Il cambiamento di un singolo aminoacido in una proteina può comprometterne la funzione La sequenza aminoacidica è determinante per la conformazione spaziale e conseguentemente per la funzione di una proteina. Pertanto cambiamenti anche di un singolo aminoacido possono determinare una conformazione anomala con riduzione o perdita della funzione La sostituzione di un singolo aminoacido nella catena β dell’emoglobina ( 6° glu – val) causa la malattia EREDITARIA “anemia falciforme” Immagini al microscopio elettronico: B ) eritrociti normali, C ) eritrociti falcemici Quale è l’evento primario che causa la sostituzione aminoacidica? E’ il cambiamento nella sequenza di DNA del gene che codifica la β globina : MUTAZIONE Sequenza nucleotidica parziale dell’emielica di DNA dell’allele normale codificante β globina Sequenza nucleotidica parziale dell’emielica di DNA dell’allele mutato codificante β globina La relazione DNA-Proteine Genotipo-Fenotipo Trascrizione DNA Traduzione RNAm RNAt RNAr et al. DNA Replicazione Mutazione Ricombinazione Riparazione PROTEINA CELLULE AMBIENTE ORGANISMO DNA : informazione genetica RNA coinvolti nel processo di traduzione : * RNA messaggero – mRNA * RNA ribosomale – rRNA * RNA transfer – tRNA Acidi nucleici Altri tipi di RNA : * Micro RNA – miRNA (regolazione genica) * Small Nuclear RNA - snRNA (maturazione dell’RNA trascritto primario nelle cellule eucariotiche) In riferimento a cellule e a organismi il termine GENOMA indica l’insieme delle informazioni genetiche ovvero l’insieme delle sequenze di DNA. L’unità funzionale del genoma è il GENE : una sequenza di DNA che codifica un polipeptide o un qualunque tipo di RNA Il genoma è ripartito in un dato numero di molecole diverse di DNA chiamate CROMOSOMI Nelle cellule procariotiche il genoma è organizzato in un unico cromosoma costituito da una doppia elica di DNA circolare, associata a proteine, compattata nel NUCLEOIDE Nelle cellule eucariotiche in genoma è organizzato : - nel nucleo in cromosomi lineari costituiti ognuno da una doppia elica di DNA complessata a proteine istoniche (cromatina) -- nei mitocondri e nei cloroplasti da DNA a doppia elica circolare presente in multicopie (teoria endosimbiontica) nei virus il genoma è costituito da DNA o da RNA a singola o a doppia elica La cromatina è il complesso di DNA, istoni e proteine non istoniche che costituisce i cromosomi delle cellule eucariotiche La cromatina ha una struttura dinamica che risponde alle esigenze funzionali della cellula : nelle cellule di diversi tessuti vengono trascritte sequenze diverse di DNA (differenziamento cellulare) Eucromatina : trascrizionalmente attiva (struttura rilassata) Eterocromatina : trascrizionalmente Foto al m. elettronico del nucleo di una cellula staminale del midollo osseo inattiva (struttura compatta) Esempi di modificazioni biochimiche (modificazioni EPIGENETICHE) correlate allo stato funzionale della cromatina Eterocromatina : metilazione isole CpG e ipoacetilazione degli istoni Eucromatina : ipometilazione isole CpG e iperacetilazione degli istoni Due tipi di Eterocromatina : eterocromatina costitutiva composta da sequenze di DNA che non sono mai trascritte come le sequenze di DNA altamente ripetute dei centromeri e dei telomeri dei cromosomi eucariotici Telomeri : Brevi sequenze di DNA ripetute migliaia di volte la cui Centromero: sede di presenza permette di evitare la attacco delle fibre del perdita di informazioni genetiche fuso per il movimento durante la duplicazione del DNA dei dei cromosomi nelle cromosomi in quanto la DNA divisioni cellulari polimerasi non è in grado di replicare il cromosoma fino alla sua terminazione eterocromatina facoltativa composta da sequenze non trascritte in alcune cellule e variabile in relazione alle sequenze espresse in un determinato tipo di cellule. Nelle cellule femminili di mammifero uno dei due cromosomi X è composto da eterocromatina ovvero è inattivato (non trascritto) e visibile come “corpo di Barr” nelle cellule in interfase Struttura dei cromosomi eucariotici : a seconda del momento del ciclo cellulare i cromosomi sono formati da un unico cromatidio (una molecola di DNA) o due cromatidi (due molecole di DNA Alberts Il cariotipo umano normale Metafase e cariotipo maschile 46,XY Le metafasi possono essere ottenute da diversi tipi di colture cellulari, p.e. linfociti periferici. La colorazione dei cromosomi con tecniche dette di bandeggio permette di distinguere le diverse coppie Come si riproducono le cellule eucariotiche Il ciclo cellulare (ciclo riproduttivo della cellula eucariote) consiste nella sequenza di eventi che permettono alla cellula di duplicare il suo DNA e di dividersi in due La progressione