BELLICUM E OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESU’ ANNUNCIANO L’INIZIO DI UNA
COLLABORAZIONE PER LO SVILUPPO DI NUOVE TERAPIE ANTI-TUMORALI CON
CELLULE GENETICAMENTE INGEGNERIZZATE
Nel 2017 partirà la sperimentazione di linfociti CAR T modificati per l’antigene CD19. L’accordo
siglato dopo il successo della prima sperimentazione congiunta per testare l’efficacia di un nuovo
gene suicida, la Caspasi-9 inducibile o CaspaCiDe, nel trapianto da donatore parzialmente
compatibile
Roma e Houston (USA) – 2 novembre 2016 – Bellicum Pharmaceuticals e Ospedale
Pediatrico Bambino Gesù, punto di riferimento europeo per la cura e la ricerca in campo
pediatrico, hanno annunciato oggi l’inizio di una estesa collaborazione centrata sullo sviluppo di
nuove terapie con cellule geneticamente modificate per la cura delle patologie oncoematologiche.
Nel dettaglio, l’accordo riguarda lo sviluppo preclinico e clinico di prodotti di terapia cellulare
avanzata ingegnerizzati con il nuovo gene suicida CaspaCIDe della Bellicum, per la
produzione di linfociti modificati attraverso recettori chimerici e recettori T-linfocitari artificiali
(CAR T e TCR) specifici per determinati antigeni, tra cui il CD19.
I due enti svilupperanno congiuntamente cellule T modificate con recettori chimerici (CAR
T) e altre terapie cellulari messe a punto dal Bambino Gesù e ingegnerizzate con
l’interruttore di sicurezza CaspaCIDe della Bellicum, progettato per ridurre o eliminare le
cellule, quando necessario, cioè in presenza di eventuali effetti collaterali legati alle
cellule medesime. In base all’accordo, Bellicum fornirà il supporto finanziario necessario in
cambio del diritto di commercializzazione mondiale di determinate terapie cellulari sviluppate,
mentre il Bambino Gesù manterrà i diritti a scopo di ricerca. L’Ospedale della Santa Sede
effettuerà ricerche e studi clinici per l’applicazione di terapie cellulari avanzate in pazienti
pediatrici, inizialmente tramite due trial clinici basati sull’uso di linfociti modificati
geneticamente con recettori chimerici specifici per gli antigeni CD19 e GD2,
rispettivamente in pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta e
neuroblastoma. I trial inizieranno nel primo semestre del 2017. Inoltre, il Bambino Gesù
produrrà, all’interno della sua officina farmaceutica, le cellule geneticamente modificate
necessarie per le sperimentazioni europee, inclusi i linfociti T trasdotti con PRAME (Proteina
Preferenzialmente Espressa nel Melanoma) e impiegabili in pazienti affetti da tumori dell’osso o
leucemia mieloide acuta.
«L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è tra gli ospedali e centri di ricerca leader nel mondo
nelle terapie geniche e cellulari e siamo entusiasti di poter lavorare con loro per sviluppare
terapie con cellule T ingegnerizzate - spiega Tom Farrell, presidente e amministratore delegato
di Bellicum Pharmaceutical – L’accordo è nato in seguito al successo della collaborazione clinica
col Bambino Gesù per lo sviluppo di terapie mirate ad accelerare la ricostituzione immunologica
dopo trapianto aploidentico attraverso l’infusione di linfociti T del donatore trasdotti con
CaspaCIDe (BPX-501) attualmente in fase di sviluppo clinico per i pazienti sottoposti a trapianto
di aploidentico di cellule staminali ematopoietiche. L’Ospedale romano ha sviluppato diverse
terapie cellulari innovative, comprese cellule CD19 CAR T che riteniamo saranno altamente
efficaci e più maneggevoli grazie all’uso combinato col nostro gene suicida (“un’interruttore” per
aumentare la sicurezza della terapia cellulare) validato clinicamente, CaspaCIDe».
«Abbiamo una relazione sinergica e fortemente consolidata con Bellicum e non vediamo l’ora di
iniziare questa nuova collaborazione – commenta Mariella Enoc, presidente dell’Ospedale
Pediatrico Bambino Gesù – La combinazione dell’innovativa tecnologia dell’interruttore di
sicurezza messo a punto da Bellicum con la nostra esperienza nel campo delle terapie geniche
e cellulari, nella capacità di condurre studi clinici e nella capacità di produzione secondo le norme
GMP (Good Manufacturing Practice) vettori e cellule, rende questa partnership ideale per
l’avanzamento rapido delle terapie cellulari avanzate di cui potrebbero beneficiare bambini e
adulti affetti da patologie tumorali potenzialmente letali in tutto il mondo».
L’OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESU’
L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è un Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico e
rappresenta il punto di riferimento in Italia per la medicina pediatrica, garantendo assistenza
sanitaria avanzata per i bambini, grazie anche all’intensa attività di ricerca traslazionale.
L’Ospedale è riconosciuto come centro di riferimento per tutte le specialità mediche pediatriche,
sia a livello nazionale, sia internazionalmente. I laboratori di ricerca sono collocati in una nuova
struttura interamente dedicata alla ricerca di oltre 3000 metri quadrati. Il Bambino Gesù ha anche
realizzato una nuova officina farmaceutica di 1200 metri quadrati dotata di 8 stanze asettiche
per la manipolazione cellulare, comprese terapie geniche. Il Dipartimento di onco-ematologia
pediatrica e medicina trasfusionale diretto dal professor Franco Locatelli è un punto di
riferimento italiano per la ricerca e l’assistenza nel campo dell’ematologia e dell’oncologia
pediatrica ed è accreditato come uno dei centri più qualificati a livello mondiale nel campo del
trapianto pediatrico di cellule staminali emopoietiche e dell’immunoterapia adottiva per la
prevenzione e il trattamento delle recidive tumorali.
BELLICUM PHARMACEUTICAL
Bellicum è una società biofarmaceutica impegnata nella scoperta e nello sviluppo di approcci
d’immunoterapia cellulare per i tumori e malattie ereditarie del sangue orfane. Bellicum sta
utilizzando la sua piattaforma tecnologica di induzione chimica della dimerizzazione (CID) del
gene suicida Caspasi-9 inducibile per progettare e controllare componenti specifiche del sistema
immunitario. Bellicum sta sviluppando la prossima generazione di farmaci sperimentali in alcune
delle più importanti aree di immunoterapia cellulare, compresi il trapianto di cellule staminali
ematopoietiche (HSCT), e terapie cellulari CAR T e TCR artificiali. Maggiori informazioni sulle
attività di Bellicum sono disponibili all'indirizzo www.bellicum.com
2
