Officina Investimento Biotech _________________ Array BioPharma – Inizio Mercato Nasdaq copertura 01/07/14 Quotazione 4,11 $ Capitalizzazione 517 M$ Lo scorso aprile Novartis ha annunciato l'acquisto dell'attività oncologica RATING di GlaxoSmithKline. A seguito di Tesi d'investimento Qualora Novartis decidesse di restituire i diritti riguardo MEK162 ad Array, questo avverrebbe presumibilmente dopo la conclusione del primo studio registrativo del MEKi. Array a quel punto avrebbe un programma sostanzialmente già spesato e con già una possibile strada verso l'approvazione spianata. Si troverebbe inoltre in una miglior posizione per venir acquisita da una Big, avendo eliminato una presenza scomoda in tal senso attraverso la cessazione del rapporto con Novartis. BUY questa mossa Novartis si trova ad acquisire anche la coppia costituita dal MEK inibitore Mekinist e dal BRAF inibitore Tafinlar, entrambi approvati negli Stati Uniti per il trattamento del melanoma non resecabile con mutazione BRAF. Poche ore dopo Array rilascia un comunicato stampa che afferma la volontà da parte di Novartis di onorare gli accordi vigenti, dato che le due compagnie condividono i diritti di MEK 162, MEK inibitore dalle caratteristiche simili al poc'anzi citato Mekinist. Il presente report esamina il valore di Array anche in funzione dei possibili sviluppi legati alla riacquisizione dei diritti di MEK 162. 1 luglio 2014 Pagina 2 di 48 Array Biopharma Indice Introduzione.................................................................................................................................... 3 Pipeline............................................................................................................................................. 5 Selumetinib................................................................................................................................. 7 Binimetinib................................................................................................................................. 11 Filanesib..................................................................................................................................... 17 ARRY-797...................................................................................................................................21 LOXO 101...................................................................................................................................23 ARRY-380..................................................................................................................................26 Il resto della Pipeline..............................................................................................................30 Collaborazioni...............................................................................................................................34 Eventi principali............................................................................................................................35 Valutazione e tesi d'investimento.............................................................................................36 La questione Binimetinib.......................................................................................................36 Filanesib ed il biomarker.......................................................................................................36 Guidance F2014 ......................................................................................................................37 Risultati finanziari ...................................................................................................................38 Grafico, Rating e Previsione dell'andamento della Quotazione.......................................39 Indicazioni, farmaci e compagnie citate nel Report.............................................................41 Disclaimer: leggere attentamente le avvertenze.................................................................44 Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 3 di 48 Array Biopharma Indice delle tabelle Tabella 1: Pipeline............................................................................................................................6 Tabella 2: Selumetinib - Selezione studi....................................................................................8 Tabella 3: Sopravvivenza in pazienti con melanoma in base alla mutazione.................12 Tabella 4: Combo MEK e BRAF inibitore in fase 3 per il trattamento del melanoma con mutazione BRAF v600.........................................................................................................15 Tabella 5: Struttura di alcuni KSP inibitori in fase clinica - Oliver Rath & Frank Kozielski - Nature Reviews Cancer 12, 527-539 (August 2012)...........................................................18 Tabella 6: Agenti singoli nel trattamento del Mieloma Multiplo recidivo/refrattario. . .20 Tabella 7: Dimensioni delle pareti e della camera di un ventricolo. ................................22 Tabella 8: Frequenza della fusione NTRK in diverse neoplasie. .......................................24 Tabella 9: I 20 farmaci più venduti di Roche. ........................................................................27 Tabella 10: Selezione di farmaci in fase di sperimentazione in tumori HER2+..............29 Tabella 11: Partership attuali.......................................................................................................34 Tabella 12: Grafico e previsione andamento della quotazione..........................................40 Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 4 di 48 Array Biopharma Introduzione. Sebbene la situazione sia ancora sospesa, una eventuale decisione da parte di Novartis di restituire i diritti del farmaco ad Array potrebbe essere un evento molto positivo per Array per due importanti motivazioni: • Array si troverebbe ad avere un farmaco sperimentato in 3 studi registrativi ben avviati e pressoché spesati. • La compagnia si libererebbe di un partner di peso e diventerebbe più appetibile per un eventuale compratore In linea generale il mercato premia il ritorno al possesso dei diritti di un farmaco, indipendentemente dal valore di quest'ultimo. Novartis ha spesso scelto soluzioni di questo genere e le ripercussioni sui titoli che le hanno subite non sono state negative, come nel caso della francese Transgene e CTI Biopharma (ex Cell Therapeutics). Nel caso di Array rientrare in possesso dei diritti su MEK162 ha queste ripercussioni sul valore della società e sui rapporti con altri partner: • Dovendo Novartis avvisare con 6 mesi di anticipo Array ed ipotizzando che il primo studio registrativo si concluda entro 4Q14 o 1Q15 Array si troverebbe ad avere un potenziale farmaco approvabile (nel trattamento del melanoma NRAS mutato) già spesato, con due indicazioni ben avviate e dal costo di sviluppo molto ridotto rispetto al potenziale guadagno per una eventuale commercializzazione (carcinoma ovarico e melanoma con mutazione BRAF v600). • Array rinuncerebbe alle milestones previste dall'accordo con Novartis Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 5 di 48 Array Biopharma (408 milioni di dollari a fronte di 60 già incassati). • Array dovrebbe dotarsi di una forza vendite propria ed iniziare la commercializzazione di un farmaco (qualora Binimetinib venisse approvato) impiegato in una indicazione di nicchia (NRAS melanoma). • Il rapporto con AstraZeneca (che detiene i diritti del secondo MEK inibitore di Array, Selumetinib) sarebbero intatti, ipotizzando che fra le due aziende esista un accordo di non belligeranza in merito alla scelta delle indicazioni da perseguire. AstraZeneca tuttavia potrebbe pensare di accaparrarsi anche Binimetinib, sebbene questo scenario sembri improbabile. • Array potrebbe cedere i diritti del farmaco ad un'altra compagnia. • Non avendo più Novartis come spalla, lo sviluppo del farmaco in combinazione con altri composti sarebbe più complicato. • La compagnia non avrebbe più introiti derivanti unicamente da royalties ma dall'intero guadagno della commercializzazione, scaricando il peso di questo onere dallo sviluppo di Filanesib. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 6 di 48 Array Biopharma Pipeline. Array Biopharma possiede una pipeline profonda con una spiccata propensione verso composti da impiegare in ambito onco/ematologico. La maggior parte dei farmaci ha già un partner, il che ha sempre garantito un certo afflusso di danaro attraverso gli accordi stipulati. In tabella 1 viene illustrata quella che è la pipeline aggiornata a giugno 2014; viene riportato lo stato di sperimentazione più avanzato e l'indicazione più importante per il singolo farmaco, nonché nome del partner (anche in questo caso del più importante qualora ce ne fosse più di uno) ed il meccanismo d'azione. Ad oggi Array ha ricevuto pagamenti legati ad accordi con aziende biotech e farmaceutiche per 631 milioni di dollari, comprensivi di 154 milioni ricevuti come pagamenti iniziali da aziende quali Amgen, Novartis, Genentech. Gli attuali contratti potrebbero fruttare 1,8 miliardi di dollari in milestones qualora specifici eventi legati allo sviluppo, all'iter registrativo ed alla commercializzazione si verificassero. Array potrebbe ricevere altresì royalties derivanti dalla vendita di farmaci legati ad 11 programmi attualmente in fase di sviluppo. Il valore di questi accordi verrà discusso nel paragrafo “Collaborazioni”.Sebbene lo stato di sviluppo di alcuni farmaci sia pressoché fermo, come nel caso del composto concesso ad Aslan, o ad uno stadio di sviluppo poco promettente come nel caso di Danoprevir, in alcuni casi chi gestisce attivamente il composto concesso in partnership sta agendo in modo decisamente energico. