/ REUMATOLOGIA Scoperte tre nuove molecole per i casi più difficili

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Scoperte tre nuove molecole per i casi
più difficili di artrite reumatoide
Studiate dai ricercatori dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e del Policlinico Gemelli
insieme a colleghi del Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR). Ridotti gli effetti
collaterali. Sono già oggetto di brevetto e diventeranno un farmaco
di Redazione Salute online
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Scoperte tre nuove
molecole per i casi più
difficili di artrite
reumatoide
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formazione Ecm in Rete
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Malattie reumatiche:
intimità a rischio per
un paziente su due
(Ap)
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Una ricerca interamente italiana ha scoperto tre nuove classi di molecole efficaci
contro i casi più critici di artrite reumatoide: è stata portata avanti dalla Facoltà di
Medicina e Chirurgia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e del Policlinico
Una dieta che limita la
carne può aiutare
nell'artrosi
“Agostino Gemelli” di Roma in collaborazione con colleghi dell’Istituto di Chimica
del Riconoscimento Molecolare del Consiglio Nazionale delle Ricerche (Icrm-Cnr)
di Roma. Le tre molecole, già coperte da brevetto, diventeranno dei farmaci grazie
all’azienda farmaceutica italiana Galsor Srl.
Le terapie in uso per l’artrite
L’Artrite Reumatoide è una patologia infiammatoria progressiva, di origine
REUMATOLOGIA
Frequenti fratture
possono indicare una
fragilità ossea su cui
indagare
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autoimmune, che interessa principalmente le articolazioni e coinvolge tutti gli
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organi e apparati. Circa il 40% dei pazienti condivide, come comune fattore
genetico predisponente, una variante associata a una forma più grave di malattia e
Selena e la sua
rivelazione choc: «Ho il
lupus e ho fatto la
chemio»
che risponde meno ai farmaci attualmente in uso che sono di due tipi: quelli
capaci di rallentare l’infiammazione e quelli biologici che bloccano i mediatori più
importanti dell’infiammazione. Tali trattamenti, bloccando in maniera nonspecifica la risposta infiammatoria, provocano frequenti effetti collaterali. Inoltre i
farmaci biologici attualmente disponibili hanno un elevato costo per il SSN. È
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proprio questa categoria di pazienti che ricaverebbe beneficio dalle nuove
molecole messe a punto dal team dell’Università Cattolica-Policlinico Gemelli-Cnr.
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Nuove speranze per i pazienti, ma serve tempo
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«Per selezionare i principi attivi di potenziali nuovi farmaci, abbiamo usato la
tecnica dello screening virtuale, selezionando da una libreria virtuale, contenente
centinaia di migliaia di composti, le molecole la cui forma tridimensionale si adatta
bene al bersaglio farmacologico specifico, come in un puzzle», spiega la dottoressa
Maria Cristina De Rosa, dell’Icrm-Cnr. «Il farmaco sarà vantaggioso per una parte
consistente e facilmente identificabile dei pazienti, aumentando l’efficacia e
riducendo gli effetti collaterali e i costi dell’approccio attuale», sottolinea il
professor Gianfranco Ferraccioli, Ordinario di Reumatologia all’Università Cattolica
e Direttore del Polo Urologia, Nefrologia e Specialità Mediche del Policlinico “A.
Gemelli”.
Per realizzazione e sperimentazione del farmaco serviranno alcuni anni: «È difficile
in questa fase stabilire con esattezza il tempo necessario – dichiara l’Ad di Galsor
Srl Sandro Soriano - ma abbiamo programmato le varie fasi di sviluppo in circa
nove anni. A ogni modo, faremo di tutto per accorciare questi tempi quanto
possibile».
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Nuove terapie per i casi più difficili di artrite
reumatoide. Una ricerca tutta italiana
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Ricercatori dell'Università Cattolica del Sacro Cuore e del
Policlinico Agostino Gemelli di Roma, in collaborazione
con colleghi dell'Istituto di chimica del riconoscimento
molecolare del consiglio nazionale delle ricerche (IcrmCnr) di Roma hanno scoperto tre nuove classi di molecole
efficaci contro i casi più critici di artrite reumatoide. Le
molecole, già coperte da brevetto, diventeranno farmaci
dell'azienda farmaceutica italiana Galsor Srl.
La patologia
L'artrite reumatoide è una patologia infiammatoria
progressiva, di origine autoimmune, con un'incidenza tra lo 0.5 e l'1% della popolazione,
che interessa principalmente le articolazioni e coinvolge tutti gli organi e apparati,
causando aumento di morbidità e riduzione della aspettativa di vita. Circa il 40% dei
pazienti condivide, come comune fattore genetico predisponente, una variante associata
a una forma più grave di malattia e che risponde meno ai farmaci attualmente in uso che
sono di due tipi: quelli capaci di rallentare l'infiammazione e quelli biologici che
bloccano i mediatori più importanti dell'infiammazione. Tali trattamenti, bloccando in
maniera non-specifica la risposta infiammatoria, provocano frequenti effetti collaterali.
