10_Betaferon

BETAFERON®
(Interferone beta-1b)
La Sclerosi Multipla è stata identificata nel 1870 ma bisogna attendere il 1990 per lo
sviluppo di un trattamento specifico. Fino ad allora venivano curati solo i sintomi della
malattia. L’anno della svolta è il 1993, quando viene approvato dalla FDA (Food and
Drug Administration) americana Betaseron – Betaferon in Europa – il primo farmaco in
grado di modificare il decorso della malattia. Sviluppato per il trattamento della SM
recidivante remittente, Betaferon è stato poi approvato nel 1995 anche dalle autorità
europee.
Con l’introduzione di questo ed altri farmaci in grado di modificare il decorso della
malattia, i medici dispongono ora di un approccio diretto, e possono rallentarne la
progressione.
Oggi il Betaferon è l’unico farmaco per il trattamento della sclerosi multipla che è
indicato sia nella fase precoce della malattia (dopo 1 solo episodio clinico), sia nella
fase conclamata ad andamento recidivante-remittente, così come nella fase
secondariamente progressiva. Betaferon ha inoltre una casistica mondiale di oltre
700.000 pazienti-anno e dati di follow-up a lungo termine di oltre 16 anni. Evidenze che
confermano che è un trattamento sicuro e ben tollerato, altamente efficace in tutte le fasi
della malattia.
Descrizione
Nel 2006, dopo l’approvazione dell’EMEA in Europa, Betaferon è stato approvato e
rimborsato anche dall’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) per il trattamento di pazienti
con sindrome clinicamente isolata” (CIS), ossia pazienti con un singolo episodio
demielinizzante con un processo infiammatorio attivo.
Dal 1996 è approvato anche per il trattamento della forma recidivante remittente di
Sclerosi Multipla, e dal 2000, per la forma secondaria-progressiva (SMSP), grazie alla
sua capacità di ridurre la frequenza delle esacerbazioni cliniche.
Betaferon ha quindi dimostrato di ridurre sia l’attività di malattia nelle fasi precoci che
la gravità della malattia nelle fasi avanzate. Attualmente è l’unica terapia per la Sclerosi
Multipla con un così ampio spettro di indicazioni
Il meccanismo d’azione
Il principio attivo di Betaferon è l’interferone beta-1b, la forma modificata di una
proteina prodotta naturalmente nell’organismo umano. Gli interferoni sono prodotti
dalle cellule del sistema immunitario in risposta a virus: devono il loro nome al fatto che
sono in grado di “interferire” con la replicazione dei virus. Riescono inoltre a ridurre la
risposta prevenendo quindi il successivo danno neuronale. La scoperta degli interferoni
rappresenta una delle più importanti acquisizioni terapeutiche nel trattamento della
sclerosi multipla.
Gli interferoni sono attivi in sedi differenti del nostro organismo tra le quali la barriera
emato-encefalica e le cellule del sistema immunitario circolanti.
Grazie alla sua azione sulle cellule del sistema immunitario e sulla barriera encefalica,
l’interferone beta lavora indirettamente nel sistema nervoso centrale per ridurre la
risposta infiammatoria.
Efficacia
Betaferon ha dimostrato la sua efficacia in tutti gli stadi della Sclerosi Multipla ed è
attualmente la terapia autorizzata nel più ampio spettro di indicazioni, essendo indicata
per il trattamento di:
•
pazienti con un singolo episodio clinico suggestivo di Sclerosi Multipla (CIS)
•
pazienti con Sclerosi Multipla recidivante-remittente (SMRR)
•
pazienti con Sclerosi Multipla secondaria-progressiva (SMSP)
Lo studio principale con Betaferon, randomizzato e controllato con placebo, è stato il
primo, e più esteso, rispetto a quelli effettuati per la sclerosi multipla, ed ha portato
all’approvazione in Europa e negli Stati Uniti al trattamento della SM recidivanteremittente.
All’inizio questo studio ha costituito un nuovo standard per gli studi randomizzati e
controllati nella sclerosi multipla. Lo studio ha dimostrato che Betaferon aiuta a:



