20/12/2016 Pharmastar.it Link
Sindrome dolorosa regionale complessa,
Breakthrough Therapy Designation dell'Fda
per neridronato
E' di qualche giorno fa la notizia della Breakthrough Therapy Designation dell' FDA per
neridronato, nel trattamento della Sindrome da Dolore Regionale Complesso (CRPS),
una patologia orfana debilitante senza risposte mediche. Tale designazione,
annunciata dalle aziende Grünenthal e Abiogen Pharma, è alquanto importante visto
che il neridronato è il primo farmaco sperimentale a riceverla per il trattamento di
questa invalidante patologia.
E’ di qualche giorno fa la notizia della Breakthrough Therapy Designation dell’ FDA per
neridronato, nel trattamento della Sindrome da Dolore Regionale Complesso (CRPS), una
patologia orfana debilitante senza risposte mediche. Tale designazione, annunciata dalle aziende
Grünenthal e Abiogen Pharma, è alquanto importante visto che il neridronato è il primo farmaco
sperimentale a riceverla per il trattamento di questa invalidante patologia.
Neridronato è stato scoperto e sviluppato da Abiogen Pharma SpA, Pisa, Italia ed è oggi in
sviluppo clinico di fase III.
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E’ il primo trattamento approvato negli USA per la CRPS, malattia orfana che presenta dolore
severo e persistente, oggi priva di opzioni di trattamento sufficientemente efficaci.
Il neridronato (o acido neridronico) è un aminobifosfosfonato sperimentale in fase III di sviluppo.
Non è approvato negli Stati Uniti d'America. Grünenthal ne detiene i diritti di sviluppo e di
commercializzazione in Nord America e in Sud America. Il Neridronato è stato scoperto e
sviluppato da Abiogen Pharma, Pisa, Italia. Abiogen ha ceduto la licenza per lo sviluppo e la
commercializzazione nel Nord America e Sud America all'azienda americana NovaPharm
Therapeutics; Grünenthal ha ottenuto questi diritti nel 2013.
La Sindrome da Dolore Regionale Complesso ancora oggi non ha una terapia approvata da FDA o
EMA; per tale motivo è presente la chiara necessità di un'opzione terapeutica efficace, che
risponda a questa necessità medica.
La CRPS è una patologia debilitante caratterizzata da dolore severo, continuo e bruciante, spesso
presente ad una estremità, in seguito a una lesione o ad un intervento chirurgico. È una delle
condizioni più dolorose che un paziente possa provare.
L'eccessivo dolore è accompagnato da una modifica nel colore della pelle, nella temperatura e/o
da gonfiore/edema. È un dolore persistente ed è classificato come la forma più grave di dolore
cronico presente oggi nel McGill Pain Index. La CRPS porta alla perdita di funzionalità fisica e può
risultare in una disabilità significativa e, talvolta, permanente.
La Breakthrough Therapy Designation è supportata dai risultati di uno studio clinico di fase II,
randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, che ha dimostrato una riduzione
significativa nel dolore e nei sintomi della CRPS-I, attraverso l'utilizzo di una cura a base di
Neridronato . Il Neridronato è una nuova entità clinica (New Chemical Entity, NCE) e un farmaco
sperimentale negli Stati Uniti d'America. Ha ricevuto, da parte della FDA, la designazione Fast
Track nel mese di Agosto 2015 e la designazione di farmaco orfano nel mese di marzo 2013.
"Il grande peso per i pazienti affetti da CRPS ci spinge ogni giorno a fornire loro dei benefici reali afferma il Dr. Klaus-Dieter Langner, Chief Scientific Officer di Grünenthal - E' incoraggiante
vedere che l'FDA riconosce la pressante necessità di nuovi trattamenti per i pazienti affetti da
CRPS e abbia concesso al Neridronato la designazione di Breakthrough Therapy. Questo sostiene
i nostri sforzi per sviluppare un'opzione terapeutica efficace per questi pazienti. Ci impegniamo, a
fianco della FDA, per poter fornire il Neridronato ai pazienti con CRPS nel più breve tempo
possibile".
Gabriel Baertschi, CEO del Grünenthal Group, commenta "Grünenthal si dedica a migliorare la
vita dei pazienti affetti da dolore, oltre che da malattie orfane, che hanno opzioni di trattamento
limitate. Questa è un'area con molte necessità non soddisfatte. Quale leader mondiale nel dolore,
il nostro focus è di sviluppare trattamenti che potenzialmente cambino la vita, per i pazienti con
diverse malattie in cui è presente dolore. Attraverso l'acquisizione di Thar Pharmaceuticals,
abbiamo aggiunto alla nostra pipeline il Zalendronato in forma orale, che entrerà nello sviluppo di
fase III per il trattamento della CRPS. Insieme al Neridronato, il nostro composto primario nella
CRPS, la nostra piattaforma di opzioni in sviluppo per questa patologia debilitante sta crescendo".
"Siamo molto lieti di vedere come la collaborazione continuativa con Grünenthal, su una molecola
nata nel nostro Centro di Ricerca, stia evolvendo e desideriamo che il nostro rapporto continui dichiara il Dr. Massimo Di Martino, Presidente e CEO di Abiogen Pharma - Lavorare per
migliorare la vita dei pazienti affetti da SDRC è molto gratificante e ci impegniamo a fare tutto il
possibile per dare supporto agli sforzi di Grünenthal".
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La Breakthrough Therapy Designation dell'FDA mira a rendere più veloce lo sviluppo e la revisione
delle terapie dirette al trattamento di malattie gravi, o che rappresentano una minaccia per la vita di
chi ne è affetto, e danno prove precoci di potenziali benefici clinici in queste patologie, per
assicurare che i pazienti le possano ricevere il prima possibile.
Grünenthal ha ottenuto i diritti di sviluppo e commercializzazione in Nord America e in Sud
America nel 2013.
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