Inoltre i farmaci biologici attualmente disponibili hanno un elevato costo per il Ssn. È
proprio questa categoria di pazienti che ricaverebbe beneficio dalle nuove molecole
messe a punto dal team dell'Università Cattolica-Policlinico Gemelli-Cnr.
«Per selezionare i principi attivi di potenziali nuovi farmaci, abbiamo usato la tecnica
dello screening virtuale, selezionando da una libreria virtuale, contenente centinaia di
migliaia di composti, le molecole la cui forma tridimensionale si adatta bene al bersaglio
farmacologico specifico, come in un puzzle», spiega Maria Cristina De Rosa dell'IcrmCnr. «Abbiamo scoperto tre famiglie di molecole che si incastrano nella sede bersaglio
dei linfociti, come una chiave alla sua serratura, impedendo ai linfociti stessi di andare a
danneggiare l'articolazione. Il loro bersaglio è infatti la “nicchia” molecolare sulle
articolazioni cui si vanno ad attaccare i linfociti T dannosi».
I ricercatori hanno testato sperimentalmente sulle cellule dei pazienti i composti
capostipiti delle tre famiglie dimostrando la loro efficacia e, sulla base di risultati
preliminari, l'assenza di effetti dannosi. I composti sono oggetto del brevetto depositato
(Università Cattolica e CNR sono titolari al 50% della proprietà intellettuale) e della
collaborazione con Galsor. L'intesa unisce le competenze di due importanti Enti di
ricerca nazionali quali l'Università Cattolica e il CNR, le potenzialità cliniche del
Policlinico A. Gemelli e la capacità imprenditoriale della Galsor, per sviluppare un
farmaco personalizzato.
«Il farmaco sarà vantaggioso per una parte consistente e facilmente identificabile dei
pazienti, aumentando l'efficacia e riducendo gli effetti collaterali e i costi dell'approccio
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attuale», sottolinea il professor Gianfranco Ferraccioli, Ordinario di Reumatologia
all'Università Cattolica e Direttore del Polo Urologia, Nefrologia e Specialità Mediche del
Policlinico A. Gemelli. «I tempi per realizzare e sperimentare il farmaco dipenderanno
molto dagli investimenti che verranno effettuati – ma ci auguriamo che possano, per il
bene dei pazienti, arrivare presto sul mercato. Trattandosi di molecole chimiche
conosciute la tempistica di raggiungimento del mercato dovrebbe essere ridotta».
Il lavoro ha visto per l'Università Cattolica e per il Policlinico Gemelli la collaborazione
dell'Istituto di Patologia Generale con il professor Francesco Ria e la dottoressa Chiara
Nicolò, e dell'Istituto di Biochimica e Biochimica Clinica con il professor Bruno Giardina
e il dottor Davide Pirolli.
Per realizzazione e sperimentazione del farmaco serviranno alcuni anni: «È difficile in
questa fase stabilire con esattezza il tempo necessario – dichiara l'Ad di Galsor Srl
Sandro Soriano - ma abbiamo programmato le varie fasi di sviluppo in circa nove anni. A
ogni modo, faremo di tutto per accorciare questi tempi quanto possibile». Al momento,
precisa il dottor Soriano, «è stato fatto uno specifico studio di fattibilità delle varie fasi di
sviluppo del farmaco e l'individuazione delle partnership necessarie per tutte le fasi
precliniche e la sperimentazione clinica di fase 1».
Si tratta di «una sfida ambiziosa», spiega Soriano, raccolta da Galsor perché «abbiamo
valutato il progetto di grande potenzialità e, soprattutto, ci ha convinto molto il lavoro
svolto dai ricercatori dell'Università Cattolica e del CNR. Inoltre, la mission della Galsor è
proprio puntare su prodotti estremamente innovativi, per cui non potevamo non
cogliere questa opportunità e non accettare questa sfida».
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CNR: Dal computer alla farmacia, nuove molecole
per i casi più difficili di artrite reumatoide
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Cuore e del Policlinico A. Gemelli insieme a colleghi del
Consiglio nazionale delle ricerche. Sono già oggetto di
brevetto e diventeranno presto un farmaco grazie alla Società
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Roma, 14 dicembre 2015 - Ricercatori della Facoltà di medicina e
chirurgia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e del Policlinico
'Agostino Gemelli' di Roma in collaborazione con colleghi dell’Istituto di
chimica del riconoscimento molecolare del Consiglio nazionale delle
ricerche (Icrm-Cnr) di Roma hanno scoperto tre nuove classi di molecole
efficaci contro i casi più critici di artrite reumatoide. Le molecole, già
coperte da brevetto, diventeranno dei farmaci grazie all’azienda
farmaceutica italiana Galsor Srl.