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 7 di 48 Array Biopharma Tabella 1. Array Biopharma – Pipeline Farmaco MoA Binimetinib MEK Selumetinib MEK Filanesib Partner Fase Indicazione principale Novartis 3 LGSOC/ Melanoma AstraZeneca 3 NSCLC KRAS+ KSP 3 AML ARRY 797 p38 2 LMNA ARRY 502 CRTh2 2 Asma Ipatasertib AKT Genentech 2 Tumori solidi VTX2337 TLR Celgene 2 Tumori solidi ASLAN001 HER2 Aslan 2 Tumori solidi Danoprevir NS3 Roche 2 Epatite C ARRY 614 p38/Tie2 1 MDS ARRY 380 HER2 Oncothyreon 1 Tumore al seno GDC-0575 Chk1 Genentech 1 Tumori solidi/linfoma GCD-0994 ERK Genentech 1 Tumori solidi LY2606368 Chk1 Eli Lilly 1 Tumori solidi LOXO 101 Trk Loxo Oncology 1 Tumori solidi LGSOC, Carcinoma ovarico sieroso a basso grado Note AML, leucemia mieloide acuta MDS, sindromi mielodisplastiche NSCLC, tumore al polmone non a piccole cellule Tabella 1: Pipeline I farmaci ancora senza partner si trovano in questa condizione o perché la compagnia li ha designati come progetti che debbano rimanere interni (come nel caso di Filanesib e di ARRY-614 o perché ancora non sono stati meritevoli di Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 8 di 48 Array Biopharma un accordo, come nel caso di ARRY-502 per il trattamento dell'asma e di ARRY797, sperimentato nel trattamento della cardiomiopatia dilatativa familiare. Tre sono i farmaci coinvolti in studi registrativi o che lo saranno a breve: 1. Selumetinib 2. Binimetinib 3. Filanesib Selumetinib Selumetinib è un MEK inibitore i cui diritti sono stati ceduti ad AstraZeneca in cambio di milestones e future royalties in doppia cifra sulle vendite. Finora Array ha ricevuto pagamenti per 25,5 milioni di dollari tra upfront e milestones, altri 70 milioni potrebbero entrare nelle loro casse al raggiungimento di obiettivi prefissati. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 9 di 48 Array Biopharma Tabella 2. Selumetinib – selezione studi Studio Fase Indicazione Dati Note 400 mila pazienti, nessuna terapia approvata. SELECT-1 3 Seconda linea di trattamento + docetaxel vs 3Q16 docetaxel. Pazienti con mutazione KRAS stadio NSCLC KRAS+ IIIB-IV. Endpoint primario PFS, secondari ORR e OS. ASTRA 3 Tiroide 2Q16 63 mila pazienti affetti da tumore alla tiroide SUMIT 3 Melanoma Uveale 2Q15 2500 pazienti in USA 2 Sarcoma Kaposi 2H14 Sta ancora arruolando 2 STS 2Q15 + Temsirolimus 2 NSCLC seconda linea 2Q15 + Docetaxel 2 Dotto biliare 3Q16 + cisplatino & Gemcitabina 2 Glioma 4Q16 2 DLBCL 2H14 2 NSCLC 2Q17 BATTLE-2 STS, sarcomi dei tessuti molli Note NSCLC, tumore al polmone non a piccole cellule DLBCL, linfoma diffuso a grandi cellule B Fonte: Array Biopharma, Clinicaltrials.gov, Cerealkiller.it Tabella 2: Selumetinib - Selezione studi Selumetinib è coinvolto in tre studi potenzialmente registrativi (tumore al polmone KRAS+, tiroide e melanoma uveale) ed in una serie elevata di studi in fase 2 nelle più disparate indicazioni fra i tumori solidi, oltre ad uno studio che ancora sta arruolando e che è dedicato a pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL). AstraZeneca ha quantificato il mercato potenziale di Selumetinib in 1 miliardo di dollari, stima realistica che prevalentemente si fonda sulla grande dimensione del mercato relativo al tumore del polmone, all'interno Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 10 di 48 Array Biopharma del quale la presenza di mutazioni KRAS è decisamente ampia ed al contempo aumenta la pratica di verificare mutazioni nei tumori dei pazienti, permettendo una terapia più personalizzata. Selumetinib è stato il primo farmaco a mostrare un beneficio clinico evidente in soggetti con tumore al polmone e KRAS mutato. Impiegato in seconda linea in combinazione con docetaxel ha permesso di ottenere una PFS di 5,3 mesi contro i 2,1 ottenuti con il solo docetaxel. Anche il tasso di risposta (37% vs 0%) e la sopravvivenza mediana (9,4 vs 5,2 mesi) sono stati a favore di Selumetinib rispetto al controllo sebbene il dato sulla OS non fosse statisticamente significativo a causa della mancata potenza dello studio rispetto a quello che era un endpoint secondario. A termine di paragone, sia Selumetinib che Mekinist hanno fallito nel dimostrare un beneficio in quei pazienti selezionati se impiegati da soli. Mekinist in monoterapia ha ottenuto una PFS simile a docetaxel (11,7 vs 11,4 mesi) e lo stesso tasso di risposta (12%). Anche Selumetinib in monoterapia non ha impressionato e nello studio CUSTOM non ha raggiunto l'endpoint primario, ossia un tasso di risposta del 40%. Lo studio CUSTOM tuttavia ha permesso di determinare l'incidenza della mutazione KRAS all'interno dei pazienti selezionati per lo studio aventi tumore al polmone e tale percentuale è risultata essere del 24%. Array stima in 400 mila i pazienti con tale mutazione in tutto il mondo. Attualmente Selumetinib si trova in fase di sperimentazione più avanzata in questo tipo di indicazione, anche se altri approcci stanno tentando di ottenere risultati significativi. Oltre ai MEK inibitori Cobimetinib e PD-0325901 rispettivamente di Roche (attraverso Exelixis) e Pfizer, attualmente in fase 1 il primo e 2 il secondo (dati attesi per 4q15/1q16) anche farmaci con differenti meccanismi d'azione sono attivi. In particolare inibitori dell'HSP90, di cMET, di FAK si trovano in fase 2. Fra gli HSP90 inibitori Ganetespib di Synta ha fallito nel dimostrare un vantaggio rispetto al controllo in pazienti con KRAS mutato (studio GALAXY-1). Tivantinib di ArQule/DSankyo, cMET inibitore dovrebbe restituire dati dalla fase 2 a breve, Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 11 di 48 Array Biopharma anche se è lecito attendersi dati poco brillanti visto quanto emerso dallo studio MARQUEE. Sebbene la fase 3 MARQUEE non impiegasse nessuno strumento di selezione dei pazienti in base a specifiche mutazioni (tanto meno KRAS), l'analisi dei sottogruppi ha mostrato un tasso di risposta molto basso fra i soggetti con mKRAS rispetto ad Erlotinib (2,2% nel gruppo attivo vs 2,7% del controllo) e decisamente inferiore rispetto ai pazienti con KRAS wt (13,5% per Tivantinib vs 8,1% del controllo). Oltre al tasso di risposta si è registrato solo un minimo miglioramento in termini di progressione libera da malattia e nessun beneficio in termini di sopravvivenza. Presumibilmente in 4q15 saranno disponibili i dati della fase 2 condotta da Verastem riguardo VS6063, FAK inibitore che viene somministrato a pazienti con specifiche mutazioni KRAS, INK4a/ARF e p53 per dimostrare un vantaggio in termini di PFS ad un anno rispetto ad un valore prestabilito. I soggetti arruolati verranno divisi in 4 gruppi da 11 pazienti ciascuno. Qualora nel gruppo si verificassero PFS maggiori di 12 settimane in almeno 4 pazienti si proseguirebbe con l'arruolamento di ulteriori 23 soggetti. Uno studio di fase 2 del MSKCC infine sta valutando l'efficacia di Bortezomib, farmaco già approvato per il trattamento di mieloma multiplo e linfoma mantellare. I dati dovrebbero essere disponibili per 2q15. Oltre al tumore al polmone KRAS+, Selumetinib ha buone possibilità di ottenere un'approvazione anche in una ulteriore neoplasia. Selumetinib si è dimostrato molto efficace nel trattamento del tumore della tiroide in quanto in grado di aumentare o ripristinare la radio-sensibilizzazione allo iodio-131 impiegato nella terapia, con particolare riferimento ai soggetti con mutazione NRAS. Risultati non particolarmente brillanti sono stati ottenuti invece su pazienti BRAF mutati. Più difficile il compito per quanto riguarda lo studio registrativo inerente il trattamento del melanoma uveale. La maggior parte dei pazienti affetti da melanoma uveale sviluppano metastasi, con una forte prevalenza a localizzarsi nel fegato. In fase 2 Selumetinib ha ottenuto una riduzione del tumore nel 49% dei pazienti trattati, contro lo 0% Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 12 di 48 Array Biopharma del controllo costituito da soggetti ai quali è stato somministrato temozolomide (TMZ). Che nessuno dei pazienti nel controllo abbia ottenuto una riduzione è Tabella 3: Sopravvivenza in pazienti con melanoma in base alla mutazione Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 13 di 48 Array Biopharma un fatto normale, dato che in base ai dati degli ultimi 8 studi clinici condotti per quella patologia solo 2 pazienti su 157 hanno ottenuto una apprezzabile riduzione della massa tumorale. Nel caso della fase 2 di Selumetinib la riduzione di massa più apprezzabile si è verificata nel 15% dei soggetti trattati, il che ha permesso di ottenere una PFS di 15,9 settimane contro le 7 settimane del controllo (HR=0,43). Meno convincente il dato riguardo la sopravvivenza mediana che è di 11,8 mesi vs 9,1. Il dato è in perfettamente in linea con quanto emerge dalla letteratura in materia che vuole la sopravvivenza compresa in un range di valori fra 9 e 12 mesi. Sebbene il trend