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«CHIARAMENTE SCIENZA» CRISPR/CAS: una rivoluzione nell'ingegneria genetica Relatori: Gerolamo Lanfranchi, Università di Padova Michele Morgante, Università di Udine Coordina: Gianantonio Danieli, IVSLA Istituto Veneto di Scienze, Lettere ed Arti Palazzo Franchetti, Venezia Martedì 16 maggio 2017, ore 17:00 «CHIARAMENTE SCIENZA» CRISPR/CAS: una rivoluzione nell'ingegneria genetica Da dove viene la tecnica CRISPR/CAS ? Escherichia coli Virus «batteriofagico» T4 Il ciclo riproduttivo di un virus a spese del batterio I batteri hanno evoluto delle contromisure per difendersi : - ENZIMI DI RESTRIZIONE forbici molecolari che tagliano e degradano il DNA virale estraneo, risparmiando il cromosoma batterico - UN SISTEMA IMMUNITARIO che li protegge dall’infezione dei virus • nel 50% dei batteri conosciuti • Si è trovato negli Archea (antichi) e negli Eubatteri (contemporanei) Momento cruciale dell’infezione ripasso veloce di alcuni concetti fondamentali di Genetica molecolare Il DNA: A; T; G; C L’ RNA: A; U; G; C i due filamenti di un DNA a doppia elica: DNA DNA IIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIII si possono separare: DNA DNA e poi, riunire con un altro filamento di DNA complementare: DNA DNA IIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIII oppure con un filamento di RNA complementare RNA DNA IIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIII Emmanuelle Charpentier Jennifer Doudna Come funziona l’immunità CRISPR/CAS Come funziona l’immunità CRISPR/CAS Feng Zhang Il sistema CRISPR/CAS9 funziona in provetta DNA virus Cas9 RNA guida Il sistema CRISPR/CAS9 funziona anche sulle cellule eucariotiche (animali, piante) Meccanismo molecolare di funzionamento del sistema CRISPR/CAS CAS9 può tagliare in modo preciso qualsiasi DNA in doppia elica Cosa si può fare sul genoma con CRISPR/CAS9 gene regulation Vantaggi del sistema CRISPR/CAS (rispetto alla terapia genica con geni clonati interi): • SEMPLICITA’ (pochi componenti) Vantaggi del sistema CRISPR/CAS (rispetto alla terapia genica con geni clonati interi): • SEMPLICITA’ (pochi componenti) • MIRA (dipende dalla sequenza dell’RNA guida) • PRECISIONE DI AZIONE (dipende dalla sequenza dell’RNA guida, l’enzima è fatto apposta per incastrare RNA e DNA e tagliare il DNA in punti precisi e programmabili Vantaggi del sistema CRISPR/CAS (rispetto alla terapia genica con geni clonati interi): • SEMPLICITA’ (pochi componenti) • MIRA (dipende dalla sequenza dell’RNA guida) • PRECISIONE DI AZIONE (dipende dalla sequenza dell’RNA guida, l’enzima è fatto apposta per incastrare RNA e DNA e tagliare il DNA in punti precisi e programmabili • UNIVERSALITA’ (funziona in tutte le cellule: batteri, animali, piante) • VARIE POSSIBILITA’ DI AZIONE Con CAS modificate, si possono eliminare (e sostituire) con precisione porzioni molto grandi dei cromosomi (batteri artificiali) Vantaggi del sistema CRISPR/CAS (rispetto alla terapia genica con geni clonati interi): • SEMPLICITA’ (pochi componenti) • MIRA (dipende dalla sequenza dell’RNA guida) • PRECISIONE DI AZIONE (dipende dalla sequenza dell’RNA guida, l’enzima è fatto apposta per incastrare RNA e DNA e tagliare il DNA in punti precisi e programmabili • UNIVERSALITA’ (funziona in tutte le cellule: batteri, animali, piante) • VARIE POSSIBILITA’ DI AZIONE • MULTIPLEXING (si possono modificare contemporaneamente più geni con la stessa precisione nella stessa cellula basta inserire CAS legate a diversi RNA guida per tutti i geni che si vogliono bersagliare (vantaggio perché le funzioni di un organismo sono sempre frutto dell’azione di molti geni) Nell’uomo Difetti e rischi ???
