vedi allegato - sindrome x

STUDIO RANDOMIZZATO IN DOPPIO CIECO PER VALUTARE
UN FARMACO SPERIMENTALE IN PAZIENTI ADULTI
CON SINDROME DELLA X FRAGILE
Una importante casa farmaceutica ha espresso l'intenzione di proseguire la
sperimentazione con AFQ056 per aumentare il numero dei pazienti coinvolti e portare
avanti la ricerca, visti anche i risultati incoraggianti ottenuti finora.
Scopo dello studio
Scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale nel
trattamento dei sintomi comportamentali caratteristici dei pazienti con Sindrome della X
fragile.
Popolazione
La popolazione in studio sarà costituita da pazienti, maschi e femmine, di età compresa
tra i 12 e i 45 anni con diagnosi di Sindrome X Fragile. Si è deciso recentemente di
ampliare l'età dei soggetti da valutare ai ragazzi dai 12 ai 17 anni.
Procedure dello studio
Lo studio ha una durata complessiva di circa 20 settimane. Ha inizio con una fase di
selezione (screening), durante la quale i genitori con il paziente visioneranno e firmeranno
il consenso informato, gli sperimentatori valuteranno l’eleggibilità del paziente e saranno
interrotti i farmaci non consentiti. Qualora il paziente dovesse incontrare i criteri di
inclusione e non soddisfare i criteri di esclusione inizierà la terapia farmacologica con
farmaco sperimentale o con placebo. Durante le successive 16 settimane il dosaggio del
farmaco verrà aumentato a intervalli regolari fino a raggiungere il livello ottimale per il
paziente. Durante questa fase saranno valutate periodicamente la sicurezza del farmaco
attraverso esami di laboratorio, ECG, esame neurologico e fisico. Ad ogni visita verrà
valutata l’efficacia del farmaco attraverso test psicologici specifici. Nella fase iniziale dello
studio le visite avranno frequenza settimanale, successivamente verranno diradate nel
tempo. Lo studio si conclude con una visita di follow-up a distanza di una settimana dal
termine della terapia farmacologica.
Per maggiori informazioni
Roma:
dott.ssa Maria Giulia Torrioli 366 2927621 / 06 30155340
venerdì dalle 14:00 alle
[email protected]
15.30
Prof. Pietro Chiurazzi 06 30154606 [email protected]
Genova:
dott.ssa Parodi 01056366 o al cellulare 349 6087128;
dott.ssa Michela Stagnaro al cellulare 347 0178305.
Padova:
dott.ssa Alessandra Murgia al numero 049 8211430 / 8213512.
Per approfondimenti sugli studi clinici sui farmaci
http://oss-sper-clin.agenziafarmaco.it/
da lunedì a