sia a vantaggio di Selumetinib, lo è di poco e comunque non in modo statisticamente significativo (p value= 0,4). La fase 3 in corso chiamata SUMIT ha come endpoint primario la sopravvivenza libera da malattia, il che renderebbe ottimisti circa la buona uscita dello studio, più complicato stabilire quanto sia significativo l'endpoint e quale sia il reale beneficio clinico del trattamento. Binimetinib La differenza nel comportamento fra soggetti con mutazione RAS (B o K) e BRAF citata nel paragrafo dedicato a Selumetinib sta divenendo evidente e la letteratura tende ad ascrivere a specifiche nel meccanismo d'azione dei farmaci la diversa capacità di essere efficaci a seconda del tipo di mutazione incontrata (Nature 501, 232–236, 12 Settembre 2013). Qualora questa tesi fosse confermata apparirebbe sensata la scelta di avere più di un MEK inibitore in pipeline, qualora fra questi ci fosse sufficiente diversificazione. Selumetinib e Binimetinib sembrano poter coesistere, data la diversa efficacia in alcune indicazioni chiave. Selumetinib non sembra essere sufficientemente utile in tumori con mutazione BRAF, Binimetinib stenta in indicazioni con mutazione KRAS, sebbene nel trattamento del melanoma con NRAS mutato abbia dimostrato promettenti cenni di efficacia, tanto da spingere Novartis a testare il Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 14 di 48 Array Biopharma farmaco in fase 3. In fase 2 (NCT01320085) MEK162 è stato somministrato su pazienti con melanoma e mutazione BRAF o NRAS. I Criteri di inclusione dello studio consentivano la partecipazione di soggetti con precedenti trattamenti con BRAF inibitori, non con precedenti di MEK inibitori. Fra i 30 pazienti con mutazione NRAS si sono osservati 6 casi di risposta parziale (20%). Analogo tasso di risposta si è verificato nel braccio che includeva pazienti con mutazione BRAF, dove si sono ottenute 8 risposte parziali si 41 soggetti valutabili. Due pazienti per ogni braccio hanno sperimentato eventi avversi di grave entità (diarrea (7%), disidratazione(3%), dermatite acneiforme, battito del cuore irregolare e perforazioni intestinali (3%)); nessuna morte è stata attribuita alla somministrazione del farmaco. Il tasso di controllo della malattia si è attestato al 63%, quello della stabilizzazione al 43%, la durata delle risposte è stata di 7,6 settimane e la progressione libera da malattia mediana di 3,7 mesi. Sebbene questi dati non siano propriamente spettacolari, occorre tenere presente due fatti: in primo luogo non esistono terapie mirate verso questo tipo di mutazione e secondo, la mutazione NRAS è fattore predittivo di una prognosi peggiore, con una OS mediana che si aggira attorno agli 8 mesi rispetto ai circa 15 dei pazienti wildtype (Tabella 3) (Jakob JA et al,NRAS Mutation Status is an Independent Prognostic Factor in Metastatic Melanoma, Cancer 2012:118(16); 4014-4023). Fra le opzioni non chirurgiche rimangono l'immunoterapia (Yervoy) o BRAF inibitori come Vemurafenib. La chemioterapia rimane lo standard of care per quanto riguarda la prima linea di trattamento, con ampio uso di dacarbazina a volte somministrata assieme a temozolomide o cisplatino. Pochissimi gli studi in corso che si concentrano su questo tipo di indicazione, il più interessante di questi probabilmente riguarda ancora Binimetinib, questa volta in combo con un CD4/6 inibitore chiamato LEE011. LEE011 è stato Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 15 di 48 Array Biopharma sviluppato da Astex (ora acquisita da Otsuka Pharmaceuticals) e quindi concesso in licenza a Novartis. Lo studio attualmente si trova in fase 1 ed ad ASCO 2014 sono stati presentati i primi dati relativi a 22 pazienti provenienti dalle varie coorti nelle quali si sono testati diversi dosaggi dei due farmaci. Sebbene i dati non siano completi sono incoraggianti, in virtù di un tasso di risposta del 33%, con 7 risposte parziali di cui 3 confermate. Secondo le intenzioni di Array e Novartis se i dati dello studio 3 saranno positivi nel 2015 verrà presentata domanda di approvazione, sarebbe lecito attendersi una priority review ed un inizio commercializzazione nel 2016. Come per Selumetinib è lecito attendersi che il costo della terapia sia simile a quello del già approvato Mekinist, ossia una cifra attorno agli 8,700$/mese, probabilmente superiore qualora venisse dimostrato un vantaggio evidente rispetto al farmaco di GSK, ora Novartis.. Altre indicazioni per le quali Binimetinib potrebbe essere approvato nel breve sono il melanoma con mutazione BRAFv600 ed il carcinoma ovarico sieroso a basso grado (LGSOC). Sebbene la competizione sia alquanto avvantaggiata in termini di tempistica, le combo BRAF + MEK inibitore coinvolte in studi registrativi (o approvate) nel trattamento del melanoma si contano sul palmo della mano e nemmeno utilizzando tutte le dita: • Mekinist + Tafinlar (Novartis via GSK) • Cobimetinib + Vemurafenib (Roche/Exelixis) • MEK 162 + LGX818 Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 16 di 48 MEKi BRAFi MEK162 Array Biopharma vs Studio Pazienti Masking Endpoint LGX818 LGX818 e Zelboraf COLUMBUS 900 Open label PFS Cobimetinib Zelboraf Zelboraf CoBRIM 500 Double blind PFS Mekinist Tafinlar Tafinlar COMBI-D 423 Double blind PFS Tabella 4: Combo MEK e BRAF inibitore in fase 3 per il trattamento del melanoma con mutazione BRAF v600 La combo Tafinlar + Mekinist è attualmente in fase 3 anche come terapia adiuvante dopo la resezione chirurgica e come terapia mirata a pazienti con mutazione v600 vs Zelboraf, studio recentemente fermato per efficacia (studio COMBI-v). Non sono ancora noti i dati legati alla sopravvivenza dei due trattamenti, ma in base ad analisi pre-specificate GSK ha affermato di aver ottenuto un significativo beneficio in termini di sopravvivenza rispetto al BRAF inibitore di Roche. Zelboraf, Mekinist e Tafinlar sono già approvati singolarmente, la combo Mekinist + Tafinlar è approvata in USA mentre la domando in Europa è stata ritirata dopo i dati deludenti della fase 3 COMBI-d. Proprio sugli esiti di questo studio ruota anche una clausola del contratto fra Novartis e GSK in merito al trasferimento della sezione oncologica di questi ultimi a Novartis: il pagamento di 1,5 miliardi di dollari sarà subordinato all'esito dello studio riguardo all'endpoint secondario sopravvivenza globale (OS). Di CoBRIM al momento si sa solo che l'endpoint primario è stato centrato ossia la combo ha ottenuto un vantaggio significativo in termini di progressione libera da malattia. Secondo Roche ed Exelixis il profilo di tollerabilità della combinazione sarebbe in linea con quanto già riportato in fase 1b (studio BRIM7), il che farebbe lecitamente supporre che Cobimetinib + Zelboraf possa ambire al ruolo di standard of care per questo tipo di indicazione. Compito piuttosto arduo quindi per Novartis e Array, con l'aggravante per il colosso svizzero di ritrovarsi con due coppie di farmaci inferiori alla concorrenza. Questo è uno dei motivi che fanno ipotizzare che Novartis possa fare un passo indietro e restituire i diritti di MEK162 ad Array. Un ulteriore pressione sulla combo di Array arriva dallo studio COMBI-v, nel Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 17 di 48 Array Biopharma quale Tafinlar e Mekinist hanno ottenuto un vantaggio in termini di sopravvivenza statisticamente molto convincente, tanto da centrare uno degli obiettivi prefissati per concludere anticipatamente lo studio. L'analisi di efficacia ed il conseguente termine della sperimentazione altro non fa che aumentare il divario in termini di tempistica fra le terapie approvate, quelle che presumibilmente lo saranno a breve e la combo che coinvolge Binimetinib. Il successo di COMBI-v potrebbe tuttavia spingere Novartis a considerare seriamente l'ipotesi di restituire i diritti di Binimetinib ad Array. Altra indicazione per la quale MEK 162 è in fase registrativa è il carcinoma ovarico sieroso a basso grado. Al pari del melanoma con mutazione NRAS non esistono terapie specifiche già approvate per questo tipo di indicazione. Sebbene dal punto di vista del trattamento chirurgico non vi sia differenza fra il carcinoma a basso grado e quello ad alto grado, per quanto riguarda i trattamenti farmacologici quello a basso grado mostra segni di resistenza ai chemioterapici. Si stima che circa un caso su 10 di carcinoma ovarico sia di basso grado e la sopravvivenza mediana si attesta fra gli 80 ed i 99 mesi contro i 36 mesi nei casi di carcinoma di alto grado. Il tasso di risposta ai chemioterapici si attesta sulla singola cifra, fra il 2% ed il 4% (Schmeler KM, et al: Neoadjuvant chemotherapy for low-grade serous carcinoma of the ovary or peritoneum. Gynecol Oncol 2008; 108:510-4 ). Risultati ben più incoraggianti si sono ottenuti con l'impiego di MEK inibitori, in particolare Selumetinib. Esistono diverse evidenza che fanno ipotizzare la presenza di mutazioni KRAS e BRAF in questo tipo di tumori il che giustificherebbe l'impiego di farmaci quali Selumetinib o MEK 162. Proprio Selumetinib ha validato l'impiego di MEK 162 nel trattamento del carcinoma ovarico sieroso a basso grado, dopo che in fase 2 (NCT00551070) il farmaco ha permesso di ottenere un tasso di risposta del 15%, ossia circa 4 volte superiore alla chemioterapia tradizionale e circa due volte maggiore della terapia ormonale. