NOVARTIS ONCOLOGY: MALATTIE E TUMORI RARI
Da sempre Novartis Oncology si è dedicata alla lotta contro malattie e tumori rari. Con uno sforzo
rilevante in ricerca e sviluppo, progettualità educazionali e di servizio a fianco della comunità
scientifica italiana e di numerose associazioni pazienti. Un dato a testimonianza di questo
impegno: il 76% delle indicazioni dei farmaci di Novartis Oncology è rivolto a pazienti con
patologie rare.
Il trattamento delle patologie onco-ematologiche
Novartis dispone di una pipeline senza precedenti: 22 farmaci oncologici ed ematologici per la
cura di oltre 25 patologie. Si tratta di un solido e ampio portfolio di farmaci in oncologia ed
ematologia mirati a importanti pathway biologici delle malattie.
Patologie e tumori rari: una priorità
Nell’ambito onco-ematologico, i farmaci Novartis sono indicati per il trattamento di:
Tumori neuroendocrini (NET)
Sarcoma dei Tessuti molli
Tumori Stromali-Gastro Intestinali (GIST)
Dermatofibro Sarcoma Protuberans
Leucemia Mieloide Cronica
Sindromi Mielodisplastiche
Malattie Mieloproliferative
Trombocitopenia Immune
Leucemia Linfatica Cronica
Malattia di Cushing
Acromegalia
E proprio in una di queste patologie Novartis Oncology ha inaugurato l’era della medicina di
precisione, con il primo inibitore delle tirosin-kinasi per la leucemia mieloide cronica, farmaco che
ha reso l’aspettativa dei pazienti paragonabile a quello delle persone sane. E lo sforzo in ricerca e
sviluppo prosegue anche oggi: la prima terapia mirata per i NET (tumori neuroendocrini), il primo
farmaco specifico per la mielofibrosi e la prima terapia disponibile per la malattia di Cushing. Ma
l’impegno di Novartis Oncology nei tumori rari non si esaurisce con i farmaci. Ad esempio,
nell’ambito della leucemia mieloide cronica, l’azienda sostiene dal 2008 Labnet, il network
realizzato dal GIMEMA - Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’adulto, che collega i Centri di
Ematologia e i laboratori di biologia molecolare. Attualmente tutti i pazienti in trattamento
presso un centro di ematologia in Italia possono avvalersi del medesimo esame diagnostico,
effettuato secondo standard elevati, senza doversi spostare dal proprio centro. Ciò permette di
poter supportare il paziente con il trattamento farmacologico più appropriato e ridurre i costi
indiretti dovuti a un’errata valutazione diagnostica. A questo tipo di iniziative si aggiungono
anche numerosi progetti con le associazioni pazienti per incrementare la conoscenza delle
patologie, favorire il confronto tra pari, comprendere meglio l’impatto delle patologie rare sulla
vita dei singoli pazienti.
L’impegno complessivo nella ricerca clinica
L’oncologia è l’area in cui Novartis effettua il maggior numero di studi. Nel 2014 ha svolto 150
studi coinvolgendo 247 centri e 3.010 pazienti. Da segnalare anche un notevole impegno nel
portare in Italia le prime fasi della ricerca clinica (fase I e II): nel 2015 sono attivi 31 studi di fase I e
28 di fase II.
L’azienda è anche impegnata in sperimentazioni relative a diverse patologie tumorali spesso
rare e che interessano pochi pazienti. Nel 2014, nell’ambito di studi clinici sono stati trattati oltre
2.000 pazienti con tumori rari. E negli ultimi tre anni 156 pazienti con queste patologie
oncologiche hanno avuto accesso a farmaci con evidenze cliniche di efficacia, prima della
disponibilità in Italia, senza gravare economicamente né sul sistema sanitario nazionale né sul
paziente (uso compassionevole).
L’azienda sta sviluppando 25 nuove molecole che agiscono su 19 pathway molecolari. Novartis
Oncology ha una dimensione globale e si avvale di oltre 10.000 collaboratori in 85 diversi Paesi. A
livello mondiale ha attivato 340 studi clinici per un totale di 25.000 pazienti arruolati. In Italia nel
2015 – con l’integrazione dell’attività clinica ex GSK – si sono aggiunti 32 studi (10 dei quali in fase
II). Complessivamente i pazienti reclutati negli studi condotti dall’azienda in Italia sono 4.837. Se si
valutano tutti gli studi a livello italiano nei quali Novartis Oncology è coinvolta in modo diretto o
indiretto, i pazienti arruolati sono oltre 9.000.
Il totale degli investimenti in ricerca clinica in Italia da parte dell’azienda nell’anno 2014 è stato di €
59.893.453 di cui € 24.748.349 in Oncologia.
