UNIVERSITA' DEGLI STUDI DI MILANO DIPARTIMENTO DI BIOLOGIA E GENETICA PER LE SCIENZE MEDICHE Relazione annuale 2006 Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 Dipartimento di Biologia e Genetica per le Scienze Mediche http://www.dibiogen.unimi.it Indirizzo: Via Viotti, 3/5 - Milano Telefono: +39 02 50315861 Fax: +39 02 50315864 E-Mail: [email protected] Direttore: Prof.ssa Maria Luisa Tenchini Macro-Settore: Scienze Biologiche Area di afferenza 1: Scienze Biologiche Area di afferenza 2: Scienze Mediche 1. Organico assegnato e altri collaboratori alla ricerca afferenti alla struttura 1.1 Personale docente Professori di I fascia a tempo pieno Ginelli Enrico tel. 02 503 15843 [email protected] Malcovati Massimo " 02 503 15842 [email protected] Siccardi Antonio " 02 26434787 [email protected] Tenchini Maria Luisa Giuditta " 02 503 15840 [email protected] Professori di II fascia a tempo pieno Brega Agnese tel. 02 503 15862 [email protected] Di Lernia Roberto " 02 503 15863 [email protected] Doneda Luigia " 02 503 15850 [email protected] Duga Stefano " 02 503 15823 [email protected] Grassi Fabio Maria " 02 503 15853 [email protected] Marozzi Anna " 02 503 15845 [email protected] Riva Paola Vanda " 02 503 15862 [email protected] Rollier Anna Marta " 02 503 15839 [email protected] Viale Giovanna " 02 503 15829 [email protected] Ricercatori universitari, assistenti di ruolo e assimilati a tempo pieno, assegnisti Asselta Rosanna tel. 02 503 15853 [email protected] Battaglioli Elena " 02 503 15859 [email protected] Beghini Alessandro " 02 503 15856 [email protected] Bodega Beatrice " 02 503 15844 [email protected] Dall'Aglio Annachiara " 02 503 15844 [email protected] Dolfini Ersilia " 02 503 15837 [email protected] Donelli Maria Grazia " 02390 14524 [email protected] Finelli Palma " 02 6191122026 [email protected] Panigada Maddalena Rosa " 02 26434796 [email protected] Rimoldi Valeria " 02 503 15848 [email protected] Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 Roncoroni Leda Rosalba " 02 503 15837 [email protected] Spena Silvia " 02 503 15848 [email protected] Vangelista Luca " 0226434798 [email protected] Venturin Marco " 02 503 15859 [email protected] 1.2 Personale tecnico - amministrativo Personale amministrativo-contabile e tecnici di categoria D - EP Cirincione Eugenia tel. 02 503 15833 [email protected] Martinoli Emanuela " 02 503 15847 [email protected] Volpi Ludovica " 02 503 15849 [email protected] Personale amministrativo-contabile e tecnici di categoria B - C Bossi Elena Giovanna tel. 02 503 15837 [email protected] Carpano Luigia " 02 503 15861 [email protected] Colapietro Patrizia " 02 503 15851 [email protected] Lamera Roberto " 02 503 15837 [email protected] Milano Alfonso " 02 503 15838 [email protected] Nardella Elisa " 02 503 15857 [email protected] Toffolo Emanuela " 02 503 15844 [email protected] Volonte' Marinella " 02 503 15847 marinella.volontè@unimi.it 1.3 Dottorandi, specializzandi e borsisti Dottorandi attivi, nell'anno, presso la struttura Adamo Antonio tel. 02 503 15844 [email protected] Baroni Miriam " 02 26434796 [email protected] Casati Anna " 02 503 15852 [email protected] Dall'Osso Claudia " 02 503 15837 [email protected] Fucci Rita Nunzia " 02 26434796 [email protected] Guella Ilaria " 02 503 15848 [email protected] Locatelli Nadia " 02 503 15844 [email protected] Monaldini Luca " 02 503 15848 [email protected] Moncini Silvia " 02 503 15848 [email protected] Nigro Elisa " 02 26434796 [email protected] Plate' Manuela " 02 503 15848 [email protected] Rossi Elena " 02 503 15844 [email protected] Stroppi Michela " 02 503 15851 [email protected] Altri borsisti con laurea e specializzandi attivi, nell'anno, presso la struttura Bianchi Vera tel 02 503 15844 [email protected] Longoni Mauro " 02 503 15851 [email protected] Orzan Francesca " 02 503 15851 [email protected] Soldà Giulia " 02 503 15848 [email protected] Organico Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 Personale docente No. Professori I fascia a tempo pieno 4 No. Professori I fascia a tempo definito 0 No. Professori II fascia a tempo pieno 9 No. Professori II fascia a tempo definito 0 No. Ricercatori universitari, assistenti di ruolo e assimilati a tempo pieno, assegnisti 14 No. Ricercatori universitari, assistenti di ruolo e assimilati a tempo definito 0 Personale tecnico-amministrativo No. Personale amministrativo-contabile e tecnici di categoria D - EP 3 No. Altri collaboratori di ricerca con contratti di collaborazione coordinata e continuativa 0 No. Personale amministrativo-contabile e tecnici di categoria B - C 8 Dottorandi, specializzandi e borsisti No. Dottorandi attivi, nell'anno, presso la struttura 13 No. Borsisti di Training and Mobility of Research della C.E. e No. borsisti post-dottorato attivi, nell'anno, presso la struttura 0 No. Altri borsisti con laurea e specializzandi attivi, nell'anno, presso la struttura 4 2. Dati economico finanziari (Gli importi sono espressi in Euro) 2.1 Finanziamenti per la ricerca Finanziamento complessivo per progetti di Ricerca da fondi di Ateneo 64.447,00 Finanziamento complessivo da fondi MURST 96.330,00 Finanziamento complessivo da contributi CNR 0,00 Finanziamento complessivo da altri organismi pubblici nazionali e da contratti CNR 0,00 Finanziamento complessivo da altri organismi privati e imprese nazionali 0,00 Finanziamento complessivo da Commissione Europea 0,00 Finanziamento complessivo da altri organismi pubblici internazionali 0,00 Finanziamento complessivo da altri organismi privati e imprese internazionali 121.655,00 Totale 281.431,00 2.2 Dati relativi alle spese per la ricerca Somme pagate Somme impegnate Spese annuali complessive della struttura 269.947,00 314.400,00 Spese annuali della struttura esclusivamente per ricerca 162.030,00 190.373,00 2.3 Attrezzature scientifiche e materiale bibliotecario Spesa totale annuale per attrezzature scientifiche 55.169,00 Spesa totale annuale per materiale bibliotecario 7.638,00 2.4 Finanziamenti per ricerca gestiti sul bilancio di altri enti e resi disponibili per la struttura Finanziamenti complessivi messi a disposizione da enti pubblici nazionali 0,00 Altri finanziamenti 0,00 Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 3. Progetti di ricerca in corso presso la struttura, finanziati da enti esterni No. contratto 1 Durata (mesi) 24 Tipologia del contraente Enti pubblici Contraente PRIN Titolo del progetto Ruolo del complesso co-repressore trascrizionale composta da co REST/KIA060/HDAC 1/2 in vivo ed in vitro Finanziamento complessivo (Euro) 55.000,00 Responsabile del progetto BATTAGLIOLI ELENA No. contratto 2 Durata (mesi) 24 Tipologia del contraente Enti pubblici Contraente PRIN Titolo del progetto Ruolo del Nonsense Mediated mRNA Decay nella patogenesi di alcune coagulopatie ereditarie Finanziamento