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 18 di 48 Array Biopharma Filanesib Filanesib (AKA ARRY-520) è uno dei pochi KSP inibitori in fase di sperimentazione clinica, elemento che fa rientrare il farmaco nella schiera dei nuovi trattamenti possibili per chi è affetto da mieloma multiplo (MM). Il meccanismo d'azione peculiare si basa sul riconoscimento di KSP e MCL-1, bersagli espressi nelle cellule di diversi tumori del sangue, oltre che nel caso del mieloma. Altro punto di vantaggio di questo tipo di approccio riguarda la natura degli eventi avversi che rende fattibile la combinazione con regimi già adottati dalla comunità scientifica. Filanesib finora si è dimostrato attivo in pazienti con mieloma multiplo pesantemente pretrattati e triplo-refrattari (ossia refrattari ad immunomodulatori, inibitori del proteasoma e desametasone. Altro particolare che rende Filanesib interessante, a detta di Array, è la possibilità di selezionare i pazienti in base ad un biomarker preciso, ossia i livelli di alfa-1 glicoproteina acida, o AAG. Pazienti con bassa espressione dell'enzima hanno ottenuto risposte indipendentemente dai precedenti trattamenti. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 19 di 48 Array Biopharma Tabella 5: Struttura di alcuni KSP inibitori in fase clinica - Oliver Rath & Frank Kozielski - Nature Reviews Cancer 12, 527-539 (August 2012) Diversi sono gli interrogativi circa la validità di questo biomarker, così come non appare chiaro quale possa essere l'implicazione di un eventuale tentativo di abbassare il livello di AAG per far aumentare l'efficacia di Filanesib. Anche Array sembra avere qualche dubbio circa la validità di AAG come strumento di selezione dei pazienti, al punto da ipotizzare che lo studio registrativo FACTOR (ancora da iniziare) non preveda nessuno screening dei pazienti. La motivazione della società è legata alla volontà di non limitare l'ampiezza del mercato del farmaco in caso di esito positivo dello studio, in realtà questo tipo di ragionamento sembra poco convincente, più logico credere che le evidenze raccolte fino a questo punto sconsiglino di avventurarsi lungo un sentiero poco conosciuto. Allo stesso modo, poco conosciuto è anche il tipo d farmaco. Non esistono analoghi di Filanesib fra i farmaci già approvati e scarso successo hanno riscontrato i predecessori, gran parte dei quali riassunti in tabella 5. Attualmente Filanesib è il KSP inibitore in fase di sviluppo più avanzata. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 20 di 48 Array Biopharma Array ha deciso di puntare su due strategie distinte: Filanesib in monoterapia ed in combinazione con Kyprolis. Su trova in fase 2 in ambo i casi. In monoterapia con lo studio AfFIRM su pazienti che non hanno beneficiato di precedenti esposizioni a Pomalyst e/o Kyprolis. I 160 soggetti inclusi in questo studio (che sta ancora arruolando) dovranno aver ricevuto almeno due precedenti linee terapeutiche. Endpoint primario dello studio il tasso di risposta in pazienti con livelli AAG bassi. AfFIRM al momento sta reclutando pazienti solo negli Stati Uniti, il che significa che la grande maggioranza dei pazienti sarà già stata trattata sia con Pomalyst che con Kyprolis. Non essendoci un braccio di controllo il dato che emergerà sarà da valutare con la letteratura scientifica disponibile e con i dati che arriveranno da Kyprolis e, soprattutto, da anticorpi anti-CD38 quali: • Daratumumab (Genmab/Johnson & Johnson) • SAR650984 (Sanofi) • MOR 202 (Morphosys/Celgene) In combinazione, nonostante gli incoraggianti risultatati ottenuti con Velcade, Array ha deciso di puntare sull'accoppiamento con Kyprolis, principalmente a causa del fatto che altre possibili combinazioni sono già oggetto di studio da parte di compagnie concorrenti. Come agente singolo Filanesib ha mostrato un tasso di risposta ed una sopravvivenza notevole rispetto a farmaci già approvati o in fase sperimentale, soprattutto in considerazione del fatto che lo si è testato su pazienti altamente pretrattati. In tabella 6 sono riassunte le caratteristiche salienti di alcuni fra i più interessanti farmaci impiegati in questa indicazione. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 21 di 48 Array Biopharma Trattamento del Mieloma multiplo recidivo refrattario (rrMM), agenti singoli MLN9708 KYPROLIS 20MG DARATUMUMAB FILANESIB 6 KYPROLYS 56MG PRECEDENTI LINEE 4 5 4 26%* 23,7%** 35%*** ORR 1 SU 50 1 SU 20 VGPR 8 SU 50 4 SU 20 PR 2 SU 20 CR 23W PFS 4,1 MO FILANESIB LOW AAG 5 24% 7,8 8,6 DOR (M) 11,7 8,6 15,6 19 OS (M) 20,3 23,3 22,00% CBR *il tasso di risposta è riferito al dosaggio massimo tollerato NOTE ** tasso di risposta al dosaggio approvato da FDA *** tasso di risposta a 16mg/mg LEGENDA ORR: tasso di risposta; VGPR: very good partial response; PR: partial response; CR complete response PFS: progressione libera da malattia; W: settimane; MO: mesi; DOR: durata delle risposte; OS: sopravvivenza globale Tabella 6: Agenti singoli nel trattamento del Mieloma Multiplo recidivo/refrattario Rispetto a Daratumumab Filanesib appare meno efficace, così come sembra meno efficace rispetto a Kyprolis, se questo viene impiegato a dosaggi superiori rispetto a quello per il quale ha ricevuto l'approvazione in USA. Un recente studio condotto al Memorial Sloan Kettering Cancer Center sembra suggerire che impiegare Kyprolis al dosaggio di 56mg/m2 invece che a quello di 20/27 mg/m2 aumenti la sopravvivenza e la durata delle risposte. A questo risultato si arriva, tuttavia, con aggiunta in alcuni casi di desametasone a basso dosaggio, che consentirebbe di rimanere in trattamento per un periodo maggiore di tempo. Per colmare il gap con altri composti Filanesib avrebbe bisogno di confermare la validità del biomarker individuato perla scelta dei soggetti da arruolare. L'alternativa è puntare alla migliore delle combinazioni possibili. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 22 di 48 Array Biopharma Uno dei principali candidati in fase di sperimentazione a condividere il meccanismo d'azione di Filanesib è 4SC-205, i cui dati provenienti dalla fase 1 “AEGIS” sono attesi per 4q14. Un particolare importante è che il farmaco di 4SC si somministra per via orale. ARRY-797 La cardiomiopatia dilatativa (miocardiopatia dilatativa) è una condizione che si verifica quando la cavità cardiaca si allarga in seguito a una perdita di forza di contrazione del muscolo cardiaco, riducendo così in maniera sensibile la capacità che ha il cuore di pompare il sangue. L'origine della dilatazione del ventricolo (di solito il sinistro) del cuore, è dovuta a cause molteplici: ischemiche (pregresso infarto o aterosclerosi), valvolari (generalmente insufficienza mitroaortica), virali (ad esempio miocardite acuta), concomitanti ad un'altra patologia cardiaca (ad esempio neuromuscolare o collagenopatia), dovute all’assunzione di farmaci (chemioterapici come doxorubicina ciclofosfamide) all’abuso di alcolici o droghe (cocaina). [Fonte: Humanitas Gavazzeni] Dopo aver testato ARRY-797, farmaco del quale possiede i diritti esclusivi, nel trattamento del dolore, Array ha deciso di intraprendere il tortuoso percorso nel quale il farmaco viene sperimentato in una condizione ultra-orfana: la cardiomiopatia dilatativa familiare con mutazione del gene LMNA. Di recente è anche giunta la designazione a farmaco orfano (oltre a loro per la specifica condizione una sola altra designazione ad Aastrom Biosciences) da parte dell'ente americano. Il motivo che ha spinto Array in questa direzione è il convincimento che inibendo p38 (il bersaglio di ARRY-797) si arresti il processo degenerativo e si Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 23 di 48 Array Biopharma riesca a ripristinare una condizione di normalità. Questo si è rivelato essere possibile nei modelli animali, per quanto riguarda la sperimentazione su esseri umani la fase 1 è stata condotta su un unico paziente mentre la fase 2 è attualmente in corso e servirà come prova di concetto della validità dell'impiego del farmaco. In tabella 7 si può osservare come siano dei ventricoli normali (a sinistra), malati e trattati con placebo (nel mezzo) e malati e trattati con ARRY-797. Tabella 7: Dimensioni delle pareti e della camera di un ventricolo. I dati ricavati in fase 1 non sono stati divulgati, ma sono stati sufficienti per poter intavolare una discussione con FDA e ottenere il permesso di condurre una fase 2, studio attualmente in corso che darà i primi esiti nell'ultimo trimestre del 2014. 