OTTOBRE 2015
ALLEGATO 4
Procedura per la richiesta uso terapeutico di farmaco sottoposto a sperimentazione
Uso compassionevole o Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica.
(DM 8 maggio 2003)
Definizione:
Un medicinale prodotto in stabilimento farmaceutico, privo dell'autorizzazione può essere richiesto
all'impresa produttrice per uso al di fuori della sperimentazione clinica quando non esista valida
alternativa terapeutica per il trattamento di patologie gravi, o di malattie rare o di condizioni di
malattia che pongono il paziente in pericolo di vita.
Requisiti necessari per la richiesta:
L'autorizzazione all'uso del medicinale può essere rilasciata soltanto qualora ricorrano le seguenti
condizioni: il medicinale sia già oggetto, nella medesima specifica indicazione terapeutica, di studi
clinici sperimentali, conclusi, di fase terza o, in casi particolari di condizioni di malattia che
pongano il paziente in pericolo di vita, di studi clinici già conclusi di fase seconda o di fase terza in
corso; i dati disponibili dalle sperimentazioni siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio
sul rapporto rischio/beneficio del medicinale richiesto. (DM8/05/2003)
Procedure per la richiesta del farmaco all’azienda farmaceutica:
La fornitura del medicinale può essere richiesta alla impresa produttrice: dal medico per uso
nominale nel singolo paziente non trattato nell'ambito di studi clinici; da più medici operanti in
diversi centri o da gruppi collaborativi multicentrici; dai medici o da gruppi collaborativi, per
pazienti che hanno partecipato a una sperimentazione clinica che ha dimostrato un profilo di
efficacia e tollerabilità tale da configurare la necessità, per coloro che hanno partecipato al trial, a
continuare la terapia. A seguito della richiesta, l'impresa produttrice può fornire il farmaco sulla
base di un protocollo in cui siano presenti ed adeguatamente documentate: la motivazione clinica
della richiesta; i dati pertinenti relativi alla efficacia ed alla tollerabilità se disponibili; le modalità di
informazione al paziente; le modalità di raccolta dati, secondo la logica di uno studio
osservazionale. Il medicinale è fornito gratuitamente dall'impresa autorizzata.
Procedure per la richiesta di autorizzazione al CE:
Il protocollo presentato all’azienda per la richiesta del farmaco deve essere sottoposto da parte del
medico alla approvazione da parte del comitato etico.
La documentazione necessaria inoltre è la seguente:
- Lettera di richiesta (allegato 1)
- Assunzione di responsabilità del medico per il trattamento secondo il protocollo clinico
(allegato 2)
- Protocollo
- Investigator Brochure
- Notifica del/dei pazienti candidati al trattamento con relazione clinica individuale
- Modulo di informazione al paziente e modulo per l’acquisizione del consenso informato
personalizzati (allegato 3)
- Dichiarazione di disponibilità dell'Azienda Farmaceutica alla fornitura del medicinale, fino
a che non sia rimborsato dal SSN.
- Documentazione attestante la produzione del medicinale secondo GMP
OTTOBRE 2015
OTTOBRE 2015
Procedure per la valutazione della richiesta di autorizzazione da parte del CE:
1. Una volta acquisita la documentazione la Segreteria convoca immediatamente una riunione che
si tiene nelle 48 ore successive (“si chiede di partecipare alla riunione straordinaria che si
terrà il giorno x dalle 9 alle 24 del giorno…”) contemporaneamente invia a tutti i componenti
per e-mail la documentazione, segnalando il relatore che il Presidente ha designato tra i
componenti del Comitato o tra esperti esterni scelti in un panel definito ad hoc in base alle
competenze specifiche.
2. Nelle ore stabilite ognuno invierà le proprie considerazioni sulla richiesta.
3. Alla fine della riunione la segreteria preparerà un verbale in cui si riassume quanto condiviso
per via telematica.
4. Tale verbale verrà inviato con richiesta di approvazione entro 12 ore.
5. Una volta approvato il verbale il Presidente rilascia un parere dove saranno esplicitate tutte le
considerazioni condivise sulla richiesta e tutti i presenti alla riunione (cioè coloro che hanno
dato una risposta)
6. Per poter esprimere un parere sarà necessaria la presenza della maggioranza dei componenti
(metà + 1). Nel caso tale quorom non fosse raggiunto entro le prime 48 ore la segreteria
convocherà un’altra riunione per il giorno successivo.
7. Una volta autorizzata la richiesta, la Segreteria notificherà all'AIFA l’approvazione secondo la
normativa vigente.
Lo sperimentatore dovrà attendere che il CE, con procedure d’urgenza, autorizzi l’uso
nominale/compassionevole. Successivamente il farmaco potrà essere inviato dall’Azienda
produttrice alla Farmacia Interna.
OTTOBRE 2015
ALLEGATO 1
Carta intestata
CE
AIFA…
Spett.le Comitato Etico,
si richiede l’autorizzazione per l’utilizzo terapeutico del seguente farmaco sperimentale… per il
paziente…
A supporto della richiesta si allega:
□ Assunzione di responsabilità del medico per il trattamento secondo il protocollo clinico (allegato
2)
□ Protocollo
□ Investigator Brochure
□ Notifica del/dei pazienti candidati al trattamento con relazione clinica individuale
□ Modulo di informazione al paziente e modulo per l’acquisizione del consenso informato
personalizzati (allegato 3)
□ Dichiarazione di disponibilità dell'Azienda Farmaceutica alla fornitura del medicinale
□ Documentazione attestante la produzione del medicinale secondo GMP
Firma
OTTOBRE 2015
ALLEGATO 2
Oggetto: Dichiarazione di responsabilità per l’Uso terapeutico di farmaco sperimentale... per
il paziente…
Io sottoscritto Prof…, Responsabile della Divisione…, dichiaro di assumermi la
responsabilità per l’uso terapeutico del farmaco… per il paziente…, nato il …, affetto da …
Confermo che le caratteristiche cliniche del paziente rispondono alle caratteristiche della
popolazione arruolata negli studi clinici (di fase II e/o III) presentati a supporto di questa richiesta.
Cordialmente,
Firma