complessivo (Euro) 45.450,00 Responsabile del progetto DUGA STEFANO No. contratto 3 Durata (mesi) 24 Tipologia del contraente Enti privati Contraente Bayer HealtCare Titolo del progetto Studies on the molecular mechanisms underlying intracellular processing of FV mRNA and protein Finanziamento complessivo (Euro) 78.008,00 Responsabile del progetto ASSELTA ROSANNA No. contratto 4 Durata (mesi) 24 Tipologia del contraente Enti privati Contraente Bayer HealthCare Titolo del progetto Insights into FXI processing and function from the study of the molecular bases of FXI deficiency Finanziamento complessivo (Euro) 79.284,00 Responsabile del progetto DUGA STEFANO No. contratto 5 Durata (mesi) 24 Tipologia del contraente Enti pubblici Contraente PRIN Titolo del progetto Effetto adiuvante anti-tumorale delle IgE Finanziamento complessivo (Euro) 50.880,00 Responsabile del progetto SICCARDI ANTONIO Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 No. contratto 6 Durata (mesi) 24 Tipologia del contraente Enti pubblici Contraente PRIN Titolo del progetto Ruolo delle duplicazioni e delle sequenze ripetute Beta satellite/LSau nell¿evoluzione del genoma umano Finanziamento complessivo (Euro) 55.000,00 Responsabile del progetto GINELLI ENRICO 4. Elenco delle iniziative scientifiche organizzate e gestite nell'ambito della struttura (congressi, convegni, cicli di conferenze e/o seminari, workshop, mostre ed altre iniziative) 4.1 Convegni Docente Responsabile Titolo del Convegno Scegliere per sé, scegliere per gli altri: quale accompagnamento alla morte, momento della vita? Prof.ssa Anna Rollier Data Sede 29 Maggio 2006 Milano Data Sede 4.2 Seminari Titolo del Seminario La biodiversità umana e il concetto di razza PLACE, please. Conflitto di interessi e nuovi valori nella scienza post-accademica Test genetici tra scienza e mercato: quali test, come e perché? A proposito delle questioni mediche e biotecnologiche, una difesa della rilevanza della bioetica Natura o scelta? Le rivoluzioni del nascere tra medicina ed etica Docente Responsabile Prof.ssa Anna Rollier 3 Ottobre 2006 Milano Prof.ssa Anna Rollier 11 Ottobre 2006 Milano Prof.ssa Anna Rollier 24 Ottobre 2006 Milano Prof.ssa Anna Rollier 30 Ottobre 2006 Milano Prof.ssa Anna Rollier 31 Ottobre 2006 Milano 5. Direzione di riviste, collane o rilevanti opere collettive a carattere scientifico che fanno capo a docenti della struttura; partecipazioni a comitati scientifici responsabili di iniziative editoriali Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 Docente Dott. Alessandro Beghini Dott. Alessandro Beghini Prof. Antonio Siccardi Titolo della rivista, collana o pubblicazione Atlas of genetics and Cytogenetics in Oncology and Hematology Endocrine related Cancer Journal of Biological Markers Editore Luogo di pubblicazione Jean-Loup Huret Wichting Bristol, UK Milano 6. Risultati dell'attività di ricerca - Asselta, Rosanna PRKCA and multiple sclerosis: association in two independent populations / J. Saarela, S.P. Kallio, D. Chen, A. Montpetit, A. Jokiaho, E. Choi, R. Asselta, D. Bronnikov, M.R. Lincoln, A.D. Sadovnick, P.J. Tienari, K. Koivisto, A. Palotie, G.C. Ebers, T.J. Hudson, L. Peltonen. - In: PLoS Genetics. - ISSN 1553-7390. - 2:3(2006 Mar). - p. 364-375. IF 7.671 - Asselta, Rosanna - Duga, Stefano Genetic diagnosis of haemophilia and other inherited bleeding disorders. / F. Peyvandi, G. Jayandharan, M. Chandy, A. Srivastava, S.M. Nakaya, M.J. Johnson, A.R. Thompson, A. Goodeve, I. Garagiola, S. Lavoretano, M. Menegatti, R. Palla, M. Spreafico, L. Tagliabue, R. Asselta, S. Duga, P.M. Mannucci. - In: Haemophilia. - ISSN 1351-8216. - 12:Suppl. 3(2006 Jul). - p. 82-89. IF 3.073 - Asselta, Rosanna - Duga, Stefano - Malcovati, Massimo - Tenchini, Maria Luisa Giuditta Fibrinogen Mumbai : intracellular retention due to a novel G434D mutation in the Bbeta-chain gene / L. Monaldini, R. Asselta, S. Duga, F. Peyvandi, K. Ghosh, M. Malcovati, M.L. Tenchini. - In: Haematologica. - ISSN 1592-8721. - 91:5(2006 May). - p. 628-633. IF 5.000 - Asselta, Rosanna - Duga, Stefano - Tenchini, Maria Luisa Giuditta Coagulation factor V gene analysis in five Indian patients : identification of three novel small deletions / R. Asselta, C. Dall'Osso, S. Duga, M. Spreafico, R. Saxena, M.L. Tenchini. - In: Haematologica. - ISSN 0390-6078. - 91:12(2006 Dec). - p. 1724-1726. IF 5.000 - Asselta, Rosanna - Duga, Stefano - Tenchini, Maria Luisa Giuditta The molecular basis of quantitative fibrinogen disorders / R. Asselta, S. Duga, M.L. Tenchini. - In: Journal of Thrombosis and Haemostasis. - ISSN 1538-7933. - 4:10(2006 Oct). - p. 2115-2129. IF 5.138 - Asselta, Rosanna - Tenchini, Maria Luisa Giuditta - Duga, Stefano Inherited defects of coagulation factor V : the hemorrhagic side / R. Asselta, M.L. Tenchini, S. Duga. - In: Journal of Thrombosis and Haemostasis. ISSN 1538-7933. - 4:1(2006 Jan). - p. 26-34. IF 5.138 - Beghini, Alessandro - Colapietro, Patrizia Prognostic impact of c-KIT mutations in core binding factor leukemias. an Italian retrospective study / G. Grillo, A. Beghini, A. Cuneo, R. Cairoli, E. Morra, G. Pizzolo, F. Rodeghiero, M. Lazzarino, L. Larizza, A. Viola, G. Nadali, M. Lunghi, L. Pezzetti, M. Nichelatti, P. Colapietro, C.B. Ripamonti, F. Elice, F. Ferrara. - In: Blood. - ISSN 0006-4971. - 107:9(2006 May 01). - p. 3463-3468. IF 10.370 - Bodega, Beatrice - Marozzi, Anna - Ginelli, Enrico The boundary of macaque rDNA is constituted by low-copy sequences conserved during evolution / B. Bodega, M.F. Cardone, M. Rocchi, R. Meneveri, A. Marozzi, E. Ginelli.- In: Genomics. - ISSN 0888-7543. - 88:5(2006 Nov). - p.564-571. IF 3.558 - Brega, Agnese Brain pseudoatrophy and mental regression on valproate and a mitochondrial DNA mutation/ C.A. Galimberti, M. Diegoli, I. Sartori, C. Uggetti - In: Neurology. - ISSN 0028-3878. – 67:9(Sept 2006)- p. 1715-1717. IF 5.690 - Brega, Agnese Early diagnosis of Wilson disease in six –year old child / A.G. Lo Curto, A. Marchi, M. Grasso, E. arbustini, G. Laudianos, A. Brega. - In: Journal of Pediatry. - ISSN 0022-3476. – 148:1(Jan 2006). – p. 141 IF 3.991 - Colapietro, Patrizia - Beghini, Alessandro Distinct expression pattern of microtubule-associated protein/microtubule affinity-regulating kinase 4 in differentiated neurons / R.F. Moroni, S. De Biasi, P. Colapietro, L. Larizza, A. Beghini. - In: Neuroscience. - ISSN 0306-4522. - 143:1(2006). - p. 83-94. IF 3.427 - Dall'Aglio, Annachiara - Battaglioli, Elena A highly specific mechanism of histone H3-K4 recognition by histone demethylase LSD1 / F. Forneris, C. Binda, A. Dall'Aglio, M.W. Fraaije, E. Battaglioli, A. Mattevi. - In: Journal of Biological Chemistry. - ISSN 0021-9258. - 281:46(2006 Nov 17). - p. 35289-35295. IF 5.808 - Doneda, Luigia The iron-o-dianisidine/xylenol orange assay in comparative