12 pazienti e due dosaggi proposti, endpoint primario la variazione rispetto alla baseline nello svolgere il test di camminata in 6 minuti. Nessun controllo ed endpoint discutibile non sono da considerarsi necessariamente un problema, difficile capire come si potrà considerare riuscito il trial, quale risultato sarà considerato accettabile. D'altro canto, non risultano attivi altri studi specifici per pazienti con tale mutazione, il che rende lo studio di Array una sorta di pioniere nell'ambito, le possibilità quindi che da questo studio derivino conseguenze positive per il titolo sono abbastanza reali, in considerazione del fatto che sono previsti Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 24 di 48 Array Biopharma numerosi endpoint secondari e che un profilo di sicurezza del farmaco è già stato in buona arte stilato negli studi precedenti. Essendo l'endpoint definito come la variazione nel 6MWT a 12 settimane di trattamento rispetto alla baseline, per avere dati sulla totalità dei soggetti lo studio dovrebbe concludere l'arruolamento verso settembre LOXO 101 Nel luglio del 2013 Array ha stipulato un contratto con la start-up LOXO Oncology in base al quale cedeva i diritti di un programma preclinico finalizzato al trattamento di alcune forme di cancro. A fronte di ciò Array otteneva un pagamento in anticipo sotto forma di una partecipazione azionaria a LOXO (controvalore stimabile attorno ai 4,5 milioni di dollari), milestones per 435 milioni di dollari e royalties su future vendite. L'accordo ha permesso ad Array di ottenere il 19,9% di azioni (senza diritto di voto) di LOXO Oncology, azienda che proprio in questo periodo sta completando la propria IPO, grazie alla quale intende offrire 4,384,615 azioni ad un prezzo che oscillerebbe fra i 12$ ed i 14$. L'operazione porterebbe ad incassare circa 60 milioni di dollari ed a essere quotata con il ticker “LOXO” con una possibile capitalizzazione di circa 200 milioni, non molto dissimile da quella di una compagnia come Ignyta (RXDX), comparabile in termini di pipeline e di target. Il programma più avanzato nato dalla collaborazione fra LOXO ed Array è LOXO-101, Trk inibitore attualmente in fase 1 nel trattamento di tumori solidi in Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 25 di 48 Array Biopharma fase avanzata o metastatici che non rispondano a terapie esistenti. La prima fase dello studio è destinata a trovare un corretto dosaggio di somministrazione per il farmaco ed i dati solo attesi per inizio 2015. Frequenza della fusione NTRK in diverse neoplasie Fusione Indicazione Frequenza 51 - 4% 25% >25 nd % NTRK1 Adenocarcinoma polmonare ★ NTRK1 Carcinoma neuroendocrino a grandi cellule ★ NTRK1 Colangiocarcinoma intraepatico ★ NTRK1 Cancro del colon-retto NTRK1 Carcinoma papillare della tiroide ★ NTRK1 Nevi di Spitz ★ NTRK1 Glioblastoma ★ NTRK2 Astrocitoma ★ NTRK3 Carcinoma secretorio della mammella ★ NTRK3 Carcinoma secretorio delle ghiandole salivari ★ NTRK3 Carcinoma papillare della tiroide NTRK3 Carcinoma papillare della tiroide (esposizione ★ ★ ★ post-radiazioni) NTRK3 Leucemia mieloide acuta NTRK3 Nefroma mesoblastico congenito ★ NTRK1/2/3 Glioma pontino ★ ★ Tabella 8: Frequenza della fusione NTRK in diverse neoplasie. Oltre a queste fusioni esistono altre alterazioni di TRK che ancora non sono completamente comprese ma che potrebbero essere possibili target di terapie specifiche. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 26 di 48 Array Biopharma RXDX-101 e TSR-011, rispettivamente di Ignyta (RXDX) e Tesaro (TSRO) sono attualmente studiati in soggetti con alterazioni Trk (altre che ROS1 ed ALK). Mentre TSR-011 è più un ALK inibitore, RXDX-101 sembra paragonabile a LOXO101. Recentemente Ignyta ha dato il via allo studio SPARKTRK-1 (che sta per Study Targeting ALK, ROS1 or TRKA/B/C), fase 1/2 in soggetti con tumori solidi localmente avanzati o metastatici e mutazioni rilevanti per l'efficacia del farmaco. Lo scorso ASCO la compagnia ha riportato i dati di 19 soggetti appartenenti allo studio ALKA-372-001, studio scalare nel quale RXDX-101 è stato somministrato a diversi dosaggi mostrando cenni di attività quali: • una riposta parziale in un paziente con cancro metastatico al colon-retto TrkA+ • un paziente con tumore al polmone non a piccole cellule ROS1+ con risposta parziale • un paziente con tumore al polmone non a piccole cellule ALK+ con risposta parziale • una risposta parziale per un paziente con neuro-blastoma ALK+ • due stabilizzazioni della malattia in soggetti con carcinoma del pancreas e delezione del gene ROS1 e con tumore al polmone non a piccole cellule ALK+ Oltre ai possibili vantaggi legati alla partnership con LOXO, Array ha ancora i diritti legati al possibile sviluppo di Trk inibitori, scegliendo fra 3 possibili target: TrkA, TrkB e TrkC. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 27 di 48 Array Biopharma ARRY-380 ARRY-380 è un HER2 inibitore concesso in licenza ad Oncothyreon. I due principali tratti distintivi della molecola sono il fatto di essere un HER2 inibitore con scarsa affinità verso EGFR e di essere risultato attivo in modelli preclinici nei confronti delle metastasi al cervello. Da queste due peculiarità emerge l'interesse nei confronti del farmaco. La specificità nell'inibire HER2 rispetto a EGFR (500 volte maggiore) implica una minor incidenza di eventi avversi tipici degli EGFR inibitori, come ad esempio la diarrea. L'abilità di passare la barriera emato-encefalica invece farebbe di ARRY-380 il trattamento standard in questo tipo di patologia, vista la mancanza di terapie specifiche per questo tipo di condizione. Qualora queste caratteristiche si dimostrassero fondate nella sperimentazione clinica ARRY-380 troverebbe una collocazione di una certa rilevanza nel panorama del trattamento dei tumori del seno HER2+. Tali tumori si registrano nel 20% del totale dei tumori della mammella e sono associati ad una maggiore mortalità, un minor tempo di recidiva della malattia ed una maggior insorgenza di metastasi. Tre sono gli studi che vedono impiegato ARRY-380 attualmente, due dei quali condotti da Oncothyreon ed uno dal Dana Farber Cancer Institute. ARRY-380 è in fase 1b in soggetti con tumore al seno HER2+ metastatico precedentemente trattati con Herceptin e taxani. Lo studio dovrebbe riguardare 48 pazienti (compreso alcuni con metastasi al cervello) e lo scopo è quello di determinare il dosaggio massimo tollerato e la dose raccomandata per la fase 2. In questo studio assieme ad ARRY-380 viene somministrato Kadcyla (TDM-1), elemento di notevole importanza strategica per lo sviluppo del farmaco di Array. Kadcyla è approvato per l'uso in seconda linea nel trattamento del Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 28 di 48 Array Biopharma tumore al seno ma è estremamente probabile che guadagni anche l'espansione dell'uso nella prima linea di trattamento. Riuscire a dimostrare un'azione sinergica potrebbe garantire lo stesso tipo di scenario anche ad ARRY-380. Altra fase 1b in corso riguarda ARRY-380 in combo con Herceptin e/o Xeloda. Anche qui si parla di circa 50 pazienti, anche qui sono inclusi pazienti con metastasi al cervello ed anche in questo caso lo studio serve per individuare un dosaggio massimo ed uno consigliabile per la fase 2. In questo caso il disegno dello studio prevede che siano possibili combinazioni di tre agenti, ampliando le combinazioni disposizione dei medici qualora i dati si dimostrino convincenti. L'ultimo studio in corso è condotto dal Dana Farber, coinvolge sempre 50 pazienti ma si rivolge unicamente a soggetti con metastasi al cervello derivanti da tumore al seno HER2+. Tabella 9: I 20 farmaci più venduti di Roche. Nella tabella 9 sono riportati i farmaci più venduti di Roche in base ai dati forniti nell'ultima presentazione disponibile. Le cifre si riferiscono alla prima metà del Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 29 di 48 Array Biopharma 2014 e sono di 227 e 3,082 milioni di franchi svizzeri rispettivamente per Kadcyla ed Herceptin. Le cifre proiettate sull'intero anno ed espresse in milioni di dollari sono di 7,3 miliardi di dollari e testimoniano quanto il mercato sia potenzialmente vasto per un HER2 inibitore. Recentemente Puma Biotech ha annunciato i dati relativi ad una fase 3 che ha coinvolto 2821 donne con tumore al seno HER2+ nelle prime fasi della malattia. L'HER2 inibitore Neratinib ha aumentato del 33% rispetto al placebo l'intervallo libero da malattia delle pazienti, ossia il tempo trascorso prima che si manifestino segni di progressione del tumore o la morte del soggetto. Puma aveva poche ore prima raggiunto un accordo con Pfizer (ex partner) per modificare i termini dell'accordo esistente in merito ai diritti del farmaco. Puma ora si assume gli oneri dei costi degli studi che coinvolgono Neratinib (spesa stimata in circa 30 milioni di dollari) a fronte di una riduzione delle royalties dovute a Pfizer, che inizialmente erano previste in percentuale variabile dal 10 al 20% sulle vendite nette. Secondo il nuovo accordo ora a Pfizer spetteranno percentuali che nella migliore delle ipotesi arriveranno al 15%. Questa decisione è stata formalizzata poco prima che Puma rivelasse i dati finali della fase 3, non è chiaro se Pfizer abbia deciso potendo consultare i dati o meno. Se fosse vero il primo caso Pfizer avrebbe bocciato l'esito dello studio registrativo, nonostante questo abbia raggiunto l'endpoint primario. Neratinib non è l'unico farmaco attualmente impiegato nel trattamento di tumori HER2+. Nella tabella 10 vengono citati alcuni farmaci attualmente coinvolti in sperimentazioni su tumori con espressione di HER2+. Fra questi spicca ANG1005 perché se dal punto di vista dell'efficacia e della tollerabilità in generale tutti i composti citati nella tabella sono possibili concorrenti, il farmaco di Angiochem si prefigge dichiaratamente lo scopo di essere efficace nel trattare le metastasi al cervello derivanti da tumori primari quali quello al seno o al polmone. ANG-1005 in fase 1 su pazienti con metastasi al cervello ha fatto registrare (in pazienti dosati a più di 420 mg/m2) 2 risposte parziali, 3 risposte Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 30 di 48 Array Biopharma minori ed