attraverso le fasi del ciclo cellulare o per contro il blocco è accuratamente regolato dalla presenza di specifiche proteine (cicline, CDK , inibitori dei complessi ciclina-CDK) fase S: sintesi DNA fase G1: cromosomi monocromatidici fase G2: cromosomi dicromatidici fase M : mitosi e citodieresi fecondazione Oocita (23 cr) meiosi Zigote (46 cr) Spermatozoi (23 cr) meiosi Il ciclo vitale dell’uomo mitosi La MITOSI è il processo di divisione delle cellule eucariotiche : una divisione cellulare con formazione di due cellule figlie con lo stesso numero di cromosomi (assetto cromosomico diploide) della cellula madre e geneticamente identiche tra loro in quanto ognuna riceve uno dei due cromatidi fratelli (identiche sequenze di DNA) di ogni cromosoma. La MEIOSI è il processo che porta alla formazione dei gameti: due divisioni cellulari con formazione di cellule con numero dimezzato di cromosomi (assetto cromosomico aploide ) rispetto alla cellula madre e geneticamente diverse le une dalle altre La meiosi comporta due divisioni cellulari 2n (assetto cromosomico diploide ) Gametociti I I divisione : riduzionale n (assetto cromosomico aploide ) Gametociti II II divisione : equazionale n Gameti p m All’inizio della meiosi i cromosomi sono dicromatidici perché nella precedente interfase è avvenuta sintesi di DNA Prima divisione : i cromosomi omologhi si separano e pertanto il numero di cromosomi viene dimezzato (formazione di due cellule aploidi con cromosomi dicromatidici ) Seconda divisione : si separano i cromatidi fratelli (formazione di 4 cellule aploidi con cromosomi monocromatidici) Meiosi di un individuo con genotipo * eterozigote Aa ** A * Genotipo : il tipo/i di alleli per uno o più geni di una cellula o di un individuo ** A e a rappresentano alleli diversi (diverse sequenze nucleotidiche dello stesso gene ) che occupano loci corrispondenti sui cromosomi omologhi a A A La segregazione (separazione) degli alleli di un gene (Legge di Mendel della segregazione) è correlata al comportamento dei cromosomi in meiosi a A a a l’eterozigote per un gene forma due tipi di gameti in uguale proporzione ovvero con la stessa probabilità : 1/2 A, 1/2 a a A A A a a a ab A a A A AB A Meiosi di un individuo con genotipo eterozigote per due geni indipendenti (localizzati su cromosomi diversi) Vengono prodotti 4 tipi di gameti in proporzioni uguali ovvero con la stessa probabilità 1/4 AB 1/4 Ab 1/4 aB 1/4 ab a A Ab a a aB L’assortimento indipendente di coppie di alleli di due o più geni indipendenti (localizzati su cromosomi differenti) (Legge di Mendel dell’assortimento indipendente) è correlato al comportamento delle diverse coppie di cromosomi alla I divisione meiotica Le conseguenze dell’assortimento indipendente sulla variabilità genetica dei gameti In un ipotetico organismo in cui l’assetto cromosomico diploide è 2n = 4 si formano 22 = 4 combinazioni di cromosomi nei gameti. Pertanto se l’assetto cromosomico è 2n le diverse combinazioni di cromosomi nei gameti dovute all’assortimento indipendente sono 2 n Quante sono le diverse combinazioni di cromosomi non omologhi nei gameti di un organismo con 2n = 6? Quante diverse combinazioni di cromosomi 23 = 8sono presenti nei gameti di un individuo della specie umana per effetto della segregazione indipendente ? A A a I geni localizzati sullo stesso cromosoma (concatenati o associati) tendono a essere ereditati insieme a Meiosi I AA A a A aa a L’eterozigote per due geni concatenati forma due tipi di gameti Meiosi II ……..ma non solo ! A A a a gameti A a A a chiasmi A I geni concatenati possono essere ricombinati grazie al crossing-over a Meiosi I A A a Nella profase della I divisione meiotica i cromosomi omologhi si appaiano (formazione del complesso sinaptinemale e processo di sinapsi) e avviene crossingover tra i cromatidi di cromosomi omologhi. a Meiosi II gameti A AB parentale A a Ab aB ricombinanti a Ab parentale La frequenza di ricombinanti è direttamente proporzionale alla distanza fisica dei due geni sul cromosoma La frequenza dei ricombinanti è utilizzata per la costruzione di mappe genetiche Mappe genetiche o cromosomiche rappresentazioni lineari della posizione di loci genici associati sullo stesso cromosoma con indicazione della distanza tra essi espressa in termini di frequenza di ricombinazione. L’unità di misura delle mappe genetiche è il cM (centimorgan) equivalente a 1% di ricombinanti e la distanza tra due loci è direttamente proporzionale alla frequenza di ricombinazione. ERRORI MEIOTICI (non disgiunzione dei cromosomi in I o in II divisione meiotica ) portano alla formazione di gameti sbilanciati e quindi sono causa di variazione del numero di cromosomi nella prole derivata da questi