oxidative stress assessment. Some possible shortcomings / G. Banfi, A. Malavazos, E.L. Iorio, A. Dolci, L. Doneda, R. Verna, M.M. Corsi. - In: European Journal of Applied Physiology. - ISSN 1439-6319. - 97:4(2006 May). - p. 506-508. IF 1.601 - Doneda, Luigia The murine POU6F2 gene is temporally and spatially regulated during kidney embryogenesis and its human homolog is overexpressed in a subset of Wilms tumors / F. Di Renzo, L. Doneda, E. Menegola, M. Sardella, G. De Vecchi, P. Collini, F. Spreafico, F. Fossati-Bellani, E. Giavini, P. Radice, D. Perotti. - In: Journal of Pediatric Hematology Oncology. - ISSN 1077-4114. - 28:12(2006 Dec). - p. 791-797. IF 1.170 Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 - Doneda, Luigia Serum oxidant and antioxidant status and presence of nitric oxide and heat shock protein 70 in soccer player during exercise / G. Banfi, A. Dolci, E.L. Iorio, L. Doneda, R. Verna, M.M. Corsi. - In: European journal of applied physiology. - ISSN 1439-6319. - 97:4(2006). - p. 506-508.IF 1.601 - Finelli Palma, Molecular and genomic characterisation of cryptic chromosomal alterations leading to paternal duplication of 11p15.5 Beckwith-Wiedemann region / S. Russo, P. Finelli, M.P. Recalcati, S. Ferraiuolo, F. Cogliati, B. Dalla Bernardina, M.G. Tibiletti, M. Agosti, M. Sala, M.T. Bonati, L. Larizza. - In: Journal of Medical Genetics. - ISSN 0022-2593. - 43:8(2006 Aug). - p. e39-e39. IF 5.087 - Finelli, Palma Prenatal diagnosis of a de novo complex chromosome rearrangement (CCR) mediated by six breakpoints, and a review of 20 prenatally ascertained CCRs / D. Giardino, C. Corti, L. Ballarati, P. Finelli, C. Valtorta, G. Botta, M. Giudici, E. Grosso, L. Larizza. - In: Prenatal Diagnosis. - ISSN 01973851. - 26:6(2006 May 09). - p. 565-570. IF 1.514 - Ginelli, Enrico - Marozzi, Anna Influence of intermediate and uninterrupted FMR1 CGG expansions in premature ovarian failure manifestation / B Bodega, S Bione, L Dalpra, D Toniolo, F Ornaghi, W Vegetti, E Ginelli, A Marozzi. - In: Human Reproduction. - ISSN 0268-1161. - 21:4(2006 Apr). - p. 952-957. IF 3.769 - Grassi, Fabio Maria Notch1-dependent lymphomagenesis is assisted by but does not essentially require pre-TCR signaling / A.F. Campese, A.I. Garbe, F. Zhang, F. Grassi, I. Screpanti, H. von Boehmer. - In: Blood. - ISSN 0006-4971. - 108:1(2006 Jul). - p. 305-310. IF 10.370 - Grassi, Fabio Maria Regulation of peripheral T cell activation by calreticulin / S. Porcellini, E. Traggiai, U. Schenk, D. Ferrera, M. Matteoli, A. Lanzavecchia, M. Michalak, F. Grassi. - In: The Journal of Experimental Medicine. - ISSN 0022-1007. - 203:2(2006). - p. 461-471. IF 2.505 - Marozzi, Anna Identification of new variants of human BMP15 gene in a large cohort of women with premature ovarian failure / Elisa Di Pasquale, Raffaella Rossetti, Anna Marozzi, Beatrice Bodega, Stefano Borgato, Luciano Cavallo, Silvia Einaudi, Giorgio Radetti, Gianni Russo, Michele Sacco, Malgorzata Wasniewska, Trevor Cole, Paolo Beck-Peccoz, Lawrence M. Nelson, Luca Persani. - In: Journal of clinical endocrinology and metabolism. - ISSN 0021-972X. - 91:5(2006). - p. 1976-1979. IF 5.790 - Marozzi, Anna Skewed X-chromosome inactivation is not associated with premature ovarian failure in a large cohort of Italian patients / S. Bione, S. Benedetti, M. Goegan, I Menditto, A. Marozzi, M. Ferrari, D. Toniolo. - In: American journal of medical genetics. Part A. - ISSN 1552-4825. - 140A:12(2006 May). - p. 1349-1351. IF 2.063 - Panigada, Maddalena Btg2 enhances retinoic acid-induced differentiation by modulating histone H4 methylation and acetylation. / D. Passeri, A. Marcucci, G. Rizzo, M. Billi, M. Panigada, L. Leopardi, F. Tirone, F. Grignani.- In: Molecular and Cellular Biology. - ISSN 0270-7306. – 26:13 (2006 Jul 2006). - p. 50235032. IF 6.773 - Roversi, Gaia Identification of novel genomic markers related to progression to glioblastoma through genomic profiling of 25 primary glioma cell lines. / Gaia Roversi, Rolph Pfundt R, Ramona Frida Moroni RF, Ivana Magnani, Simon van Reijmersdal, Bianca Pollo, Huub Straatman , Lidia Larizza, Eric Schoenmakers.. - In: Oncogene. - ISSN 0950-9232. - 25:10(2006 Mar 09). - p. 1571-1583. IF 6.582 - Spena, Silvia - Tenchini, Maria Luisa Giuditta Cryptic splice site usage in exon 7 of the human fibrinogen Bbeta-chain gene is regulated by a naturally silent SF2/ASF binding site within this exon / S. Spena, M.T. Tenchini, E. Buratti. - In: RNA. - ISSN 1355-8382. - 12:6(2006 Jun). - p. 948-958. IF 5.111 - Vangelista. Luca Critical role of the N-loop and betal-strand hydrophobic clusters of RANTES-derived peptides in anti-HIV activity/L Vangelista, R. Longhi, F. Sironi, V. Pavone, P. Lusso. In: Biochemical and Biophysical Research Communications. - ISSN 0006–291X. – 351:3(Dec 2006) – p. 664-668. IF 2.855 - Vangelista, Luca Unreliable measurement of basophil maximum leukotriene elease with the Bulhmann CAST 2000 enzyme-linked mmunosorbent kit. / S.E. Burastero, C. Paolucci, D. breda, G. Monasterolo, R.E. Rossi, L. Vangelista.- In: Clinical Vaccine Immunology. – ISSN 1556-6811:6(2006 Jun). – 13:3 (Mar 2006). - p. 420-422. - Venturin, Marco - Martinoli, Emanuela - Riva, Paola Vanda Characterization of a non-recurrent familial translocation t(7;9)(q11.23;p24.3) points to a recurrent involvement of the Williams-Beuren syndrome region in chromosomal rearrangements / G. Portera, M. Venturin, A. Patrizi, E. Martinoli, P. Riva, L. Dalprà. - In: Journal of Human Genetics. ISSN 1434-5161. - 51:1(2006). - p. 68-75. IF 2.205 - Venturin, Marco - Riva, Paola Vanda Mutations and novel polymorphisms in coding regions and UTRs of CDK5R1 and OMG genes in patients with nonsyndromic mental retardation / M. Venturin, S. Moncini, V. Villa, S. Russo, M.T. Bonati, L. Larizza, P. Riva. - In: Neurogenetics. - ISSN 0167-7063. - 7:1(2006). - p. 59-66. IF 4.250 IF medio 4.540 ________________________________________________________________ Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 Contributi in volume - Battaglioli, Elena Demethylation pathways for histone methyllysine residues / F. Forneris, C. Binda, M.A. Vanoni, A. Mattevi, E. Battaglioli. (The Enzymes ; 24). - In: Protein Methyltransferases ; [a cura di] F. Tamanoi, S. Clarke. - Amsterdam : Academic Press, 2006. ISBN 0-12-122725-1. - p. 229-244. Riepilogo Dipartimento di Biologia e Genetica per le Scienze Mediche - Articoli su periodico - Contributi in volume 29 1 _________________________________________________________________ Abstract 2006 Diegoli M, Marziliano N, Pilotto A, Grasso M, Porcu E, Disabella E, Tagliani M, Lucchelli C, Tocco G, Genovese V, Lista S, Pasotti M, Mannarino S, Brega A, Arbustini e. La sindrome di Barth associata con emizigosità composta ed eterozigosità dei geni TAZ e LDB3. IX Congresso Nazionale SIGU – 8-10 