una stabilizzazione della malattia su 7 pazienti con metastasi derivanti da tumore al seno primario oltre a 2 risposte parziali e 2 risposte minori su 4 pazienti con metastasi derivanti da tumore primario al polmone. In una fase 2 in aperto e non controllata con solo due coorti (HER2+ ed HER2-) il farmaco ha permesso di ottenere il 25% di risposte parziali ed il 50% di stabilizzazione della malattia relativamente alla massa tumorale a carico del CNS. Selezione di terapie in sperimentazione per tumori HER2+ Farmaco Compagnia MoA MGAH22 Macrogenics Anti-HER2 NERATINIB Puma Biotech HER2i MM-111 Merrimack Anti-HER3 MM-302 Merrimack Anti-HER2/Doxorubicina HERZUMA Celltrion LJM716 Novartis GANETESPIB Synta ANG-1005 Angiochem AUY922 Novartis Biosimilare di Herceptin Anti-HER3 HSP90i LRP-1 HSP90i Tabella 10: Selezione di farmaci in fase di sperimentazione in tumori HER2+ Finora di ARRY-380 si conoscono i dati che sembrano evidenziare una maggior efficacia rispetto a Neratinib ed a Lapatinib nel prolungare la sopravvivenza in modelli animali e di xenotrapianto di cellule tumorali umane BT-474, nulla invece si conosce del farmaco nella sperimentazione su pazienti con queste peculiari caratteristiche. ARRY-380 in fase 1 ha mostrato cenni di efficacia in popolazioni estremamente pretrattate, anche se in un numero limitato di pazienti. In dosaggi superiori a Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 31 di 48 Array Biopharma 600mg ha dato luogo a 3 risposte parziali su 22 soggetti valutabili (14%) oltre che a una risposta parziale non confermata e 3 casi di stabilizzazione della malattia oltre i 6 mesi. Tutti e i soggetti che hanno ottenuto una PR hanno fatto registrate una precedente progressione della malattia dopo Herceptin (trastuzumab) e 2 di loro dopo Tyverb (Tykerb in USA, lapatinib il nome generico). Il resto della Pipeline. Array ha una nutritissima pipeline e come detto alcuni farmaci sono praticamente su un binario morto, altri invece stanno proseguendo il loro percorso. Fra i farmaci di proprietà esclusiva di Array vi sono ARRY-502 ed ARRY-614. Il primo è in attesa di trovare un partner dopo aver mostrato di cosa sia capace in uno studio su soggetti asmatici, il secondo si trova in fase 1 in attesa che venga determinato il percorso più idoneo verso la registrazione del farmaco per il trattamento delle sindromi mielodispalstiche. Tutti e due i farmaci rischiano di arrestare il loro sviluppo, in particolar modo ARRY-502 che ha mostrato una certa attività in soggetti con asma persistente da leggera a moderata, ma che ha condotto lo studio senza un controllo attivo e comunque ha prodotto dati che sono risultati migliori rispetto a quanto presente in letteratura per Singulair (farmaco di Merck approvato) ma non migliori di altri concorrenti che non hanno avuto fortuna (come ad esempio OC-459 di Atopix). Non credo sia un caso che fino ad ora Array non abbia saputo trovare un partner per il programma che quindi rimane fermo in attesa di sviluppi. Fino allo scorso anno Array ha impiegato tempo e risorse per mettere a punto una nuova formulazione di ARRY-614 che aumentasse la biodisponibilità del farmaco e l'abilità nel centrare il bersaglio da inibire (p38/Tie). Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 32 di 48 Array Biopharma Nel corso del 2013 la Food and Drug Administration (FDA) sembra aver concesso ad Array la possibilità di utilizzare endpoint differenti dalla sopravvivenza globale (OS) per un eventuale studio registrativo ed ha convenuto sul fatto che i pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche quali quelli su cui si sta sperimentando il farmaco vadano considerati come una popolazione ad alto bisogno di nuove opzioni terapeutiche. Questo non sostituisce un eventuale Special Protocol Assessment (SPA), ma una base sulla quale discuterne con l'ente regolatore. ARRY-614 restituirà dati più maturi nel corso di quest'anno, dati che probabilmente verranno presentati ad ASH a dicembre e comprensivi della fase ad espansione dello studio. La società poi deciderà come proseguire l'iter verso uno studio registrativo, ammesso che reputi ne vaga la pena. Fra i farmaci concessi in licenza vale la pena citare quelli condivisi con Genentech, sia per il numero di studi in corso, sia per il valore degli accordi e per la tipologia di meccanismi d'azione impiegati. L'Akt inibitore Ipatasertib si trova coinvolto in 4 studi che attualmente risultano aperti all'arruolamento: • Una fase 2 assieme a paclitaxel nel trattamento in prima linea di pazienti con cancro al seno metastatico triplo negativo, una popolazione con pochissime opzioni terapeutiche disponibili ed una prognosi particolarmente infausta. Dati attesi per 4q16. • Una fase 2 assieme a GDC-0980 (un PI3k/mTOR inibitore) e Zytiga in seconda linea nel trattamento del carcinoma prostatico resistente a castrazione. Dati attesi per 2q15. • Una fase 2 in soggetti con tumore gastrico avanzato o metastatico. Dati attesi per 3q15. • Una fase 1 con (fra altri farmaci) Xtandi nel trattamento di tumori solidi. I dati sono attesi per 1q15, sebbene la stima sembri molto ottimistica. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 33 di 48 Array Biopharma GDC-0994 è recentemente entrato in sperimentazione. Si trova ora in fase 1, in un trial che coinvolge pazienti affetti da tumori solidi avanzati o metastatici. Lo studio è condotto a dosaggio scalare e l'obiettivo è determinare efficacia, la tollerabilità ed un dosaggio ideale per la fase 2. Il farmaco in questione è un ERK inibitore ed i dati sono attesi per 3q17, sebbene sia lecito attendersi anticipazioni molto prima. GDC-0575 è un Chk-1 inibitore attualmente in fase 1 come agente singolo o in combinazione con gemcitabina nel trattamento di tumori solidi o linfomi refrattari. I dati, in questo caso, sono attesi per 3q16. Sebbene anche Eli Lilly abbia un Chk-1 inibitore in fase di sperimentazione, l'impatto nei confronti di Array è trascurabile, se non nella misura in cui un esito positivo possa validare il meccanismo d'azione di GDC-0575. I dati di una fase 1 a dosaggio scalare su pazienti con tumori solidi sono attesi per 2q15. Sebbene ne sul sito di Eli Lilly ne su Clinicaltrias.gov ce ne sia menzione, sembra che LY2606368 (questo il nome del Chk-1 inibitore) sia da poco entrato in fase 2 arruolando pazienti con carcinoma ovarico e tumore al seno con mutazione BRCA ½, oltre che malati con tumore al seno triplo negativo. VTX-2337 (TLR agonista) attualmente è in fase 2 assieme a cetuximab nel trattamento del tumore della testa e del collo con dati attesi per 4q15. Lo scorso aprile poi si è concluso l'arruolamento della fase 2 che vede il farmaco in combinazione con doxorubicina liposomiale pegilata nel trattamento di pazienti affetti da carcinoma ovarico che abbiano fallito una precedente terapia a base di platino. VentiRx, la compagnia che ha acquisito i diritti del farmaco da Array ha firmato un accordo con Celgene nel 2012. In base a questo accordo Celgene ha un'opzione per poter acquisire la compagnia. Array ha una posizione in VentiRx che ammonterebbe a circa 1,5 milioni di dollari, posizione ottenuta come pagamento in upfront per i diritti di VTX-2337. Per concludere, Danoprevir (farmaco ceduto a Roche attraverso un passaggio ad Intermune (ITMN)) sta arruolando in studi con poco o nulla da dire (a meno Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 34 di 48 Array Biopharma di risvolti clamorosi) mentre Aslan non sembra stia perseguendo ulteriori strade nello sviluppo di ASLAN001 (HER2 inibitore). Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 35 di 48 Array Biopharma Collaborazioni DA RICEVUTI RICEVERE (in milioni (in milioni di di dollari) dollari) COMPAGNIA FARMACO/ INDICAZIONE CELGENE INFIAMMAZIONE GENENTECH GDC 0068 NOTE 11 376 + ROYALTIES 22 26 + ROYALTIES Chk-1 28 685** + ROYALTIES LOXO TRKi 4,5* 435 + ROYALTIES NOVARTIS MEKi 60 408 + ROYALTIES ONCOTHYREON ARRY 380 10 VENTIRX/CELGENE TLRa 1,5* 56 + ROYALTIES ROCHE DANOPREVIR 1,8 7,5 + ROYALTIES ASTRAZENECA SELUMETINIB 21,5 75 + ROYALTIES BIOGEN AUTOIMMUNI ND ND + ROYALTIES LY2606368 Chk-1 0,125 3,5 GDC 0994 CO-SVILUPPO ND: VALORE NON DIVULGATO NOTE * VALORE STIMATO RELATIVO ALL'INVESTIMENTO NELLA SOCIETA' CHE HA ACQUISITO I DIRITTI ** ATTUALMENTE SOLO GDC 0575 SEMBRA IN SPERIMENTAZIONE, LE MILESTONES AMMONTANO A 380M$ Tabella 11: Partership attuali Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 36 di 48 Array Biopharma Eventi principali • 2014 4q – POC di ARRY-797 nel trattamento della LMNA DCM • 2014 4q – POC ARRY-380 in pazienti con metastasi al cervello. • 2014 4q – Inizio fase 2 ARRY-380 • 2014 2h – inizio fase 3 (FACTOR) di Filanesib nel trattamento del MM • 2015 1q – dati fase 1 (porzione scalare) di LOXO-101 • 2015 – registrazione di Binimetinib nel trattamento del melanoma NRAS mutato. • 2015 – registrazione di Selumetinib nel trattamento del melanoma uveale • 2016 3q – dati di Selumetinib nel trattamento del tumore al polmone KRAS+ Legenda: q – trimestre (esempio: 1q14 significa primo trimestre del 2014) h – metà anno (esempio 2h14 significa seconda metà del 2014) Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 37 di 48 Array Biopharma Valutazione e tesi d'investimento La questione Binimetinib Qualora Novartis decidesse di restituire i diritti di Binimetinib ad Array dovrebbe comunicare la decisione