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ridurre il numero delle riacutizzazioni cliniche dei pazienti.
aumentare l’intervallo tra le diverse riacutizzazioni o attacchi
ridurre la severità degli attacchi.
ridurre il numero delle lesioni evidenziate dalla RMN.
Lo studio Benefit (in pazienti al loro primo episodio clinico suggestivo di Sclerosi
Multipla) ha messo invece in evidenza l’importanza del trattamento precoce con
Betaferon. In questo studio Betaferon® ha dimostrato che:

il trattamento con Betaferon® 250 mcg riduce il rischio di sviluppo di una
Sclerosi Multipla clinicamente definita (SMCD) del 50% rispetto al placebo.

i pazienti del gruppo Betaferon® sono risultati due volte più protetti contro lo
sviluppo della Sclerosi Multipla come definita dai criteri diagnostici di
McDonald.

nel gruppo placebo, circa la metà dei pazienti che avevano sperimentato un
primo evento clinico suggestivo per Sclerosi Multipla ha sviluppato la malattia
nel corso dei primi sei mesi, come definito dai criteri di McDonald. In aggiunta
a ciò, all’85% di questi pazienti la malattia è stata diagnosticata nel giro di due
anni.

Betaferon® ha ritardato di un anno l’insorgenza di Sclerosi Multipla
Clinicamente Definita (SMCD), con un incremento del tempo d’insorgenza della
malattia del 142% rispetto al placebo.

il rischio di sviluppare una Sclerosi Multipla Clinicamente Definita (SMCD) era
ancora più elevato in pazienti con minore attività e minore estensione della
malattia se confrontato con l’intera popolazione dello studio e con quei pazienti
con malattia più pronunciata.

Betaferon® è stato molto ben accettato e tollerato dai pazienti: 96% di loro ha
scelto di proseguire con Betaferon® come parte di uno studio di follow-up in
modalità open-label fino al 2008.
Inoltre lo studio clinico a 16 anni condotto da Schering (Betaferon 16-Year Long-Term
Follow-up Study) ha dimostrato che Betaferon è un farmaco efficace e ben tollerato nel
trattamento delle forme recidivanti con una sicurezza a lungo termine e con un profilo di
efficacia ben dimostrato. Si tratta del più lungo studio di follow-up condotto per una
terapia immunomodulante, che ha dimostrato di essere efficace nella riduzione delle
riacutizzazioni oltre i cinque anni.
Dosaggio e somministrazione
Betaferon è somministrato a giorni alterni per via sottocutanea, fornendo così uno tra i
più alti dosaggio di interferone beta attualmente disponibili. Betaferon costituisce
l’unica formulazione non-acida in siringa pre-riempita e perciò riduce al minimo il
dolore durante l’iniezione. Inoltre, è il solo farmaco nel trattamento della sclerosi
multipla che non necessita di conservazione in frigorifero (può essere conservato a
temperatura ambiente per più di 30 giorni), facilitando la somministrazione del farmaco
anche durante i viaggi.
Effetti collaterali
Le reazioni avverse più comunemente riportate sono reazioni cutanee nella sede
dell’iniezione, astenia (stanchezza), sindrome simil-influenzale, cefalea, dolore e
linfopenia (riduzione del numero dei linfociti – che fanno parte dei globuli bianchi – nel
sangue periferico). La necrosi nella sede dell’iniezione è stata riportata nel 5% dei
pazienti all’interno di trial controllati.
Così come tutti gli interferoni, Betaferon dovrebbe essere utilizzato con attenzione in
pazienti con depressione e malattie epatiche. Gli interferoni possono interessare la
funzionalità epatica e tiroidea.
Andrebbero monitorati i parametri ematochimici ed in particolare la conta linfocitaria e
piastrinica. Sono stati riportati rari casi di anafilassi (reazione allergica severa).