novembre 2006. Palazzo del Cinema Lido di Venezia. Disabella e, Grasso M, Marziliano N, Lucchelli C, Pasotti M, Pilotto A, Porcu E, Brega A, Tavazzi L, Arbustini E. Prevalenza e fenotipi associati a doppia eterozigosità del gene FBN1 in pazienti con sindrome di Marfan. IX Congresso Nazionale SIGU – 8-10 novembre 2006. Palazzo del Cinema Lido di Venezia. Lucchelli C, Disabella E, Grasso M, Marziliano N, Pasotti M, Diegoli M, Pilottoa A, Porcu E, Tagliani M, Genovese V, Tocco G, Lista S, Brega A, Arbustini E. Fenotipi “Overlapping” associati a difetti dei geni TGFBR1 e TGFBR2. IX Congresso Nazionale SIGU – 8-10 novembre 2006. Palazzo del Cinema Lido di Venezia. PilottoA, Marziliano N, Grasso M, Porcu E, Lucchelli C, Tagliani M, Genovese V, Tocco G, Pasotti M, Brega A, Arbustini E. IX Congresso Nazionale SIGU – 8-10 novembre 2006. Palazzo del Cinema Lido di Venezia. Grasso M, Pilotto A, Marziliano N, Pasotti M, Rossi ML, Campana C, Gavazzi A, Tavazzi L, Arbustini E, Brega A. Prevalenc eof LIM Domain_Binding 3 (LDB3) gene mutations in idiopathic dilated cardiomyopathy. European Human Genetics Conference May 6-9, 2006, Amsterdam. Europ J Hum Genet, Supplement 1– 2006; 14: 121. Pilotto A, Brega A, Tagliani M, Grasso M, Marziliano N, Pasotti M, Lucchelli C, Disabella E, Porcu E, Arbustini E. Prevalence of Telethonin encoding T-cap gene in a consecutive series of 200 patients diagnosed with Hypertrophic (HCM) and Dilated Cardiomyopathy (DCM). European Human Genetics Conference May 6-9, 2006, Amsterdam. Europ J Hum Genet, Supplement 1– 2006; 14: 132. Marziliano N, Brega A, Grasso M, Disabella E, Tagliani M, Ansaldi S, Diegoli M, Arbustini E. Autosomal Dominant Familial Hypertrophic Thoracic Aortic Aneurism (TAAD2) associated with heterozygous TGFBR2 gene mutation. European Human Genetics Conference May 6-9, 2006, Amsterdam. Europ J Hum Genet, Supplement 1– 2006; 14: 159. Porcu E, Brega A, Marziliano N, Grasso M, Disabella E, Tagliani M, Tocco G, Lucchelli C, Malattia C, Pasotti M, Arbustini E. Peripheral expression variability of FBN1 an TGFBR2 genes in genotyped patients with Marfan Syndrome. European Human Genetics Conference May 6-9, 2006, Amsterdam. Europ J Hum Genet, Supplement 1– 2006; 14: 363. 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Moncini S, Venturin M, Bevilacqua A, Nicolin A, Riva P. - Evidence on CDK5R1 3'UTR role in post-transcriptional gene-expression regulation. 8° Convegno Federazione Italiana Scienze della Vita, Riva del Garda (TN), 28 Settembre – 1 Ottobre 2006. Venturin M, Fontana , Moncini S, Riva P. - Identification of CDK5R1 3'UTR post-transcriptional regulatory elements by bioinformatic analysis. 8° Convegno Federazione Italiana Scienze della Vita, Riva del Garda (TN), 28 Settembre – 1 Ottobre 2006. Moncini S., Venturin M., Bevilacqua A., Nicolin A., Riva P. - Ruolo del 3’UTR di CDK5R1 nella regolazione post-trascrizionale dell’espressione genica. 9° Congresso Nazionale SIGU (Società Nazionale di Genetica Umana) Venezia (VE), 8-10 Novembre 2006. Longoni M., Orzan F., Stroppi M., Boari N., Mortini P., Riva P. - Studio di LOH e espressione di geni apoptotici in 1p36: ricerca di marcatori genetico-molecolari prognostici in cordomi della base cranica. 9° Congresso Nazionale SIGU (Società Nazionale di Genetica Umana) Venezia (VE), 8-10 Novembre 2006. Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 Orzan F., Stroppi M., Longoni M., Terreni M.R., Boari N., Pietro P., Doglioni C., Riva P. - Studio di espressione dei recettori tirosin-kinasici target dell’Imatinib mesilato in cordomi della base cranica. 9° Congresso Nazionale SIGU (Società Nazionale di Genetica Umana) Venezia (VE), 8-10 Novembre 2006. Asselta R., Dall’Osso C., Duga S., Locatelli N., Malcovati M., and Tenchini M. L. Severe factor V deficiency: identification and molecular characterization of three novel splicing mutations. European Human Genetics Conference 2006, Amsterdam May 6-9, 2006, Eur. J. Hum. Genet., 14 (Suppl 1), 249, 2006. Asselta R., Platè M., Santagostino E., Malcovati M., Tenchini M. L., and Duga S. Molecular characterization of the first missense mutation in the fibrinogen Aalpha-chain gene causing afibrinogenemia. European Human Genetics Conference 2006, Amsterdam May 6-9, 2006, Eur. J. Hum. Genet., 14 (Suppl 1), 233, 2006. Monaldini L., Duga S., Asselta R., Peyvandi F., Karimi M., Malcovati M., and Tenchini M. L. Two novel homozygous mutations in the fibrinogen genes identified in two Iranian afibrinogenemic patients. Hemophilia 2006 World Congress, Vancouver May 21-25, Haemophilia, 12 (Suppl 2), 26 PO 834, 2006. Asselta R., Platè M., Santagostino E., Malcovati M., Tenchini M. L., and Duga S. Identification of the first missense mutation in the fibrinogen Aalpha-chain gene in a case of afibrinogenemia. Hemophilia 2006 World Congress, Vancouver May 21-25, Haemophilia, 12 (Suppl 2), 26 PO 828, 2006. Asselta R., Dall’Osso C., Duga S., Peyvandi F., Malcovati M., and Tenchini M. L. Molecular characterization of three novel splicing mutations causing severe factor V deficiency. Hemophilia 2006 World Congress, Vancouver May 21-25, Haemophilia, 12 (Suppl 2), 26 PO 829, 2006. Duga S., Asselta R., Spena S., Tagliaferri A., Malcovati M., Tenchini M. L., and Castaman G. Identification of two novel missense mutations causing factor XI deficiency. Hemophilia 2006 World Congress, Vancouver May 21-25, Haemophilia, 12 (Suppl 2), 26 PO 833, 2006. Asselta R., Platè M., Santagostino E., Malcovati M., Tenchini M. L., and Duga S. Congenital afibrinogenemia: molecular characterization of the first missense mutation in the fibrinogen Aalpha-chain gene. XIX Congress of the Italian Society of Hemostasis and Thrombosis, Milan, Italy, September 14-17, 2006; Haematologica – The hematology journal. 91 (Suppl.2): 9, 2006. Dall’Osso C., Asselta R., Duga S., Locatelli N., Peyvandi F., Skurzak S., Malcovati M., and Tenchini M. L. Identification of six novel mutations causing coagulation factor V deficiency. XIX Congress of the Italian Society of Hemostasis and Thrombosis, Milan, Italy, September 14-17, 2006; Haematologica – The hematology journal. 91 (Suppl.2): 8, 2006. Monaldini L., Asselta R., Duga S., Peyvandi F., Malcovati M., and Tenchini M. L. Congenital afibrinogenemia: two novel fibrinogen gene mutations identified in two patients from Iran. XIX Congress of the Italian Society of Hemostasis and Thrombosis, Milan, Italy, September 14-17, 2006; Haematologica – The hematology journal. 91 (Suppl.2): 9, 2006. Spena S:, Duga S:, Asselta R., Ghiotto R., Tagliaferri A., Malcovati M., Tenchini M. L., and Castaman G. Factor XI deficiency: identification and molecular characterization of six novel missense mutations. XIX Congress of the Italian Society of Hemostasis and Thrombosis, Milan, Italy, September 14-17, 2006; Haematologica – The hematology journal. 