LETTI PER VOI:
“Time to Market e Accesso ai Nuovi Farmaci Oncologici”
a cura di
Cinzia Di Novi∗
Con una spesa per farmaci imponente di oltre 2.4 miliardi di euro annui, l’Italia si
colloca al quinto posto nel ranking mondiale della spesa farmaceutica con un impatto dei
farmaci oncologici di circa 1.3 miliardi di euro (più del cinquanta per cento). Nonostante la
rilevanza della spesa farmaceutica l’investimento in R&D in Italia è relativamente basso
rispetto agli altri Paesi Europei: l’Italia si colloca al quinto posto con una spesa almeno tre
volte inferiore ai primi quattro (prima la Svizzera con 3 miliardi di euro).
La natura del farmaco, che al tempo stesso è un prodotto industriale, soggetto a
protezione brevettuale, e uno strumento terapeutico, comporta in ogni paese la necessità di
regolamentazione che in Italia è particolarmente forte. A seguito della fase di
sperimentazione, dopo aver presentato la documentazione inerente i risultati delle
sperimentazioni chimiche sul farmaco, segue la fase della commercializzazione del farmaco
per la quale è necessaria l’Autorizzazione per l’Immissione in Commercio da parte dell’
EMEA (European Medicines Agency) e mutuo riconoscimento dell’AIFA (Agenzia Italiana
del Farmaco) che assicurano che i farmaci autorizzati abbiano efficacia terapeutica.
∗
Università Ca’ Foscari, Venezia. Dipartimento di Economia, e-mail: [email protected].
Dopo il rilascio dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio, trascorre un lasso
di tempo variabile prima che il medico ospedaliero possa prescrivere il farmaco. Il lasso di
tempo dipenderà da commissioni territoriali o locali di vario livello e da eventuali inserimenti
del farmaco nei prontuari regionali vincolanti. Il tempo che intercorre tra l’accesso al farmaco
da parte del paziente e l’immissione dei farmaci sul mercato appare tra i più lunghi in Europa,
in particolare per i farmaci oncologici. L’Italia, in questo senso, appare un interessante caso
di studio.
Di recente pubblicazione su “Annals of Oncology” un articolo che si occupa di
quantificare il tempo che intercorre tra il completamento della fase di R&D e l’accesso al
farmaco da parte dei pazienti nelle diverse regioni italiane. Lo studio, di cui forniremo qui di
seguito un breve commento, utilizza dati che si basano su di un panel di farmaci oncologici
approvati dall’EMEA nel periodo 2006-2008, ottenuti dallo “Europena Public Assessment
Report”- EMEA.
P. Russo, F. S. Mennini, P. D. Siviero, G. Rasi (2010) “Time to market and patient
access to new oncology products in Italy: a multistep pathway from European context to
regional health care providers”, Annals of Oncology, doi:10.1093/annonc/mdq097.
Questo lavoro si propone di studiare i tempi complessivi di accesso ai farmaci
oncologici in Italia basandosi sulla duration analysis o analisi di sopravvivenza.
In generale l’analisi di sopravvivenza studia il verificarsi di un evento su uno o più
gruppi di individui/osservazioni. Se ti indica il momento in cui si verifica l'evento di interesse
per la i-esima unità statistica, si definisce durata (da qui duration analysis) il tempo trascorso
dall'inizio del periodo di osservazione t0 al momento in cui si verifica l’evento stesso cioè (ti t0). In questo lavoro lo stato iniziale coincide con il completamento della fase di R&D e lo
stato finale con la data di acquisto del farmaco da parte di una struttura pubblica (evento).
L’acquisto da parte di una struttura pubblica costituisce una buona proxy di accesso al
farmaco da parte del paziente.
Lo studio si divide in due fasi:
-
una fase descrittiva: in cui vengono studiate le “curve di sopravvivenza” secondo il
metodo Kaplan-Meier;
-
una fase inferenziale: attraverso la regressione di Cox (anche conosciuta come
proportional hazard regression model). Il modello di regressione di Cox è utilizzato
per stimare la probabilità (hazard) di avere l’evento “accesso al farmaco” al tempo ti
dato anche l’inserimento in prontuario del farmaco oncologico e controllando per
l’effetto esercitato da un insieme di variabili esplicative. Esiste un indiscutibile
vantaggio dell’analisi sopra descritta rispetto ad una semplice regressione logistica
che ignorerebbe l’informazione “tempo a evento” e non consentirebbe di trattare
covariate tempo dipendenti.
Il tempo medio di accesso al farmaco oncologico, nonostante la sua importanza, è di
circa 2,3 anni (857 giorni). Una buona parte del tempo (circa il 31,8%) è richiesto dall’EMEA
che verifica l’efficacia, la sicurezza e la qualità del farmaco; segue l’AIFA con il 28,2% del
tempo. In seguito alla pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina AIFA di prezzo e
rimborso (ovvero della messa a disposizione del farmaco al Servizio Sanitario Nazionale),
l’inserimento del farmaco in prontuario vincolante implica ulteriori ritardi.
