Ciclopi e tumori - Macroarea di Scienze
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Ciclopi e tumori Gianni Cesareni –professore di Gene/ca Curriculum Fisica Sapienza Roma Liceo classico Lucrezio Caro Rigenerazioe muscolare Servizio militare MRC LMB Cambridge Roma Tor Vergata EMBL Heidelberg Messaggi Non tuCo quello che è “naturale” è anche “buono” I “veleni” interferiscono con I processi fisiologici dell’organismo. Un loro u/lizzo razionale può essere sfruCato a fini terapeu/ci. Una qualsiasi idea di approccio terapeu/co deve essere validata da rigorosi test preclinici e clinici. La ricerca di base porta aCraverso percorsi non predicibili alla soluzione di importan/ problemi della salute umana Lo strano caso delle pecore con un occhio solo Le prime fasi dello sviluppo dell’embrione di Zebra fish Lo sviluppo della larva di Drosophila melanogaster I geni e la loro epressione 2 nm! D. melanogaster Homo sapiens L’utilizzo degli organismi modello Vari geni vengono accesi in sequenza per definire l’asse del corpo e quali organi verranno forma; Alcuni mutanti mostrano difetti nello sviluppo Hedgehog Sonic Hedgehog Il gene Hedgehog controlla lo sviluppo degli inseQ e dei vertebra/ Anche i topolini con mutazioni in Sonic Hedgehog hanno un solo incisivo, una sola narice, un solo occhio Sonic Hedgehog nell’uomo Mutazioni in Sonic Hedghog causano oloprosencefalia (Separazione Incompleta del cervello) ciclopia un solo grande occhio IL COLPEVOLE Veratrum californicum Il meccanismo molecolare cyclopamine Il duplice ruolo del gene sonic hedgehoh • controlla lo sviluppo dell’embrione • controlla la duplicazione cellulare Hedgehog essenziale durante lo sviluppo ma causa tumori se si attiva in età adulta mesothelioma Ipotesi terapeutica Quando abbiamo capito che bloccare Sonic Hedgehog causava ciclopia, un effeBo simile alla somministrazione di ciclopamina, sia in topi che in polli …. … abbiamo pensato che la ciclopamina potesseessere u;lizzata come specifico inibitore della propagazione del segnale di Sonic Hedgehog nei tumori….. La ciclopamina blocca la crescita di tumori del cervello ma anche della pelle, dell’esofago, del pancreas e mol8 altri Le fasi di approvazione di un procedimento terapeutico 6 anni 4 anni 2 anni Messaggi Non tuCo quello che è “naturale” è anche “buono” I “veleni” interferiscono con I processi fisiologici dell’organismo. Un loro u/lizzo razionale può essere sfruCato a fini terapeu/ci. Una qualsiasi idea di approccio terapeu/co deve essere validata da rigorosi test preclinici e clinici. La ricerca di base porta aCraverso percorsi non predicibili alla soluzione di importan/ problemi della salute umana