91 (Suppl.2): 8, 2006. Asselta R., Guella I., Rimoldi V., Malcovati M., Tenchini M. L., e Duga S. Characterization of productive and unproductive mRNA splicings in F11: identification of a novel coagulation FXI isoform. 8° Convegno FISV, Riva del Garda, 28 Settembre – 1 Ottobre 2006, D01.05, 2006. Spena S., Asselta R., Platè M., Castaman G., Malcovati M., Tenchini M. L., e Duga. Pseudoexon activation in the fibrinogen γ-chain gene as a novel mechanism for congenital afibrinogenemia. 8° Convegno FISV, Riva del Garda, 28 Settembre – 1 Ottobre 2006, D01.04, 2006. Asselta R., Rimoldi V., Guella I., Malcovati M., Tenchini M. L., e Duga S. Identificazione e caratterizzazione del pattern di splicing alternativi del gene f11 e di una nuova isoforma di FXI della coagulazione. IX Congresso SIGU, Lido di Venezia, 8-11 Novembre 2006. Dall’Osso C., Asselta R., Duga S., Locatelli N., Malcovati M., e Tenchini M. L. Identificazione e caratterizzazione di tre nuove mutazioni di splicing responsabili di carenza grave di fattore V della coagulazione. IX Congresso SIGU, Lido di Venezia, 8-11 Novembre 2006. Spena S., Asselta R., Platè M., Castaman G., Malcovati M., Duga S., e Tenchini M. L. Attivazione di uno pseudoesone nel gene per la catena γ del fibrinogeno umano come nuovo meccanismo responsabile di afibrinogenemia congenita. IX Congresso SIGU, Lido di Venezia, 8-11 Novembre 2006. Zadra G., Asselta R., Tenchini M. L., Castaman G., e Duga S. Screening delle mutazioni tipo IIe III nel gene per il FXI della coagulazione negli italiani mediante 4-colour multiplex real-time PCR. IX Congresso SIGU, Lido di Venezia, 8-11 Novembre 2006. Combi R., Dalprà L., e Tenchini M. L. Epilessia notturna del lobo frontale: identificazione e studio di un nuovo gene candidato. Associazione Italiana di Biologia e Genetica generale e molecolare IX congresso nazionale Massa Lubrense (NA) 11 – 14 settembre 2006, p13. Dell’Orto M. G., Combi R., Crosti F., Pozzi E., Villa M. T. O., Fossati C., Valsecchi M. G., Tenchini M. L., Dalprà L., e Vergani P. Maternal polymorphisms for methyltetrahydrofolate reductase (MTHFR) and methioninesynthetasi-reductase (MTRR) and risk of children with Down Syndrome: A geographic effect? 9th World Down Syndrome Congress Vancouver, British Columbia, Canada August 22-25 2006. Hand in Hand 2006; 11(3). Combi R., Pozzi E., Crosti F., Dell’Orto M. G., Caiani F., Gozzi M., Tenchini M. L., Vergani P., e Dalprà L. Studio di associazione tra presenza di polimorfismi materni nei geni MTHFR e MTRR e rischio di Sindrome di Down. IX Congresso SIGU, Venezia 8-10 Novembre 2006. Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 8. Partecipazione dei componenti della struttura ad organi di governo, coordinamento, gestione, ecc. della facoltà e/o dell'ateneo 8.1 Facoltà Docente Organo Presidente del Consiglio di coordinamento didattico del Corso di Laurea Specialistica in Medicina e Chirurgia Componente del Comitato direttivo del Centro di Orientamento agli Studi e alle Professioni mediche Componente della Commissione programmazione della Facoltà di Medicina e chirurgia Componente della Commissione per la valutazione didattica Vice Preside della Facoltà di Medicina e Chirurgia Prof. Massimo Malcovati Prof. Massimo Malcovati Prof. Massimo Malcovati Prof.ssa Paola Riva Prof.ssa Maria Luisa Tenchini 8.2 Ateneo Docente Organo Dott.ssa Ersilia Dolfini Dott.ssa Ersilia Dolfini Componente della Commissione d’Ateneo per l’e-learning Membro del Centro per lo studio della celiachia Incarico ministeriale nella Commissione per la preparazione dei quiz per l’ammissione alla scuola di specializzazione Commissione Regionale per l’Educazione Medica Continua, in rappresentanza dell’Università di Milano Prof. Massimo Malcovati Prof. Massimo Malcovati Prof. Massimo Malcovati Componente Albo dei revisori dei progetti di ricerca COFIN Coordinatore del Dottorato di ricerca in biotecnologie applicate alle scienze mediche Componente del Comitato d’area 05 della Commissione Ricerche scientifiche Direttore del CUS-MI-BIO (Centro Università di Milano – scuola per la diffusione delle Bioscienze) Componente del CUS - MI - BIO Prof. Antonio Siccardi Prof.ssa Maria Luisa Tenchini Prof.ssa Maria Luisa Tenchini Prof.ssa Giovanna Viale 9. Dati di contesto didattico No. totale insegnamenti tenuti da docenti afferenti alla struttura 87 No. insegnamenti corsi di laurea 63 No. insegnamenti corsi di diploma universitario 0 No. insegnamenti corsi di scuole di specializzazione 24 No. insegnamenti corsi di scuole di perfezionamento 0 No. insegnamenti corsi di dottorati 0 No. insegnamenti corsi di scuole post-laurea 0 No. corsi di aggiornamento 0 No. totale esami tenuti da docenti afferenti alla struttura 3100 No. esami profitto corsi di laurea 3000 No. esami profitto corsi di diploma universitario 0 Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 No. esami profitto scuole di specializzazione 0 No. esami profitto scuole di perfezionamento 0 No. tesi di laurea 20 No. tesine di diploma 0 No. tesi di specialità 5 No. dottorati di ricerca con sede amministrativa presso la struttura 1 No. dottorati di ricerca con sede amministrativa esterna 0 No. dottori di ricerca che hanno conseguito il titolo 0 No. di tirocinanti 0 No. programmi di tutoraggio 0 No. professori a contratto, lettori e docenti di corsi di sostegno 0 Attività didattica Corsi di Laurea magistrale - Medicina e Chirurgia Corso integrato di Biologia e Genetica (Linea C) “ “ “ “ Corso integrato di Biologia e Genetica (Linea D) “ “ “ “ “ Corso di Semeiotica sistematica I (Linea C,polo centrale) Introduzione alla medicina - Odontoiatria e Protesi Dentaria Biologia generale applicata agli studi medici - Biotecnologie mediche e medicina molecolare Bioetica Colture in vitro di cellule di mammifero Diagnostica biotecnologica II Genetica medica e molecolare “ “ “ “ “ “ Laboratorio di metodologie molecolari Terapia biotecnologica I anno “ “ II anno S.Duga R. Di Lernia M.L. Tenchini A. Rollier F. Grassi S. Dolfini Faccio A. Beghini A. Rollier DF 24 24 44 24 24 44 12 10 DI 12 8 20 10 10 20 G. Viale 60 A.M. Rollier M.L. Tenchini P. Finelli S. Duga A. Beghini E. Ginelli F. Macciardi A. Marozzi A.G. Siccardi A.G. Siccardi 23 12 12 12 20 8 8 30 40 30 A. Rollier R. Asselta E. Battaglioli S. Duga P. Riva A. Marozzi E. Ginelli 27 21 21 40 44 28 30 16 16 16 58 32 32 DF DI F. Grassi F. Grassi 30 15 12 6 P. Finelli P. Finelli 30 15 12 6 F. Grassi F. Grassi 30 15 12 6 A. Marozzi 16 Corsi di Laurea triennali Classe: Biotecnologie - Biotecnologie mediche Bioetica Biologia cellulare “ Biologia molecolare Genetica Genetica molecolare umana Metodologie molecolari e cellulari Classe: Professioni sanitarie infermieristiche e professione sanitaria ostetrica - Infermiere (Osp. Fatebenefratelli) Biologia Genetica (da mutuare con