con un preavviso di 6 mesi. Ipotizzando che le tempistiche relative alla prima fase 3 potenzialmente registrativa vengano rispettate, anche se Novartis decidesse di interrompere immediatamente il rapporto con Array, sulla scorta dei dati positivi ottenuti dalla combo Tafinlar/Mekinist acquistata da GSK, Binimetinib sarebbe potenzialmente pronto per l'approvazione e spesato. In questo scenario Array dovrebbe rinunciare alle milestones rimaste da riscuotere ed alla forza vendita di Novartis, in cambio avrebbe la facoltà di accedere (qualora i dati fossero positivi) ad un mercato dalle dimensioni ragguardevoli senza dover dividere i profitti con nessuno. Un'altra possibilità sarebbe quella di cedere i diritti ad un nuovo soggetto, magari a fronte do royalties maggiori. Tale facoltà non è concessa a Novartis, come espressamente precisato nel contratto fra le due società. Qualora Array decidesse di tenersi i diritti o di cederli ad un soggetto terzo, è evidente che gli studi in corso che coinvolgono farmaci di Novartis avrebbero un futuro alquanto incerto, una volta completata la sperimentazione in essere. Ad esempio, qualora la combo con LEE-011 si dimostrasse efficace, proseguire la sperimentazione diventerebbe complicato, dato che Novartis preferirebbe usare il CD4/6 inibitore assieme a Mekinist, piuttosto che trovare un accordo con Array che, a quel punto, dovrebbe perdere maggior tempo e danaro cercando accordi con altre compagnie. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 38 di 48 Array Biopharma Filanesib ed il biomarker Sebbene Filanesib come agente singolo non abbia dimostrato un'efficacia tale da renderlo superiore rispetto alla concorrenza potrebbe ambire ad un futuro simile a quello di Kyprolis, ottenendo l'approvazione. I principali punti di forza sono la peculiarità del meccanismo d'azione, il profilo di tollerabilità non sovrapponibile a quello dei farmaci attualmente in commercio e l'efficacia nelle linee di trattamento più avanzate. Sebbene questi aspetti da soli potrebbero non bastare, esiste la possibilità che Array possa far ricorso ad un biomarker per selezionare i pazienti destinati a beneficiare maggiormente della terapia, senza che questo vada ad incidere in modo drammatico sul numero di pazienti a cui poi verrebbe destinato il farmaco, dato che secondo la società il basso livello di AAG si riscontra in circa 7 pazienti su 10. Lo studio FACTOR inoltre potrebbe includere un'analisi di efficacia basata sul tasso di risposta che, a fronte di dati positivi ed estremamente convincenti, potrebbe permettere una conclusione prematura ed una precoce richiesta di approvazione. Guidance F2014 I valori sono espressi in migliaia di dollari, fatto eccezione a quando si riferiscono ad un rapporto con a denominatore le azioni. Revenue License and milestone revenue 25,500 Collaboration revenue 17,500 Total revenue 43,000 Operating expenses Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 39 di 48 Array Biopharma Cost of partnered programs 47,000 R&D for proprietary programs 52,000 General and administrative 21,000 Total operating expenses 120,000 Loss from operations (77,000) Interest & other (9,600) Net loss (86,600) Net loss per share (0.69) Risultati finanziari I valori sono espressi in migliaia di dollari, fatto eccezione a quando si riferiscono ad un rapporto con a denominatore le azioni. Three Months Ended Nine Months Ended March 31, 2014 March 31 2013 2014 2013 Revenue License and milestone revenue 4,287 6,848 23,639 33,340 Collaboration revenue 3,486 3,107 12,428 10,825 Total revenue 7,773 9,955 36,067 44,165 Operating expenses Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 40 di 48 Array Biopharma Cost of partnered programs 10,756 8,624 34,524 23,072 R&D for proprietary programs 14,131 15,105 35,322 42,580 General and administrative 5,405 5,001 16,056 14,390 Total operating expenses 30,292 28,730 85,902 80,042 Loss from operations (22,519) (18,775) (49,835) (35,877) Net Interest expense (2,413) (2,819) (7,185) (8,414) Net loss (24,932) (21,594) (57,020) (44,291) Net loss per share (0.20) (0.19) (0.47) (0.42) Cash as of Quarter End 110,485 Officina Investimento Biotech 87,047 1 luglio 2014 Pagina 41 di 48 Array Biopharma Grafico, Rating e Previsione dell'andamento della Quotazione Tabella 12: Grafico e previsione andamento della quotazione. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 42 di 48 Array Biopharma In tabella 12 si può vedere il grafico dell'andamento della quotazione negli ultimi mesi con una previsione di quello che potrebbe essere il valore nella prima metà del 2015. Sebbene sia impossibile prevedere l'andamento del titolo è lecito supporre che l'elevato numero di eventi binari attesi fra la fine del 2104 e la prima parte del 2015 serva da volano per una crescita del titolo. Anche la presenza di un evento come ASH, previsto per dicembre, potrebbe essere propedeutico anche se è da mettere in conto un possibile sell-off dopo il meeting, non necessariamente a causa della presentazione di dati negativi. Patendo dal presupposto che nella prima metà del 2015 si avranno i dati di due studi registrativi quali NEMO e SUMIT. Fatte queste premesse: • Che tutti e due i farmaci coinvolti in tali studi (Selumetinib e Binimetinib) vengano poi commercializzati a prezzi simili a quelli del già approvato Mekinist • Che la loro somministrazione avvenga fino alla progressione della malattia • Che i pazienti trattabili annualmente siano 5,000 per SUMIT e poco meno di 29,000 per NEMO • Che a fronte di esito positivo o presentazione della domanda di autorizzazione al commercio siano legate milestones • Che per le vendite di Selumetinib Array incassi solo royalties, mentre per Binimetinib siano contemplati sia lo scenario del proseguimento della partnership (con Novartis o con un nuovo soggetto) sia quello della commercializzazione trattenendo tutti i diritti è lecito attendersi che tra poco meno di una anno la quotazione si trovi compresa in una forbice il cui estremo più basso si trovi a poco più di 6 dollari mentre il più alto a 13 dollari. L'ipotesi più credibile ruota attorno ai 6,22 dollari, sebbene questa sia una stima piuttosto prudente. Tale cifra, rispetto all'ultima Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 43 di 48 Array Biopharma chiusura del 29 luglio, rappresenterebbe un guadagno del 51% lordo. Come detto in precedenza prima di dicembre (ossia prima di ASH) sarebbe lecito attendersi un notevole rialzo della quotazione. In virtù delle stime fatte, dell'analisi condotta sugli studi in merito alle possibilità di riuscita e l'adottabilità delle terapie proposte, Array è da considerarsi una ipotesi di investimento notevole. Il modello di sviluppo basato sulle molteplici partnership e sull'identificazione di alcuni progetti di esclusiva proprietà garantisce una notevole differenziazione e contribuisce a scaricare i rischi legati allo sviluppo dei farmaci. Allo stesso tempo, difficilmente Array potrà essere oggetto di acquisizione da parte di compagnie più capitalizzate, a causa del gran numero di progetti legati a compagnie diverse. Sebbene non manchino esempi in tal senso (ultimo caso quello di Astex acquisita da Otsuka), si tratta di eventi abbastanza rari. Array ha dimostrato di poter sviluppare farmaci con caratteristiche peculiari e questo è riconosciuto dal numero elevato di composti in fase di sperimentazione. Manca un farmaco approvato ma nel giro di pochi mesi ha due possibilità di cambiare questo dato a proprio favore. Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 44 di 48 Array Biopharma Indicazioni, farmaci e compagnie citate nel Report Indice Analitico 4 asma...............................................................30 4SC..................................................................21 Astex...............................................................14 4SC-205.........................................................21 AstraZeneca....................................................4 6 Atopix.............................................................30 6MWT............................................................23 B A Binimetinib...............................................4, 36 AAG.................................................................17 biomarker................................................17, 36 Aastrom Biosciences...................................21 Bortezomib....................................................10 AEGIS..............................................................21 BRAF................................................................11 AfFIRM............................................................19 BRAF v600.......................................................4 Akt...................................................................31 BRCA..............................................................32 ALK.................................................................25 C ANG-1005.....................................................28 carcinoma ovarico.................................14, 16 anti-CD38......................................................19 carcinoma prostatico...................................31 ArQule..............................................................9 cardiomiopatia..............................................21 ARRY-380......................................................26 