Popolazioni speciali

European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
Popolazioni speciali
Quali gruppi sono definiti
popolazioni speciali?
Accademia europea dei pazienti
sull'innovazione terapeutica
 Nel processo di sviluppo clinico alcuni gruppi nell'ambito della
popolazione generale possono richiedere uno studio dedicato:
 Anziani
 Pazienti con compromissione dell'escrezione
 Donne gravide
 Donne che allattano al seno
 Bambini
 Sottogruppi etnici
 Tali gruppi possono necessitare di valutazioni particolari sul
rapporto rischi-benefici o aver bisogno di utilizzare una dose
differente o un diverso schema di trattamento.
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Anziani
Accademia europea dei pazienti
sull'innovazione terapeutica
 L'utilizzo di farmaci in questa popolazione necessita di
particolare attenzione per i seguenti motivi:
 Il frequente manifestarsi di malattie sottostanti.
 L'utilizzo contemporaneo di altri farmaci e il rischio conseguente
di interazione farmaco-farmaco.
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Anziani
Accademia europea dei pazienti
sull'innovazione terapeutica
 Tutte le eventuali differenze che si possono manifestare
nelle popolazioni di anziani non possono essere previste
osservando le popolazioni non anziane. Potrebbero
includere differenze riguardanti:
 la farmacocinetica: in che modo l'organismo agisce sul farmaco;
 la farmacodinamica: in che modo il farmaco agisce
sull'organismo;
 le interazioni tra il farmaco e le malattie esistenti;
 le interazioni tra il farmaco studiato e altri farmaci assunti dal
paziente;
 la risposta clinica: l'effetto del farmaco sulla malattia.
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Pazienti con compromissione
dell'escrezione
Accademia europea dei pazienti
sull'innovazione terapeutica
 Soggetti che possono avere difficoltà a eliminare il
farmaco dal proprio organismo a causa di problemi renali
o epatici.
 Al fine di osservare gli effetti del farmaco in questi
pazienti sono necessari specifici studi di
farmacocinetica.
 Questi studi devono includere pazienti anziani oppure
pazienti più giovani con compromissione dell'escrezione.
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Donne gravide
Accademia europea dei pazienti
sull'innovazione terapeutica
 In generale, le gravide devono essere escluse dagli studi
clinici in cui il farmaco non è destinato all'uso durante la
gravidanza.
 Se una donna rimane incinta mentre sta ricevendo un
farmaco, di solito il trattamento deve essere interrotto (se
è possibile farlo in sicurezza).
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Donne gravide
Accademia europea dei pazienti
sull'innovazione terapeutica
 Prima che donne gravide siano incluse in studi clinici,
deve essere rivolta particolare attenzione agli studi di
tossicità riproduttiva.
 Per gli studi clinici che includono donne gravide, poiché il
farmaco è destinato all'uso durante il periodo di
gestazione, è molto importante controllare:
 la gravidanza
 il feto
 il bambino
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Donne che allattano al seno
Accademia europea dei pazienti
sull'innovazione terapeutica
 In alcuni casi, il farmaco (o i suoi metaboliti) sarà escreto
nel latte materno e quest'ultimo dovrà essere esaminato.
 Quando madri che allattano al seno partecipano a studi
clinici, i loro bambini devono essere monitorati riguardo
agli effetti del farmaco.
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Bambini (pazienti pediatrici)
Accademia europea dei pazienti
sull'innovazione terapeutica
 I bambini rappresentano una popolazione vulnerabile;
pertanto, le sperimentazioni cliniche che li coinvolgono
devono essere svolte in condizioni che offrano loro la
massima protezione possibile per ciascuna categoria di
età.
 Le categorie di età sono definite come segue:
 Neonati prematuri (nati prima di 37 settimane di gestazione)
 Neonati a termine (da 0 a 27 giorni)
 Neonati e bambini piccoli (da 28 giorni a 23 mesi)
 Bambini (da 2 a 11 anni)
 Adolescenti (da 12 a 16/18 anni, secondo la regione).
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Bambini (pazienti pediatrici)
Accademia europea dei pazienti
sull'innovazione terapeutica
 Prima che i bambini vengano inclusi in studi clinici, è
necessario che siano disponibili e siano valutati i dati di
sicurezza provenienti da adulti.
 Per gli studi nei bambini, di solito è opportuno iniziare
con bambini più grandi prima di estendere la
sperimentazione ai bambini più piccoli e poi ai neonati.
 L'azienda o l'ente che sta sviluppando il farmaco deve
presentare obbligatoriamente e con sufficiente anticipo il
piano di sperimentazione pediatrica (PIP) al fine di
assicurare che il farmaco possa essere sviluppato per i
bambini in modo adeguato.
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Gruppi etnici/regioni
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sull'innovazione terapeutica
 Nell'ambito della popolazione le differenze relative ai fattori
etnici potrebbero alterare l'efficacia e la sicurezza del
farmaco.
 Può essere necessario generare una quantità limitata di dati
clinici in studi supplementari (di 'bridging'). La comprensione
delle caratteristiche di un farmaco determinerà che tipo di
studi supplementari sia necessario in sottogruppi etnici o
regioni differenti.
 I fattori etnici potrebbero incidere sulla farmacocinetica, la
farmacodinamica e gli effetti terapeutici.
 Il tipo di farmaco interessato, la sua indicazione così come
l'età e/o il sesso di un paziente possono influenzare il modo in
cui i fattori etnici modificano gli effetti di un farmaco.
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