Policlinico) - Infermiere (Osp. Niguarda) Biologia Genetica - Infermiere (Policlinico) Biologia Genetica - Ostetricia Biologia e genetica Classe: Professioni sanitarie della prevenzione Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 - Assistente sanitario Fenomeni biologici ed ereditari BIO\13 R. Asselta (da mutuare con tecnico della prevenzione nell'ambiente e nei luoghi di lavoro) Fenomeni biologici ed ereditari MED\03 R. Asselta - Tecnico della prevenzione nell’ambiente e nei luoghi di lavoro Biologia e genetica R. Asselta Classe: Professioni sanitarie della riabilitazione - Fisioterapista Biologia e genetica E. Dolfini (da mutuare con fisioterapisti tra Don Gnocchi, San Carlo, San Paolo) - Logopedista Biologia M. Venturin Genetica (da mutuare con audiometristi) P. Finelli - Ortottista e assistente di oftalmologia Biologia e genetica E. Dolfini - Riabilitazione psichiatrica Biologia e genetica (da mutuare con ortottisti) E. Dolfini - Terapista occupazionale Biologia e Genetica F. Battaglioli 24 6 24 20 15 10 25 20 30 20 30 24 Classe: Professioni sanitarie tecniche DF - Dietistica Biologia e genetica(da mutuare con tecnico di lab biomedico) - Tecnico audiometrista Biologia (da mutuare con logopedisti) Genetica - Tecnico audioprotesista Biologia (da mutuare con logopedisti) Genetica (da mutuare con audiometristi) - Tecnico sanitario di laboratorio biomedico Biologia e genetica Citogenetica e genetica medica - Tecnico sanitario di radiologia medica Biologia e genetica L. Doneda 54 M. Venturin P.Finelli 10 25 M. Venturin P. Finelli 10 25 L. Doneda L. Doneda 54 44 A. Beghini 45 DI Attività elettive e formative Corsi di Laurea magistrale - Corso di Laurea in Medicina e Chirurgia Analisi cromosomiche “ “ Citogenetica convenzionale e molecolare: applicazioni in campo diagnostico “ “ Clonaggio del DNA “ “ Dal cromosoma al gene Laboratorio di scienze della vita La scienza in piazza Risorse bioinformatiche del progettogenoma umano per l’inquadramento di fenotipi clinici Seminario di bioetica Ricerca sulle basi molecolari delle malattie genetiche “ “ “ L. Doneda M.L. Tenchini DF 36, 2 edizioni 12, 2 edizioni P. Riva L. Doneda R. Asselta M.L. Tenchini S. Dolfini Faccio R. Di Lernia R. Di Lernia 24, 2 edizioni 24, 2 edizioni 16, 2 edizione 32, 2 edizioni 50, 2 edizioni 14, 1 edizione 80, 2 edizioni M. Venturin A.M: Rollier M.L. Tenchini S. Duga 16, 1 edizione 6, 1 edizione 40, 1 internato 40, 1 internato G. Viale 24, 1 edizione Classe : Biotecnologie - Corso di Laurea in Biotecnologie Mediche Aspetti biotecnologici dell’AIDS Storia delle idee in Genetica Molecolare A.G. Siccardi A.G. Siccardi DF 6, 1 edizione 8, 1 edizione Classe: Professioni sanitarie della Riabilitazione - Corso di Laurea in Ortottista e assistente di oftalmologia Biologia cellulare e molecolare: un'esperienza didattica on-line E. Dolfini 16, 1 edizione - Corso di Laurea in Odontoiatria e Protesi Dentaria Aids: dalla biologia del virus al letto del malato Corsi di Laurea triennali Scuole di Specializzazione - Anatomia patologica II Genetica medica A. Beghini 4 Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 - Biochimica clinica Biologia e genetica “ “ Ingegneria genetica - Ematologia I Biologia molecolare - Genetica medica Biochimica Biochimica cellulare: metabolismo degli acidi nucleici Bioetica Biologia cellulare Genetica generale Genetica generale/medica Genetica molecolare “ “ Immunogenetica Patologie genomiche - Ginecologia e ostetricia II Genetica - Ginecologia e ostetricia III Biologia molecolare - Medicina interna II Patologia medica - Microbiologia e virologia Biologia molecolare - Neurochirurgia Biologia (da mutuare con Biologia cellulare a Genetica medica) - Neurologia Biologia molecolare - Ortopedia Genetica medica - Psicologia Clinica Fondamenti di Bioetica Genetica medica S. Duga A. Marozzi S. Duga 8 8 10 R. Asselta 2 S. Duga S. Duga A. Rollier F. Grassi S. Dolfini Faccio L. Doneda P. Riva A. Marozzi F. Grassi P. Finelli 8 12 8 8 12 8 8 8 4 12 A. Marozzi 8 S. Duga 2 A. Beghini 40 S. Duga 4 G. Viale 6 R. Asselta 8 P. Finelli 4 A. Rollier M.L. Tenchini 12 12 10. Commento conclusivo del direttore Nell'ambito della Facoltà di Medicina e Chirurgia, il Dipartimento di Biologia e Genetica per le Scienze Mediche rappresenta il principale punto di riferimento culturale per la Biologia e la Genetica Umana e Medica. Storicamente l'attività scientifica della struttura è prevalentemente rivolta all'identificazione di mutazioni, di geni, di regioni cromosomiche e di meccanismi biologici alla base di malattie ereditarie nell'uomo. Altri campi di interesse riguardano l'area della genomica strutturale e funzionale e l’area della tumorigenesi molecolare e l’immunologia molecolare. Nel 2006, sono proseguite le ricerche sulle tematiche di interesse del Dipartimento che hanno portato, nell’anno in esame, a 29 pubblicazioni in extenso su riviste internazionale con referaggio con un Impact factor medio pari a 4.5. In particolare, sono proseguiti gli studi sulle basi genetico/molecolari di diverse patologie ereditarie, tra cui alcune coagulopatie ereditarie, NF1 (neurofibromatosi di tipo 1), menopausa precoce, ritardo mentale ereditario, autismo, una forma di epilessia (epilessia notturna del lobo frontale) e diversi tipi di tumori oltre a ricerche nel campo della genomica funzionale e strutturale con studi sull'organizzazione del genoma umano e i meccanismi di controllo dell’espressione genica e dell’immunologia molecolare. Entrando nel merito dei risultati più significativi delle singole linee di ricerca, relativamente alle coagulopatie ereditarie, le ricerche si sono concentrate sulle definizione dello spettro mutazionale della afibrinogenemia, della carenza di fattore V e di fattore XI della coagulazione e sulla caratterizzazione funzionale delle mutazioni identificate. Ciò ha portato alla identificazione di nuove mutazioni nei geni che codificano per i fattori della coagulazione in esame e a una migliore definizione dei meccanismi patogenetici. L’incremento dello spettro mutazionale ha inoltre importante ripercussioni anche a livello diagnostico, soprattutto per quanto riguarda la diagnosi prenatale. La competenza acquisita nel campo delle coagulopatie ereditarie ha consentito inoltre la pubblicazione di tre review sull’argomento. Per quanto riguarda le ricerche su NF1, in base ad un studio su pazienti con sindrome NF1da microdelezione, da studi precedenti erano stati identificati i geni CDK5R1 e OMG come possibili geni Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 candidati per l’insorgenza di ritardo mentale. In 100 pazienti affetti da ritardo mentale idiopatico non legato all’X è stata pertanto condotta l’analisi mutazionale dei questi due geni candidati, che ha permesso l’identificazione di quattro nuove mutazioni e due nuovi polimorfismi nel gene CDK5R1 