gameti :MUTAZIONI CROMOSOMICHE La Sindrome di Down è dovuta a una mutazione cromosomica causata da non disgiunzione meiotica materna o paterna dei cromosomi 21 Cariotipo 47,XX,21+ Generazione P Gli esperimenti di Mendel (1822-1884) Risultati degli incroci Generazione F1 : 100% semi lisci Gli individui della F1 (filiale 1) sono monoibridi (derivano dall’incrocio di linee pure differenti per un carattere) e hanno tutte lo stesso fenotipo dominante (seme liscio) : I legge di Mendel o legge della dominanza Alla generazione F2 ricompare il carattere recessivo (seme rugoso) in un rapporto fenotipico 3:1 Generazione F2 54735473 lisci lisci 1850 1850rugosi rugosi Rapporto FENOTIPICO F2 3 : 1 LISCI RUGOSI Interpretazione con i genotipi P: P liscio x rugoso Gameti AA x aa A a F1 F1 : 100 % semi lisci Gameti Aa A Esperimenti di Mendel : interpretazione dei risultati di incroci riguardanti un solo carattere (monoibridismo) a Autofecondazione ♀ A ♂A F2 : 5473 lisci 1850rugosi a AA Aa a Aa aa F2 1 AA : 2 Aa : 1 aa Rapporto FENOTIPICO F2 3 LISCI : 1 RUGOSI Rapporto GENOTIPICO F2 1AA LISCI 2 Aa 1 aa RUGOSI Dagli esperimenti su piante che differiscono per un solo carattere (monoibridismo) si deduce : La II legge di Meendel o legge della segregazione : i membri di una coppia di alleli segregano (si separano) l’uno dall’altro nella formazione dei gameti ; pertanto ogni gamete contiene un solo allele per ogni gene Il principio della segregazione di Mendel è correlato agli eventi della meiosi : la separazione dei cromosomi omologhi nella I divisione meiotica comporta la segregazione degli alleli e pertanto un eterozigote forma due tipi di gameti Eredità autosomica recessiva nella specie umana Albero genealogico per β talassemia o anemia mediterranea : malattia ereditaria autosomica recessiva causata da mutazione del gene per la catena β dell’emoglobina (aplosufficienza) Femmina sana maschio sano malata malato Quale è la probabilità che la coppia di genitori abbia un successivo figlio affetto da anemia mediterranea ? a. 0 b. ½ c. ¼ d. ¾ e. 1 Esempi di alberi genealogici per malattie con eredità autosomica recessiva Griffith et al. Genetica Zanichelli Esempi :, anemia falciforme , talassemia, fibrosi cistica , errori congeniti del metabolismo (p.e. fenilchetonuria) ecc Le basi molecolari dell’eredità autosomica recessiva L’allele “a” è il risultato di una MUTAZIONE GENICA , p.e. : Sostituzione di 1 nucleotide che può comportare il cambiamento di un aminoacido nel polipeptide codificato (p.e. mutazione di senso o “missenso” ) o la sintesi di un polipeptide più corto (mutazione non senso ) Delezione/inserzione di 1-2 o più nucleotidi Eredità autosomica dominante nella specie umana : l’esempio della polidattilia Aa aa Aa aa Quale è la probabilità che la coppia di genitori abbia un successivo figlio con polidattilia ? Aa a. 0 b. ½ c. ¼ d. ¾ e. 1 Risultati degli esperimenti di Mendel riferiti a incroci tra piante di pisello linee pure che differiscono per due caratteri (diibridismo) III legge di Mendel o legge dell’Assortimento Indipendente P F1 Gli alleli di geni per caratteri diversi assortiscono (si distribuiscono) nei gameti l’uno indipendentemente (a caso) dall’altro Alla F2 rapporto fenotipico è 9:3:3:1 9 GL, 3 GR, 3 VL, 1 VR Eredità legata al sesso ovvero eredità di geni localizzati sul cromosoma X EREDITA’ XLINKED RECESSIVA L’albero genealogico della Regina Vittoria. Molti discendenti maschi sono affetti da Emofilia A: deficit del fattore VIII della coagulazione del sangue La Regina Vittoria (1819-1901) * l’incidenza del carattere è più frequente nei maschi che nelle femmine * l’allele mutato è trasmesso ai maschi affetti dalle madri portatrici della mutazione (eterozigoti) * i maschi emizigoti per la mutazione trasmettono a tutte le figlie la mutazione EREDITA’ XLINKED RECESSIVA XeY XE Xe XE XE XEY Quale è la probabilità che un successivo figlio maschio di Alice sia malato ? 1/2 Quale è la probabilità che la prima figlia di Alice sia portatrice di emofilia ? 1/2 I Caratteri Multifattoriali sono determinati dall’interazione di : - più GENI ciascuno dei quali presenta due o più alleli che agiscono con effetto additivo sul fenotipo - fattori AMBIENTALI Caratteri SOGLIA Singole malformazioni congenite (p.e. labbro leporino, difetti di chiusura del tubo neurale come spina bifida Disordini complessi degli adulti (p.e coronopatie, ipertensione, diabete, schizofrenia) Nella popolazione generale circa 1 individuo su 2 è affetto da una patologia multifattoriale ! Caratteri QUANTITATIVI (p.e. statura, peso, colore della pelle , Q.I.) caratterizzati da una variazione continua di fenotipi in quanto ad ogni genotipo corrisponde una serie continua di fenotipi