Accademia europea dei
pazienti sull'innovazione
terapeutica
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Scheda informativa: popolazioni speciali negli studi
clinici
1. Che cos'è una popolazione speciale?
Alcuni gruppi all'interno della popolazione generale possono richiedere uno studio dedicato.
Ciò può verificarsi a causa dei seguenti motivi:
Per certe popolazioni vi sono specifici rischi o benefici che necessitano di particolare
attenzione.
Può essere necessaria una dose differente o uno schema di trattamento diverso.
2. Quali gruppi sono definiti "popolazioni speciali"?
Pazienti con compromissione dell'escrezione
Anziani
Donne in stato di gravidanza e donne che allattano al seno
Bambini
Sottogruppi etnici
3. Perché queste popolazioni hanno bisogno di uno studio dedicato?
Anziani
L'utilizzo di farmaci in questa popolazione richiede particolare attenzione a causa del
frequente manifestarsi di malattie sottostanti, dell'impiego contemporaneo di altri farmaci e
del conseguente rischio d'interazione tra farmaci.
Tutte le eventuali differenze che si possono manifestare nelle popolazioni di anziani non
possono essere previste osservando le popolazioni non anziane. Potrebbero includere
differenze riguardanti:
la farmacocinetica: in che modo l'organismo agisce sul farmaco: ;
la farmacodinamica: in che modo il farmaco agisce sull'organismo;
le interazioni malattia-farmaco: le interazioni tra il farmaco e le malattie esistenti;
le interazioni farmaco-farmaco: le interazioni tra il farmaco studiato e altri farmaci
assunti dal paziente;
la risposta clinica: l'effetto del farmaco sulla malattia.
Pazienti con compromissione dell'escrezione
Al fine di osservare gli effetti in pazienti con compromissione dell'escrezione sono necessari
specifici studi di farmacocinetica. Questi studi devono includere:
pazienti anziani, o pazienti più giovani con disturbi di questo tipo;
soggetti che possono avere difficoltà a eliminare il farmaco dal proprio organismo a
causa di problemi renali o epatici.
Donne gravide e donne che allattano al seno
In generale, le donne in stato di gravidanza devono essere escluse dagli studi clinici in cui il
farmaco non è destinato all'uso durante la gravidanza. Se una donna rimane incinta mentre
sta ricevendo un farmaco, di solito il trattamento deve essere interrotto (se è possibile farlo in
sicurezza).
Per gli studi clinici che includono donne gravide poiché il farmaco è destinato all'uso durante
la gravidanza:
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gli studi di tossicità riproduttiva sono di routine. In ogni caso, a questo tipo di studi
deve essere rivolta particolare attenzione prima che donne in stato di gravidanza
siano incluse in studi clinici;
è molto importante controllare la gravidanza, il feto e il bambino.
Quando madri che allattano al seno partecipano a studi clinici, i loro bambini devono essere
monitorati riguardo agli effetti del farmaco. In alcuni casi, il farmaco (o i suoi metaboliti) sarà
escreto nel latte materno e quest'ultimo dovrà essere esaminato.
Studi che coinvolgono bambini (pediatrici)
I bambini rappresentano una popolazione vulnerabile; pertanto, le sperimentazioni cliniche
che li coinvolgono devono essere svolte in condizioni che offrano loro la massima protezione
possibile.
Le categorie di età sono definite come segue:
Neonati prematuri (nati prima di 37 settimane di gestazione)
Neonati a termine (da 0 a 27 giorni)
Neonati e bambini piccoli (da 28 giorni a 23 mesi)
Bambini (da 2 a 11 anni)
Adolescenti (da 12 a 16/18 anni, secondo la regione)
Prima che i bambini vengano inclusi in studi clinici, è necessario che siano disponibili e siano
valutati i dati di sicurezza provenienti da esseri umani adulti. Per gli studi nei bambini, di
solito è opportuno iniziare con bambini più grandi prima di estendere la sperimentazione ai
bambini più piccoli e poi ai neonati.
L'azienda o l'ente che sta sviluppando il farmaco deve presentare obbligatoriamente e in
anticipo il piano di sperimentazione pediatrica (PIP, paediatric investigation plan) al fine di
assicurare che il farmaco possa essere sviluppato nei bambini in modo adeguato.
Sottogruppi etnici
Molti farmaci hanno caratteristiche ed effetti comparabili tra regioni del mondo; tuttavia, è
necessario comprendere tali aspetti in modo esaustivo. Nella popolazione di una nuova
regione, le differenze relative ai fattori etnici potrebbero alterare l'efficacia e la sicurezza del
farmaco.
Può essere necessario generare una quantità limitata di dati clinici in modo da collegare due
o più regioni.
I fattori etnici potrebbero incidere sulla farmacocinetica, la farmacodinamica e gli effetti
terapeutici. La comprensione delle caratteristiche di un farmaco determinerà che tipo di studi
supplementari sia necessario in una nuova regione. Il tipo di farmaco interessato, la sua
indicazione così come l'età e/o il sesso di un paziente possono influenzare il modo in cui i
fattori etnici modificano gli effetti di un farmaco. Ad esempio, il fatto che l'intolleranza
persistente al lattosio vari in modo considerevole tra la popolazione europea e quella cinese.
4. Dove posso trovare ulteriori informazioni?
Legislazione e linee guida per ulteriori informazioni
• Direttiva 2001/20/CE del Parlamento europeo e del Consiglio:
http://eurlex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2001:121:0034:0044:ienPDF
• Linee guida ICH M3(R2) sulle sperimentazioni non cliniche di sicurezza per l'esecuzione
di studi clinici in esseri umani e l'autorizzazione all'immissione in commercio di prodotti
farmaceutici:
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002720.pdf
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•
Fattori etnici nell'accettabilità di studi clinici stranieri, Tema E5 (R1) dell'ICH Nota orientativa sui
fattori etnici nell'accettabilità di studi clinici stranieri (CPMP/ICH/289/95)
•
•
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002842.pdf
Linee guida di buona pratica clinica, tema ICH E 6 (R1)
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002874.pdf
ICH Topic E 7 Studies in Support of Special Populations: Pazienti geriatriciNota orientativa
sugli studi in supporto delle popolazioni speciali:
•
•
pazienti geriatrici (CPMP/ICH/379/95)
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002875.pdf
Considerazioni generali per gli studi clinici, Tema ICH E 8
Nota orientativa sulle considerazioni generali per gli studi clinici (CPMP/ICH/291/95):
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002877.pdf
Sperimentazioni cliniche di prodotti medicinali nelle popolazioni pediatriche, Tema ICH E
11
Nota orientativa sulle sperimentazioni cliniche su prodotti medicinali nelle popolazioni
pediatriche(CPMP/ICH/2711/99)
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002926.pdf
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