e di tre nuove mutazioni in OMG. Le mutazioni ed i polimorfismi individuati cadono sia all’interno della regione codificante sia nelle regioni non tradotte. Nel campo della citogenetica molecolare è stata caratterizzata una traslocazione familiare non ricorrente [t(7;9)(q11.23;p24.3)], che coinvolge la regione del cromosoma 7 implicata nella sindrome di Williams-Beuren, e sono stati mappati i breakpoint in intervalli di 8-10 kb, dove sono presenti motivi di sequenza ricombinogenici. Altre ricerche di citogenetica molecolare hanno riguardato lo studio dell’impatto sul fenotipo di riarrangiamenti cromosomici bilanciati de novo diagnosticati in epoca prenatale. La caratterizzazione citogenetica molecolare di riarrangiamenti de novo riscontrati in diagnosi prenatale risulta molto importante perché può contribuisce a migliorare e facilitare il counseling genetico in diagnosi prenatale. Ad un riarrangiamento cromosomico bilanciato (cioè senza perdita o acquisto di materiale genetico) generalmente si associa un fenotipo normale. In letteratura sono noti casi in cui l’anomalia è bilanciata ma il soggetto portatore presenta malformazioni congenite e/o ritardo mentale. In diagnosi prenatale, e nel caso di riarrangiamenti ereditati, è possibile avere un’indicazione su quale sarà il fenotipo del nascituro osservando il genitore portatore, ma nel caso di riarrangiamenti insorti de novo si può fornire solo una stima del rischio di anomalie fenotipiche. Durante l’analisi prenatale di citogenetica convenzionale è stata individuate una traslocazione apparentemente bilanciata de novo t(4;10;20). La caratterizzazione con metodiche di citogenetica molecolare (FISH) ha evidenziato un riarrangiamento mediato da 6 Bkp ed una inserzione di materiale del cromosoma 8 in 4p. Il feto mostrava malformazioni ed una anomala migrazione dei neuroni corticali. Nell’ambito dello studio dei meccanismi molecolari coinvolti in un’altra patologia ereditaria, la sindrome di Beckwith-Wiedemann (BWS), i cui meccanismi eziopatogenetici sono eterogenei e consistono in anomalie genetiche ed epigenetiche che interessano un gruppo di geni sottoposti ad imprinting, è stato effettuato uno studio molecolare di 2 pazienti. Tale studio ha evidenziato per ciascun probando meccanismi genetici differenti [traslocazione criptica sbilanciata t(11;21)(11p15.4;21q22.3) originata da malsegregazione di una traslocazione bilanciata paterna in n caso e duplicazione diretta di 1,8 Mb nella regione 11p15.5 nell’altro]. L’individuazione e la caratterizzazione molecolare di rari riarrangiamenti in pazienti BWS rappresenta uno strumento valido per aumentare le conoscenze sui meccanismi patogenetici delle patologie da imprinting. Nell’ambito della ricerca delle basi molecolari della menopausa precoce (POF, Premature Ovarian Failure), è stata effettuata un’analisi mutazionale su 166 donne affette da POF per il gene candidato BMP15 evidenziando per la prima volta un’associazione significativa fra varianti BMP15 e POF nel 4,5% dei casi (contro 0% dei controlli, P<0,01). In un altro studio, le pazienti POF reclutate sono stati anche valutate per la presenza della premutazione dell'X fragile, condizione che precedentemente era stata correlata alla menopausa precoce. I risultati ottenuti hanno evidenziato che circa il 13% delle pazienti POF appartenenti alla nostra casistica sono portatrici della permutazione. Un altro campo di ricerca è rappresentato dallo studio dei geni implicati nella epilessia notturna del lobo frontale (NFLE). Questa patologia è stata fino ad oggi considerata una epilessia idiopatica a trasmissione mendeliana semplice, a causa dell’identificazione di mutazioni in geni codificanti subunità del recettore nicotinico neuronale per l’acetilcolina (nAChR) che cosegregavano con la malattia. Tuttavia, le mutazioni nel recettore nAChR sono state identificate solo nel 12% dei casi ADNFLE, lasciando aperto il problema dei geni e dei meccanismi patogenetici coinvolti. In una famiglia a nostra disposizione, abbiamo effettuato una ricerca di altri loci associati alla malattia, che ha consentito di identificare due nuovi loci putativi per l’ADNFLE (sui cromosomi 3p22-p24 e 8q11.2-q21.1) e di ipotizzare una trasmissione almeno digenica della malattia. Particolare interesse riveste il gene CRH che codifica per il corticortopin releasing hormone, dove sono in corso analisi mutazionali in alcuni individui affetti. Un'area cospicua delle ricerche riguarda lo studio molecolare dei tumori che include la caratterizzazione citogenetica e molecolare della leucemia linfoide cronica e acuta (LMA), lo studio del differenziamento delle cellule della leucemia mieloide pro-mielocitica e il mappaggio di una regione candidata nel cordoma. Nell'ambito della caratterizzazione del ruolo di c-kit nella leuchemogenesi mieloide è stato evidenziato che c-kit è sempre attivato nei pazienti affetti da LMA, indicando che c-kit rappresenta il più frequente bersaglio di mutazioni nelle leucemie di tipo CBFL. In uno studio retrospettivo su una casistica italiana per valutare l'impatto prognostico delle mutazioni attivanti di c-kit nelle leucemie mieloidi acute Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 definite "core binding factor", i risultati hanno rivelato una correlazione particolarmente negativa della mutazione TKD(816) in pazienti LMA associata ad una traslocazione t(8;21). Nell’ambito della ricerca finalizzata a comprendere il meccanismo mediante il quale l’acido retinoico (AR) induce il differenziamento delle cellule della leucemia mieloide pro-mielocitica., è stato osservato che l’AR provoca un aumento dell’espressione del gene Btg2 che codifica per una proteina che modula l’attività di una metil-trasferasi prmt1 implicata nella metilazione dell’istone H4 e perciò nella trascrizione di geni (regolati da AR). Un’altra ricerca nel campo della tumorigenesi riguarda il ruolo del gene POU6F2, appartenente alla famiglia dei POU-domain factor, Si tratta di un oncosoppressore tumorale coinvolto nella predisposizione del tumore di WILMS (TW). L’obbiettivo della ricerca è stato quello di analizzare l’espressione temporale e spaziale dell’omologo murino (Pou6f2) durante l’embriogenesi del rene per stabilirne un suo possibile ruolo durante lo sviluppo renale e per fornire ulteriori evidenze riguardo il suo coinvolgimento nella eziologia del TW. Tale gene risulta essere altamente regolato spazio/ tempo nell’embriogenesi renale di topo e co-espresso con la proteina Wt1: ciò dimostra un ruolo fondamentale di POU6F2 nel differenziamento renale e un suo possibile coinvolgimento nella predisposizione ereditaria al TW. E’ stato inoltre caratterizzato il pattern di espressione del gene MARK4 durante il differenziamento neuronale. Il lavoro fornisce la prima evidenza che nel Sistema Nervoso Centrale, MARK4 è