TUTORATO 2 – Test di significatività e intervalli di confidenza

TUTORATO 2 – Test di significatività e intervalli di confidenza
(seguire i 4 passi dei test di significatività)
1) Nel corso della sperimentazione di un farmaco si rilevò la frequenza cardiaca in 9 pazienti, prima e dopo il
trattamento, riscontrando i valori (espressi in battiti per minuto, bpm) di seguito riportati:
Prima
Dopo
80
70
90
80
85
80
80
75
85
80
70
70
75
70
70
85
90
75
Una diminuzione di frequenza cardiaca indica una diminuzione del rischio di sviluppare malattie
cardiovascolari. Procedere alla verifica dell’effetto del trattamento considerando:
a) la differenza dei valori della frequenza cardiaca tra prima e dopo (test a due code e 95%CI);
b) la tabella 2x2 di un disegno appaiato considerando l’insuccesso del farmaco quando la frequenza
cardiaca è ≥ 80 bpm (test a due code, dopo-prima).
2) Per studiare se una nuova terapia farmacologica fosse efficace furono raccolte informazioni su 10 pazienti
affetti da epatite virale. Un gruppo di 5 pazienti fu trattato con il nuovo trattamento (T) e i restanti 5 con
placebo (P). Dopo due settimane di trattamento si riscontrarono le seguenti riduzioni di bilirubina (in mg/dl):
ID
1 2 3
4
5
6
7
8
9 10
Riduzione
0,2 1 2,5 1,2 3,3 2,2 1,8 0,5 0,1 0
Bilirubina
T
T
P
P
P
P
P
Trattamento T T T
Sapendo con certezza che il nuovo farmaco non poteva causare effetti collaterali e che la riduzione di
bilirubina era direttamente proporzionale all’efficacia, confrontare le medie dei valori di riduzione del
pigmento nei due trattamenti e commentare il risultato ottenuto.
3) Da alcune evidenze medico-scientifiche riportate in letteratura è dimostrato che i soggetti che seguono una
dieta ricca di calcio (Ca) hanno una minore probabilità di sviluppare neoplasie intestinali. Heine-Broring et
al. (PlosOne, 2013; 8; 5) verificarono, mediante uno studio longitudinale, se una dieta ricca di calcio potesse
ridurre effettivamente l’insorgenza della patologia tumorale. Sulla base di un questionario alimentare
preliminare vennero suddivisi i soggetti in due coorti (Ca- e Ca+) secondo l’assunzione di calcio nella loro
dieta. Durante un follow-up di 48 mesi, i soggetti che manifestarono la malattia furono 122, di cui 74 nella
coorte Ca-; le masse (in persone-mese) risultarono 18012 nella corte Ca- e 17562 nella coorte Ca+.
Casi
Masse
Ca+
48
17562
Ca74
18012
Totale
122
35574
Utilizzando il rapporto di tassi (IR) e il test-z (Ha: IR<1) si può affermare che esiste un’evidenza statistica
dell’associazione inversa tra una dieta ricca di calcio e le neoplasie intestinali?
4) Per testare l'efficacia di un nuovo farmaco antidepressivo, Jernajczyk et al. (Biol. Psychiatry, 1986; 21:
465-472), dopo randomizzazione, somministrarono a un gruppo di pazienti il nuovo farmaco e ad un altro
gruppo, con caratteristiche simili, il placebo. Per verificare la maggiore efficacia del nuovo farmaco fu
misurata la depressione con la scala “di gravità” di Beck (più alto era il punteggio, maggiore era la
depressione). Considerando che una forma acuta di depressione si registra con un valore di scala ≥20, si
rilevò la seguente tabella 2x2:
≥20Beck
<20 Beck
Totale
Nuovo
30
19
49
Standard
74
14
88
Totale
104
33
137
Utilizzando come misura d’effetto il rischio relativo (RR), calcolare l’intervallo di confidenza al 95% (95%
CI) per verificare se il nuovo farmaco è più efficace del placebo?
5) Un’indagine longitudinale sulla diffusione dell’HIV (con un periodo di follow-up di 5 anni) considerava il
numero di partner sessuali avuti nei 90 giorni precedenti al momento di arruolamento allo studio. Durante il
follow-up furono reclutati 200 soggetti suddivisi in due coorti (>3 partner, ≤3 partner) le cui masse in
persone-mese risultarono essere pari a 2584 (nella coorte >3) e 3923 (nella corte ≤3); i soggetti che
manifestarono un’infezione da HIV furono rispettivamente 4 e 1.
Utilizzando come misura d’effetto la differenza di tassi (ID), calcolare l’ intervallo di confidenza al 95%
(95% CI) per verificare se esiste una maggiore incidenza tra i soggetti esposti (alto turnover di partner).