CD4/6.............................................................13 ARRY-502.................................................7, 30 Celgene..........................................................19 ARRY-520.......................................................17 Cell Therapeutics...........................................3 ARRY-614..................................................6, 30 cetuximab......................................................32 ARRY-797..................................................7, 21 Chk-1..............................................................32 ASCO..............................................................25 cMET.................................................................9 Aslan..........................................................5, 33 CNS.................................................................29 ASLAN001.....................................................33 Cobimetinib...................................................14 Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 45 di 48 Array Biopharma CoBRIM..........................................................15 Herceptin.......................................................28 COMBI-d........................................................15 HSP90...............................................................9 COMBI-v........................................................15 I CUSTOM..........................................................9 Ignyta.............................................................23 D INK4a/ARF.....................................................10 Danoprevir...............................................5, 32 Intermune......................................................32 Daratumumab..............................................19 iodio-131.........................................................10 DLBCL...............................................................8 Ipatasertib......................................................31 docetaxel.........................................................9 J E Johnson & Johnson.....................................19 EGFR...............................................................26 K Eli Lilly.............................................................32 Kadcyla...........................................................26 ERK..................................................................32 KRAS.................................................................8 Erlotinib..........................................................10 KSP..................................................................17 Exelixis..............................................................9 Kyprolis...........................................................19 F L FACTOR..........................................................18 Lapatinib........................................................29 FAK....................................................................9 LEE011.............................................................13 FDA.................................................................22 LGSOC............................................................14 Filanesib.....................................................4, 17 LGX818............................................................14 G linfoma............................................................10 Ganetespib......................................................9 LOXO..............................................................23 GDC-0575.....................................................32 LOXO Oncology..........................................23 GDC-0980......................................................31 LOXO-101.......................................................23 GDC-0994.....................................................32 LY2606368.....................................................32 Genentech.................................................5, 31 M Genmab.........................................................19 MARQUEE......................................................10 GlaxoSmithKline..............................................1 MCL-1..............................................................17 GSK..................................................................14 MEK...................................................................1 H MEK 162............................................................1 HER2...............................................................26 Mekinist........................................................1, 9 Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 46 di 48 Array Biopharma melanoma......................................................10 SAR650984....................................................19 melanoma uveale....................................8, 10 Selumetinib.....................................................4 metastasi........................................................10 Singulair.........................................................30 mieloma.........................................................10 Special Protocol Assessment.....................31 milestone.......................................................37 SUMIT..............................................................11 MOR 202........................................................19 Synta.................................................................9 Morphosys.....................................................19 T mTOR..............................................................31 Tafinlar............................................................14 N TDM-1............................................................26 Neratinib........................................................28 temozolomide...............................................11 Novartis............................................................1 Tesaro.............................................................25 NRAS................................................................4 tiroide...............................................................8 O Tivantinib.........................................................9 OC-459..........................................................30 TLR..................................................................32 Otsuka............................................................14 Transgene........................................................3 P triplo negativo..............................................31 p38/Tie..........................................................30 Trk....................................................................23 p53..................................................................10 TSR-011..........................................................25 paclitaxel........................................................31 Tykerb.............................................................30 PD-0325901....................................................9 V Pfizer..........................................................9, 28 Vemurafenib..................................................13 PI3k..................................................................31 VentiRx...........................................................32 pipeline............................................................5 Verastem........................................................10 Pomalyst.........................................................19 VTX-2337......................................................32 R X Roche.........................................................9, 27 Xtandi..............................................................31 ROS1...............................................................25 Y royalties............................................................5 Yervoy.............................................................13 RXDX..............................................................23 Z S Zytiga..............................................................31 Sanofi..............................................................19 Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 47 di 48 Array Biopharma Disclaimer: leggere attentamente le avvertenze La presente pubblicazione è distribuita da Cerealkiller.it. 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Officina Investimento Biotech 1 luglio 2014 Pagina 48 di 48 Array Biopharma Cerealkiller.it ha la facoltà di agire in base a/ovvero di servirsi di qualsiasi elemento sopra esposto e/o di qualsiasi informazione a cui tale materiale si ispira ovvero è tratto anche prima che lo stesso venga pubblicato e messo a disposizione della sua clientela. Cerealkiller.it può occasionalmente, a proprio insindacabile giudizio, assumere posizioni lunghe o corte con riferimento ai prodotti finanziari eventualmente menzionati nella presente pubblicazione. In nessun caso e per nessuna ragione Cerealkiller.it sarà tenuto, nell’ambito dello svolgimento della propria attività, sia essa individuale o collettiva, ad agire conformemente, in tutto o in parte, alle opinioni riportate nella presente pubblicazione. Cerealkiller.it non potrà essere ritenuto responsabile in nessuna forma per aver copiato questo disclaimer da altri. Officina Investimento Biotech