uno specifico marcatore neuronale e che una delle due isoforme espresse viene “up-regolata” a seguito del differenziamento neuronale. Sono iniziate anche ricerche nel campo delle patologie ereditarie complesse per identificare i geni di suscettibilità. Tra le patologie multifattoriali, è iniziato lo studio dei geni di suscettibilità all’infarto giovanile e di quelli coinvolti nella sclerosi multipla. Relativamente a questa ultima patologia, in due popolazioni indipendenti è stata dimostrata un’associazione del gene PRKCA con la sclerosi multipla. In ricerche volte allo studio della celiachia, è stato utilizzato un modello di colture cellulari da espianti di mucosa intestinale, che ha permesso di effettuare studi approfonditi su linee cellulari primarie di biopsie da pazienti celiaci. Sono state inizialmente isolate cellule di fibroblasti e ciò ha permesso di studiare eventuali variazioni della matrice intra ed extra cellulare. Successivamente l’isolamento di cellule staminali dal distretto della nicchia del villo intestinale permetterà di studiare progenitori della linea intestinale dei pazienti. Nell'area della genomica strutturale e funzionale, un progetto si è focalizzato sull’analisi evolutiva delle sequenze fiancheggianti il cluster dei geni ribosomali, localizzati nell’uomo a livello dei bracci corti dei cromosomi acrocentrici. Mediante screening di librerie genomiche di primati, analisi molecolare dei cloni individuati e FISH su cromosomi metafasici, è stata ricostruita la composizione delle sequenze fiancheggianti i geni ribosomali e la loro evoluzione dalle scimmie del vecchio mondo fino all’uomo. Tali blocchi di DNA contengono sequenze ripetute intersperse (LINE e SINE), geni o pseudogeni e numerose ESTs; la loro conservazione durante l’evoluzione e la co-localizzazione con il cluster del DNA ribosomale, nonchè l’assenza di DNA altamente ripetuto, suggeriscono un probabile ruolo nel rimodellamento della cromatina finalizzato alla trascrizione dei geni ribosomali stessi. Gli studi rivolti alla caratterizzazione dei meccanismi epigenetici di regolazione della trascrizione sono proseguiti con la caratterizzazione funzionale della proteina LSD1 iniziando studi sulla sua regolazione farmacologica. Inoltre ne è stato dimostrato il ruolo come rimodellatore della cromatina oltre che di stabilizzatore del complesso multiproteico. Questi studi sono stati la base per iniziare la caratterizzazione strutturale del complesso tra la proteina ed il suo substrato, attualmente in corso. Nell’ambito della ricerca sui meccanismi molecolari responsabili del controllo dell’attivazione della cellula T, lo studio di topi chimerici con linfociti deficienti in calreticulina (crt-/-) e di cloni T "helper" derivati da questi animali ha rivelato il ruolo cruciale della calreticulina nel controllo della responsività all’antigene della cellula T. Nelle cellule T crt-/-gli aumenti di Ca2+ intracellulare in seguito a stimolo antigenico hanno un andamento oscillatorio. Le oscillazioni di Ca2+ determinano una protratta traslocazione nucleare di NFAT (“Nuclear Factor of Activated T cell) ed una protratta attivazione della cascata delle chinasi MAP (“Mitogen Activated Protein”) con sviluppo di gravi manifestazioni immunopatologiche nei topi chimerici crt-/-. Queste osservazioni hanno importanti implicazioni per la comprensione dei meccanismi patogenetici alla base delle malattie infiammatorie mediate dalla cellula T. In un’altra ricerca correlata, è stato studiato il ruolo di mutazioni nel gene Notch-1 in casi di leucemia linfoblastica acuta T (T-ALL). E’ stato dimostrato che l’espressione del “pre-T cell receptor” (pre-TCR) in un modello murino di T-ALL predispone la cellule T alla trasformazione da Notch1, ma non è indispensabile per sostenere la crescita della cellula neoplastica. Dip. di Biologia e Genetica per le Scienze mediche — Relazione 2006 Una ricerca volta allo studio terapie anti HIV si è focalizzata su uno dei ligandi naturali del recettore chemochinico CCR5 (uno dei co-recettori per l’entrata di HIV nelle cellule target) chiamato RANTES. Peptidi RANTES-mimetici potrebbero trovare un impiego farmacologico come inibitori dell’entrata di HIV. Un pannello di mutanti di delezione ha permesso di definire che alcune sequenze peptidiche sono essenziali per la attività antivirale. Un’altra ricerca ha riguardato la verifica dell’affidabilità di un saggio (saggio CAST2000) utilizzato in allergologia clinica per misurare il rilascio di leucotrieni da parte dei basofili di pazienti allergici (e perciò carichi di IgE allergene-specifiche) in seguito a stimolo allergenico. Si è dimostrato che il controllo positivo fornito con il saggio non è idoneo allo scopo. Il saggio è comunque utilizzabile per progetti sperimentali, se corredato con opportuni controlli positivi. Tutte le ricerche effettuate in ambito Dipartimentale hanno quindi diverse finalità, che vanno dalla comprensione dei meccanismi molecolari alla base delle patologie, alla diagnostica e alla terapia delle stesse. Come si può derivare da quanto esposto, le ricerche attuali e future del Dipartimento, pur muovendosi in un campo abbastanza vasto, presentano tuttavia caratteristiche comuni che vanno dall'utilizzo delle moderne tecnologie di biologia cellulare, molecolare e di genetica molecolare alle finalità comuni, rappresentate dal trasferimento, a medio o a lungo termine, di questo bagaglio di conoscenze in campo clinico. I principali obiettivi che la struttura intende perseguire nel 2007 riguardano la ricerca, la didattica, l’organizzazione interna e la progettazione scientifica del trasferimento del Dipartimento presso la nuova sede di via Amadeo. Rispetto alla ricerca, partendo dai risultati acquisiti, nel 2007 verranno perseguite le ricerche in corso sulle malattie ereditarie monofattoriali e sulle ricerche nel campo della tumorigenesi e della immunologia molecolare. Verranno inoltre potenziate le ricerche nel campo delle malattie ereditarie complesse (multifattoriali). L’attività di ricerca dei docenti della struttura fornisce anche un sostanziale apporto per l’erogazione di un’efficace didattica, particolarmente nell’ambito dei corsi di Laurea in Medicina e Chirurgia e in Biotecnologie Mediche (laurea triennale e specialistica). A questo riguardo, l'evoluzione e l'applicazione sempre crescente delle discipline biologiche in campo medico sta radicalmente cambiando il modo di interpretare la Medicina, a tal punto che oggigiorno si parla di Medicina molecolare. In questa ottica il futuro trasferimento del Dipartimento presso la nuova sede di via Amadeo rappresenta uno strumento fondamentale per migliorare l’attività di ricerca svolta presso il Dipartimento e per renderlo un’importante riferimento per tutta la Facoltà di Medicina e Chirurgia nell’ambito della Medicina Molecolare.