STUDIO RANDOMIZZATO IN DOPPIO CIECO PER VALUTARE UN FARMACO SPERIMENTALE IN PAZIENTI ADULTI CON SINDROME DELLA X FRAGILE Una importante casa farmaceutica ha espresso l'intenzione di proseguire la sperimentazione con AFQ056 per aumentare il numero dei pazienti coinvolti e portare avanti la ricerca, visti anche i risultati incoraggianti ottenuti finora. Scopo dello studio Scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale nel trattamento dei sintomi comportamentali caratteristici dei pazienti con Sindrome della X fragile. Popolazione La popolazione in studio sarà costituita da pazienti, maschi e femmine, di età compresa tra i 12 e i 45 anni con diagnosi di Sindrome X Fragile. Si è deciso recentemente di ampliare l'età dei soggetti da valutare ai ragazzi dai 12 ai 17 anni. Procedure dello studio Lo studio ha una durata complessiva di circa 20 settimane. Ha inizio con una fase di selezione (screening), durante la quale i genitori con il paziente visioneranno e firmeranno il consenso informato, gli sperimentatori valuteranno l’eleggibilità del paziente e saranno interrotti i farmaci non consentiti. Qualora il paziente dovesse incontrare i criteri di inclusione e non soddisfare i criteri di esclusione inizierà la terapia farmacologica con farmaco sperimentale o con placebo. Durante le successive 16 settimane il dosaggio del farmaco verrà aumentato a intervalli regolari fino a raggiungere il livello ottimale per il paziente. Durante questa fase saranno valutate periodicamente la sicurezza del farmaco attraverso esami di laboratorio, ECG, esame neurologico e fisico. Ad ogni visita verrà valutata l’efficacia del farmaco attraverso test psicologici specifici. Nella fase iniziale dello studio le visite avranno frequenza settimanale, successivamente verranno diradate nel tempo. Lo studio si conclude con una visita di follow-up a distanza di una settimana dal termine della terapia farmacologica. Per maggiori informazioni Roma: dott.ssa Maria Giulia Torrioli 366 2927621 / 06 30155340 venerdì dalle 14:00 alle [email protected] 15.30 Prof. Pietro Chiurazzi 06 30154606 [email protected] Genova: dott.ssa Parodi 01056366 o al cellulare 349 6087128; dott.ssa Michela Stagnaro al cellulare 347 0178305. Padova: dott.ssa Alessandra Murgia al numero 049 8211430 / 8213512. Per approfondimenti sugli studi clinici sui farmaci http://oss-sper-clin.agenziafarmaco.it/ da lunedì a