, hanno dimostrato che è possibile eseguire trapianti anche da
donatori che condividano solo metà del loro corredo genetico di compatibilità con i pazienti (identici per metà, o “aploidentici”).
Questa innovativa tipologia di trapianti dimostra che le differenze tra il sistema di compatibilità del donatore e quello del ricevente
possono in realtà contribuire in maniera fondamentale all’eradicazione della leucemia: è proprio attraverso le differenze nel sistema
HLA che le cellule immunitarie del donatore, in particolare i linfociti T, riconoscono e attaccano la leucemia del paziente, che viene
identificata come “diversa” ed eliminata.
La ricerca italiana
Il dato inatteso alla base della scoperta pubblicata oggi è la descrizione del meccanismo per cui in alcuni pazienti purtroppo la
leucemia ricompare dopo il trapianto. Attraverso studi di genetica molecolare i ricercatori del San Raffaele hanno dimostrato che la
leucemia è capace di cambiare il proprio assetto genetico, perdere le molecole HLA che erano bersaglio specifico dei linfociti T, e
rendersi così “invisibile” all`attività curativa del trapianto. “Questo studio testimonia l’importante investimento della nostra
istituzione nella ricerca applicata alla medicina molecolare, infatti si tratta di una ricerca che vede scienziati e clinici lavorare insieme
in uno scambio continuo di informazioni dal letto del paziente al laboratorio e viceversa - spiega Maria Grazia Roncarolo, direttore
scientifico dell’Istituto scientifico universitario San Raffaele -. Ha un forte valore aggiunto perché la comprensione dei meccanismi
molecolari, attraverso cui le cellule leucemiche sono in grado di sfuggire all’attacco dei linfociti T, consentirà la messa a punto di
Le malattie del sangue posso interessare ciascuna delle componenti principali del sangue, ovvero i globuli nuove strategie
terapeutiche finalizzate all’eliminazione delle cellule tumorali da parte del sistema immune”.rossi, bianchi e piastrine, ma anche la
sua parte liquida, il plasma. Le malattie del sangue posso essere acquisite o ereditarie, possono insorgere in tutti i processi che
partecipano alla fabbricazione delle cellule sanguigne oppure nelle stesse componenti del sangue.
Una risorsa preziosa sono le cellule staminali del cordone ombelicale. Il trapianto di staminali emopoietiche rappresenta una terapia
salvavita consolidata e di grande successo per la cura di numerose e gravi malattie del sangue. Anche se il trapianto di midollo è una
valida cura, le difficoltà per alcuni pazienti a reperire un donatore compatibile ha spinto i ricercatore a trovare fonti alternative di
cellule emopoietiche rispetto al midollo. Una di queste è rappresentata dalle cellule staminali del cordone ombelicale. Sono
abbastanza simili a quelle del midollo, ma hanno un grado di staminalità maggiore, ovvero dare origine a svariati tipi di cellulari e
una capacità di replicarsi superiore. La conservazione di quest’ultime è un importante strumento biologico di cura che potrebbe
rivelarsi vitale per la salute di tutta la famiglia.
Le banche pubbliche sono degli enti che mettono a disposizione della collettività tutti i campioni ricevuti.
Discorso completamente differente è quello delle biobanche di conservazione private. In questi istituti è possibile conservare a
pagamento ( a partire dai 2 mila euro ) il sangue del cordone ombelicale nell’ipotesi che in futuro possano essere messi a punto dei
protocolli per curarsi con le proprie staminali. La politica sanitaria italiana, stanziando una notevole quantità di risorse, ha permesso
di sviluppare una rete di 18 banche pubbliche coordinate dal Centro Nazionale Sangue in cooperazione con il Centro Nazionale
Trapianti.