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L’artrite reumatoide è una patologia infiammatoria progressiva, di origine
autoimmune, con un’incidenza tra lo 0.5 e l’1% della popolazione, che
interessa principalmente le articolazioni e coinvolge tutti gli organi e
apparati, causando aumento di morbidità e riduzione della aspettativa di
vita. Circa il 40% dei pazienti condivide, come comune fattore genetico
predisponente, una variante associata a una forma più grave di malattia e
che risponde meno ai farmaci attualmente in uso che sono di due tipi:
quelli capaci di rallentare l’infiammazione e quelli biologici che bloccano i
mediatori più importanti dell’infiammazione. Tali trattamenti, bloccando in
maniera non-specifica la risposta infiammatoria, provocano frequenti
effetti collaterali. Inoltre, i farmaci biologici attualmente disponibili hanno
un elevato costo per il Ssn. È proprio questa categoria di pazienti che
ricaverebbe beneficio dalle nuove molecole messe a punto dal team
dell’Università Cattolica-Policlinico Gemelli-Cnr.
“Per selezionare i principi attivi di potenziali nuovi farmaci, abbiamo usato
la tecnica dello screening virtuale, selezionando da una libreria virtuale,
contenente centinaia di migliaia di composti, le molecole la cui forma
tridimensionale si adatta bene al bersaglio farmacologico specifico, come
in un puzzle”, spiega Maria Cristina De Rosa, ricercatrice dell’Icrm-Cnr.
“Abbiamo scoperto tre famiglie di molecole che si incastrano nella sede
bersaglio dei linfociti, come una chiave alla sua serratura, impedendo ai
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linfociti stessi di andare a danneggiare l’articolazione. Il loro bersaglio è
infatti la 'nicchia' molecolare sulle articolazioni cui si vanno ad attaccare i
linfociti T dannosi”.
I ricercatori hanno testato sperimentalmente sulle cellule dei pazienti i
composti capostipiti delle tre famiglie dimostrando la loro efficacia e, sulla
base di risultati preliminari, l’assenza di effetti dannosi. I composti sono
oggetto del brevetto depositato (Università Cattolica e Cnr sono titolari al
50% della proprietà intellettuale) e della collaborazione con Galsor.
L’intesa unisce le competenze di due importanti enti di ricerca nazionali
quali l’Università Cattolica e il Cnr, le potenzialità cliniche del Policlinico 'A.
Gemelli' e la capacità imprenditoriale della Galsor, per sviluppare un
farmaco personalizzato.
“Il farmaco sarà vantaggioso per una parte consistente e facilmente
identificabile dei pazienti, aumentando l’efficacia e riducendo gli effetti
collaterali e i costi dell’approccio attuale”, sottolinea Gianfranco
Ferraccioli, ordinario di reumatologia all’Università Cattolica e direttore del
Polo urologia, nefrologia e specialità mediche del Policlinico 'A. Gemelli'. “I
tempi per realizzare e sperimentare il farmaco dipenderanno molto dagli
investimenti che verranno effettuati – ma ci auguriamo che possa, per il
bene dei pazienti, arrivare presto sul mercato. Trattandosi di molecole
chimiche conosciute, la tempistica di raggiungimento del mercato
dovrebbe essere ridotta”.
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Il lavoro ha visto per l’Università Cattolica e per il Policlinico 'A. Gemelli' la
collaborazione dell’Istituto di patologia generale con Francesco Ria e
Chiara Nicolò, e dell’Istituto di biochimica e biochimica clinica con Bruno
Giardina e Davide Pirolli.
Per realizzazione e sperimentazione del farmaco serviranno alcuni anni:
“È difficile in questa fase stabilire con esattezza il tempo necessario –
dichiara l’Ad di Galsor Srl Sandro Soriano - ma abbiamo programmato le
varie fasi di sviluppo in circa nove anni. A ogni modo, faremo di tutto per
accorciare questi tempi quanto possibile”. Al momento, precisa Soriano,
“è stato fatto uno specifico studio di fattibilità delle varie fasi di sviluppo
del farmaco e l’individuazione delle partnership necessarie per tutte le
fasi precliniche e la sperimentazione clinica di fase. Si tratta di 'una sfida
ambiziosa', raccolta da Galsor perché abbiamo valutato il progetto di
grande potenzialità e, soprattutto, ci ha convinto molto il lavoro svolto dai
ricercatori dell’Università Cattolica e del Cnr. Inoltre, la mission della
Galsor è proprio puntare su prodotti estremamente innovativi, per cui non
potevamo non cogliere questa opportunità e non accettare questa sfida”.
