come si sviluppa un farmaco: dalla scoperta alla commercializzazione

COME SI SVILUPPA UN FARMACO:
DALLA SCOPERTA ALLA
COMMERCIALIZZAZIONE
FASI DI SVILUPPO
BREVETTI
CICLO DI VITA
1. PROCESSO DI SVILUPPO DI UN NUOVO FARMACO
La scoperta di un nuovo farmaco è il risultato di una complessa attività di ricerca e
sviluppo, molto onerosa sotto il profilo economico e finanziario, ma con risultati
estremamente incerti.
Il percorso iniziale di ogni nuova molecola si articola su due fondamentali criteri di
valutazione del rapporto sicurezza/qualità che sono:
- test di valutazione della tossicità sperimentale;
- test di sicurezza e di efficacia clinica.
A questi due principali valutazioni seguono ulteriori sperimentazioni che sono:
nell’ambito della tossicità sperimentale vengono testate la tossicità a breve e a lungo
termine, la carcinogeneticità (ovvero la prevedibilità delle possibili proprietà
carcinocinetiche dei medicamenti) e la tossicologia della riproduzione, cioè la ricerca di
eventuali effetti tossici indotti sulla riproduzione e sullo sviluppo della prole realizzato
negli animali da laboratorio.
I test di sicurezza e di efficacia clinica si svolgono somministrando il farmaco al
paziente.
L’iter basato su quattro fasi è divenuto standard per ogni paese.
Fase I^ valutazione degli effetti del farmaco su un numero ristretto di volontari sani.
Tale fase, definita pilota, stabilisce con maggior precisione l’ipotesi terapeutica e
definisce nel migliore dei modi gli schemi di trattamento da utilizzare nelle successive
fasi di sperimentazione (dosi, forme, farmaceutiche, tempi di somministrazione in
rapporto a studi di farmacocinetica).
Fase II^ valutazione dell’attività di un farmaco su un numero ristretto di pazienti affetti
da una particolare forma morbosa specifica: l’attività farmacologica può essere
confrontata con placebo o con uno o più farmaci di controllo.
Fase III^ si amplia in maniera consistente sia il numero di pazienti sia quello dei criteri
clinici coinvolti; anche in questi studi si usano come controllo o il placebo o altri
farmaci.
Fase IV^ riguarda la sorveglianza da adottare allorchè un farmaco è già sul mercato e,
quindi già diffuso a livello terapeutico. Lo scopo di questa attività definita
farmacovigilanza, sta nella possibilità di individuare effetti tossici a bassa frequenza
che possano non essere emersi nelle fasi II^ e III^.
BREVETTABILITA’
Le industrie farmaceutiche fanno ricorso a due tipologie di brevetto: di prodotto e di
procedimento. Il primo determina la protezione di un determinato principio attivo, il
secondo tutela solamente uno specifico processo di sintesi di una molecola (Garattini e
Capeccia 1984).
Fra i brevetti di prodotto è possibile introdurre un’ulteriore distinzione fra quelli di
sbarramento e di selezione.
Il brevetto di sbarramento copre una famiglia di composti caratterizzati dallo stesso
gruppo funzionale di base e da effetti terapeutici similari. Il brevetto di selezione
protegge, piccole famiglie o singole molecole, che rientrano nella formula generale di
una grande famiglia, ma è caratterizzata da effetti terapeutici originali.
CICLO DI VITA DI UN FARMACO:
Il ciclo di vita di un prodotto farmaceutico inizia con la scoperta di un principio attivo
caratterizzato da potenzialità terapeutiche. Si è visto precedentemente come, prima
che il prodotto venga lanciato sul mercato, siano necessarie lunghe fasi di
sperimentazione e controllo sull’efficacia e la sicurezza del farmaco; tali fasi
comportano che, per un periodo medio di circa dodici anni (Southworth, 1996), le
aziende farmaceutiche non abbiano alcun ritorno economico sugli investimenti
effettuati.
L’Azienda titolare dell’innovazione ha interesse a richiedere la tutela brevettuale fin
dalla scoperta del principio attivo, anche se, così agendo, il tempo effettivo di durata
del brevetto risulta inevitabilmente più limitato. Infatti, le fasi di ricerca e sviluppo
successive alla scoperta iniziale erodono il tempo effettivo in cui il prodotto gode
dell’esclusività di commercializzazione ; d’altro canto, tale situazione spinge l’industria
a minimizzare i tempi di immissione del prodotto sul mercato (time to market).
Ipotizzato quindi un tempo medio di dodici anni per lo sviluppo del prodotto, la durata
effettiva del brevetto si riduce ad appena otto anni. Durante questo periodo l’inventore
deve assicurarsi che il prodotto gli consenta di recuperare non solo l’investimento in
ricerca necessario per l’ingresso sul mercato, ma anche tutti gli investimenti su altri
prodotti che, durante le fasi della ricerca, non hanno superato le prove sperimentali (e
non sono perciò divenuti farmaci) (Mossialos, 1993).
Fonti: Livio Garattini
CESAV Istituto Mario Negri
A CURA DELLA COMMISSIONE
REG, SUL FARMACO DI FEDERCONSUMATORI