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Nuove molecole contro l’artrite
reumatoide grazie allo screening virtuale
I ricercatori dell’Università Cattolica e del Policlinico Gemelli hanno individuato tre
nuove molecole che si incastrano nella sede bersaglio dei linfociti, impedendogli di
andare a danneggiare l'articolazione. Le molecole, già coperte da brevetto,
diventeranno dei farmaci grazie all'azienda farmaceutica italiana Galsor Srl
di Redazione Aboutpharma Online
14 dicembre 2015
Si chiama screening virtuale ed è una tecnica
utilizzata dai ricercatori per selezionare, tra
centinaia di migliaia di composti contenuti in
una libreria virtuale, le molecole la cui forma
tridimensionale si adatta bene al bersaglio
farmacologico specifico. “Come in un puzzle”
spiega Cristina De Rosa, ricercatrice
dell’Istituto di chimica del riconoscimento
molecolare del Consiglio nazionale delle
ricerche (Icrm-Cnr) di Roma, che in collaborazione con i colleghi della Facoltà di medicina e
chirurgia dell’Università Cattolica e del Policlinico Gemelli di Roma, hanno scoperto tre
nuove classi di molecole efficaci contro i casi più critici di artrite reumatoide. Le molecole, già
coperte da brevetto, diventeranno dei farmaci grazie all’azienda farmaceutica italiana Galsor
Srl.
“Abbiamo scoperto tre famiglie di molecole che si incastrano nella sede bersaglio dei linfociti
– continua De Rosa – come una chiave alla sua serratura, impedendo ai linfociti stessi di
andare a danneggiare l’articolazione. Il loro bersaglio è infatti la “nicchia” molecolare sulle
articolazioni cui si vanno ad attaccare i linfociti T dannosi”.
L’artrite reumatoide è una patologia infiammatoria progressiva, di origine autoimmune, che
colpisce lo 0,5% e l’1% della popolazione. Di questi circa il 40% dei pazienti condivide, come
comune fattore genetico predisponente, una variante associata a una forma più grave di
malattia, che risponde meno ai farmaci attualmente in uso. Oggi chi soffre di questa patologia
ha a disposizione due tipi di farmaci: quelli capaci di rallentare l’infiammazione e quelli
biologici che bloccano i mediatori più importanti dell’infiammazione. Questi trattamenti
però, bloccando in maniera non-specifica la risposta infiammatoria, provocano frequenti
effetti collaterali. Inoltre sono farmaci molto costosi difficilmente gestibili e poco sostenibili
per il Servizio sanitario nazionale. Le nuove molecola messe a punto dal team dell’Università
Cattolica-Policlinico Gemelli-Cnr, rappresenterebbero una nuova alternativa terapeutica per
queste sottoclasse di pazienti che non risponde alle terapie. “Il farmaco sarà vantaggioso per
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migliora (Francesco Corcione - presidente Società Italiana
di Chirurgia, Direttore Dipartimento delle Chirurgie
A.O.R.N. dei Colli, Dir. U.O.C. Chirurgia Generale Ospedale
Monaldi A.O.R.N. dei Colli )
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una parte consistente e facilmente identificabile dei pazienti, aumentando l’efficacia e
riducendo gli effetti collaterali e i costi dell’approccio attuale” afferma Gianfranco Ferraccioli,
ordinario di reumatologia all’Università Cattolica e direttore del Polo urologia, nefrologia e
specialità mediche del Policlinico A. Gemelli.
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I ricercatori hanno testato sperimentalmente sulle cellule dei pazienti i composti capostipiti
delle tre famiglie dimostrando la loro efficacia e, sulla base di risultati preliminari, l’assenza di
effetti dannosi. I composti sono oggetto del brevetto depositato (Università Cattolica e Cnr
sono titolari al 50% della proprietà intellettuale) e della collaborazione con Galsor. “I tempi
per realizzare e sperimentare il farmaco dipenderanno molto dagli investimenti che verranno
effettuati, ma ci auguriamo che possa, per il bene dei pazienti – continua Ferraccioli – arrivare
presto sul mercato. Trattandosi di molecole chimiche conosciute, la tempistica di
raggiungimento del mercato dovrebbe essere ridotta”.
Per la realizzazione e la sperimentazione del farmaco però serviranno alcuni anni: “È difficile
in questa fase stabilire con esattezza il tempo necessario – conclude Sandro Soriano,
amministratore delegato di Galsor Srl – ma abbiamo programmato le varie fasi di sviluppo in
circa 9 anni. A ogni modo, faremo di tutto per accorciare questi tempi quanto possibile”.
TAGS: Artrite Reumatoide
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