ELENCO FARMACI EROGABILI A TOTALE CARICO DEL SSN e SSR AI SENSI DELLA LEGGE 648/96 MODIFICATA DALLA DETERMINAZIONE AIFA 16 OTTOBRE 2007 (allegato 2) e DGRT 622/2008 (allegato A-B) NEL TRATTAMENTO DEI TUMORI PEDIATRICI PER INDICAZIONI ANCHE DIFFERENTI DA QUELLE PREVISTE DAL PROVVEDIMENTO DI A.I.C. Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura Nome completo Acido transretinoico Acido 13-cis-retinoico Actinomicina D Alemtuzumab Amifostina Arsenico Triossido Bevacizumab Bleomicina DGRT 622/2008: Neuroblastoma Nefroblastoma Leucemia promieloide acuta DGRT 622/2008: Neuroblastoma DGRT 622/2008: Tumori solidi (nel primo anno di vita) Rabdomiosarcoma Tumori della famiglia del Sarcoma di Ewing Emangiopericitoma Carcinoma del rene a cellule chiare Carcinoma naso-faringeo Tumore a cellule germinali DGRT 622/2008: Anemia aplastica grave Sindromi mielodisplastiche Trapianto di midollo osseo DGRT 622/2008: Radioterapia nella terapia radiante per tumori solidi Chemioprotezione nei regimi contenenti platino e/o ciclofosfamide DGRT 622/2008: Leucemia acuta promielocitica DGRT 622/2008: Tumori solidi refrattari Carcinoma del rene a cellule chiare Carcinoma del colon-retto Det. AIFA ottobre/07: In associazione negli schemi PEB per i tumori germinali e ABVD nel Linfoma di Hodgkin DGRT 622/2008: Tumori del SNC Busulfano Det. AIFA ottobre/07: Neuroblastoma stadio 4 in associazione a Melphalan nei regimi mieloblattivi; Sarcoma di Ewing Family a cattiva prognosi in associazione a Melphalan nei regimi mieloblattivi DGRT 622/2008: Leucemia mielomonocitica giovanile Sindrome di Shwachman-Diamond Medulloblastoma Calcio DGRT 622/2008: Salvataggio dopo terapia con metotressato ad alte dosi ELENCO FARMACI EROGABILI A TOTALE CARICO DEL SSN e SSR AI SENSI DELLA LEGGE 648/96 MODIFICATA DALLA DETERMINAZIONE AIFA 16 OTTOBRE 2007 (allegato 2) e DGRT 622/2008 (allegato A-B) NEL TRATTAMENTO DEI TUMORI PEDIATRICI PER INDICAZIONI ANCHE DIFFERENTI DA QUELLE PREVISTE DAL PROVVEDIMENTO DI A.I.C. Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura Nome completo Carboplatino Det. AIFA ottobre/07: Medulloblastoma localizzato in alternativa a cisplatino; Neuroblastoma stadio 3 e 4 in combinazione ad altri citostatici; Tumore di Wilms istologia sfavorevole o metastatico in combinazione; Rabdomiosarcoma localizzato ed avanzato; Gliomi a basso ed alto grado; Retinoblastoma localmente avanzato e metastatico; Epatoblastoma a prognosi sfavorevole. DGRT 622/2008: Carmustina Caspofungina Ciclofosfamide Sarcomi dei tessuti molli Osteosarcoma Tumori a cellule germinali Sarcoma di Ewing ad alto rischio DGRT 622/2008: Glomi ad alto grado di malignità DGRT 622/2008: Profilassi e trattamento delle micosi in pazienti immunocompromessi Det AIFA ottobre/07: Leucemia linfoblastica acuta, linfoma non Hodgkin, linfoma di Hodgkin, neuroblastoma, rabdomiosarcoma, glioma a basso grado, sindrome di Ewing, medulloblastoma, osteosarcoma, epatoblastoma DGRT 622/2008: Neuroblastoma Tumori della famigliadel sarcoma di Ewing Glomi a basso grado di malignità Leucemia linfoblastica acuta Linfoma di Hodgkin Linfoma non Hodgkin Medulloblastoma Osteosarcoma Epatoblastoma Condizionamento pre-trapianto Rabdomiosarcoma Ciclosporina Det AIFA ottobre/07: Anemia aplastica, malattie autoimmuni gravi, sindrome emafagocitica DGRT 622/2008: Immunosoppressione in pazienti affetti da anemia aplastica Linfoistiocitosi emofagocitica ELENCO FARMACI EROGABILI A TOTALE CARICO DEL SSN e SSR AI SENSI DELLA LEGGE 648/96 MODIFICATA DALLA DETERMINAZIONE AIFA 16 OTTOBRE 2007 (allegato 2) e DGRT 622/2008 (allegato A-B) NEL TRATTAMENTO DEI TUMORI PEDIATRICI PER INDICAZIONI ANCHE DIFFERENTI DA QUELLE PREVISTE DAL PROVVEDIMENTO DI A.I.C. Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura Nome completo Cisplatino Det. AIFA ottobre/07: Neuroblastoma, epatoblastoma, medulloblastoma, gliomi a basso e alto livello, osteosarcoma, tumori germinali; Linfomi non Hodking e linfoma di Hodking alla ricaduta. DGRT 622/2008: Tumori desmoblastici a piccole cellule rotonde Carcinoma del rene a cellule chiare Carcinoma corticosurrenalico Retinoblastoma Tumore del seno endotermico della vagina Carcinoma nasofaringeo Tumori ovarici dello stroma gonadico (sex cordal-stromal) Citarabina DGRT 622/2008: Linfoma non-Hodgkin Leucemia linfoblastica acuta Citarabina Liposomiale DGRT 622/2008: Tumori del SNC Leucemia mieloide acuta Leucemia linfoblastica acuta Cladribina DGRT 622/2008: Istiocitosi a cellule di Langerhans Clorambucile DGRT 622/2008: Sarcomi dei tessuti molli Dacarbazina DGRT 622/2008: Linfoma di Hodgkin Dactinomicina Det. AIFA ottobre/07: Daunorubicina Sarcoma di Ewing prima ed ulteriore linea chemioterapia Det. AIFA ottobre/07: Leucemie e linfomi del bambino alla ricaduta DGRT 622/2008: Leucemia non-Hodgkin Leucemia linfoblastica acuta Leucemia mieloide acuta Defibrotide DGRT 622/2008: Terapia della malattia veno-occlusiva nei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo ELENCO FARMACI EROGABILI A TOTALE CARICO DEL SSN e SSR AI SENSI DELLA LEGGE 648/96 MODIFICATA DALLA DETERMINAZIONE AIFA 16 OTTOBRE 2007 (allegato 2) e DGRT 622/2008 (allegato A-B) NEL TRATTAMENTO DEI TUMORI PEDIATRICI PER INDICAZIONI ANCHE DIFFERENTI DA QUELLE PREVISTE DAL PROVVEDIMENTO DI A.I.C. Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura Nome completo Dexrazoxano DGRT 622/2008: Prevenzione della cardiotossicità da antracicline Doxorubicina Det. AIFA ottobre/07: Sarcoma di Ewing in prima linea e alla ricaduta; Rabdomiosarcoma in prima linea ed alla ricaduta; Epatoblastoma in prima linea ed alla ricaduta. DGRT 622/2008: Tumori della famiglia del Sarcoma di Ewing Tumori del SNC Emangiopericitoma Carcinoma surrenalico Tumori rabdoidi Retinoblastoma Istiocitosi a cellule di Langerhans Doxorubicina Liposomiale DGRT 622/2008: Tumori del SNC ad alto grado di malignità Leucemia linfatica acuta in recidiva Tumori solidi refrattari Epirubicina DGRT 622/2008: Sarcomi dei tessuti molli Linfoma non-Hodgkin Leucemia linfoblastica acuta Epatoblastoma ed epatocarcinoma Tumori mesenchimali (nel primo anno di vita) Epoietina alfa Det AIFA ottobre/07: Prevenzione dell’anemia dei neonati prematuri Trattamento dell’anemia sintomatica in pazienti pediatrici con tumori non mieloide sottoposti a chemioterapia Incrementare la quantità di sangue autologo in pazienti facenti parte di un programma di predonazione Trattamento dell’anemia e riduzione del fabbisogno trasfusionale in pazienti pediatrici in chemioterapia in tumori solidi, linfoma maligno o mieloma multiplo e a rischio di trasfusione come indicato dallo stato generale del paziente (situazione cardiovascolare, anemia preesistente all’inizio terapia) Può essere usato per ridurre l’esposizione a trasfusioni di sangue allogenico in pz. pediatrici che non presentino carenze di ferro, candidati ad interventi maggiori di chirurgia ortopedica elettiva ritenuti ad elevato rischio di complicazioni ELENCO FARMACI EROGABILI A TOTALE CARICO DEL SSN e SSR AI SENSI DELLA LEGGE 648/96 MODIFICATA DALLA DETERMINAZIONE AIFA 16 OTTOBRE 2007 (allegato 2) e DGRT 622/2008 (allegato A-B) NEL TRATTAMENTO DEI TUMORI PEDIATRICI PER INDICAZIONI ANCHE DIFFERENTI DA QUELLE PREVISTE DAL PROVVEDIMENTO DI A.I.C. Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura Nome completo Epoietina beta Det AIFA ottobre/07: Trattamento dell’anemia sintomatica in pazienti pediatrici con tumori non mieloide sottoposti a chemioterapia Incrementare la quantità di sangue autologo in pazienti facenti parte di un programma di predonazione Trattamento dell’anemia e riduzione del fabbisogno trasfusionale in pazienti pediatrici in chemioterapia in tumori solidi, linfoma maligno o mieloma multiplo e a rischio di trasfusione come indicato dallo stato generale del paziente (situazione cardiovascolare, anemia preesistente all’inizio terapia) Può essere usato per ridurre l’esposizione a trasfusioni di sangue allogenico in pz. pediatrici che non presentino carenze di ferro, candidati ad interventi maggiori di chirurgia ortopedica elettiva ritenuti ad elevato rischio di complicazioni di trasfusioni Eritropoietina DGRT 622/2008: Anemia secondaria a trattamenti antitumorali Etoposide Det. AIFA ottobre/07: Tumore di Wilms a prognosi sfavorevole e metastatico; Neuroblastoma di grado 3 e 4 Sarcomi dei tessuti molli alla ricaduta Famiglia di Sarcomi di Ewing Rabdomiosarcoma recidivante Osteosarcoma Glomi a basso grado Ependimomi; PNET cerebrali; Retinoblastoma localmente avanzato o metastatico; Istiocitosi a cellule di Langerhans. DGRT 622/2008: Leucemia linfoblastica acuta Leucemia mieloide acuta Epatoblastoma Tumori a cellule germinali Carcinoma surrenalico Linfoma di Hodgkin Linfoma non-Hodgkin Filgrastim DGRT 622/2008: Mobilizzazione pre-trapianto di cellule progenitrici circolanti Fludarabina Det. AIFA ottobre/07: Leucemia mieloide acuta in recidiva pre-trapianto Leucemia linfoblastica acuta in recidiva Anemia di Fanconi Condizionamento pre-trapianto ELENCO FARMACI EROGABILI A TOTALE CARICO DEL SSN e SSR AI SENSI DELLA LEGGE 648/96 MODIFICATA DALLA DETERMINAZIONE AIFA 16 OTTOBRE 2007 (allegato 2) e DGRT 622/2008 (allegato A-B) NEL TRATTAMENTO DEI TUMORI PEDIATRICI PER INDICAZIONI ANCHE DIFFERENTI DA QUELLE PREVISTE DAL PROVVEDIMENTO DI A.I.C. Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura Nome completo Fluorouracile DGRT 622/2008: Carcinoma nasofaringeo Tumori maligni del fegato Carcinoma del rene a cellule chiare Gemcitabina DGRT 622/2008: Tumori pediatrici refrattari Linfoma di Hodgkin Carcinoma midollare del rene Gemtuzumab DGRT 622/2008: Leucemia acuta promielocitica refrattaria o recidivante Idarubicina DGRT 622/2008: Leucemia promielocitica acuta Leucemia mieloide acuta Tumori del SNC Idrossiurea DGRT 622/2008: Drepanocitosi Talassemia intermedia Ifosfamide Det. AIFA ottobre/07: Tumori di Wilms a prognosi sfavorevole o metastatico Epatoblastoma a prognosi sfavorevole o metastatico Sarcoma di Ewing Osteosarcoma Rabdomiosarcoma Neuroblastoma DGRT 622/2008: Sarcomi dei tessuti molli Tumori del SNC Linfoma di Hodgkin Linfoma non-Hodgkin Retinoblastoma Carcinoma surrenalico Blastoma pleuropolmonare Imatinib DGRT 622/2008: Leucemia linfoblastica acuta Ph+ Leucemia mieloide acuta Sindrome mielodisplastica Tumori stremali gastrointestinali (GIST) Immunoglobulina antitimocita umana (ATG) DGRT 622/2008: Anemia aplastica (prima linea) Profilassi e trattamento della malattia da reazione del trapianto contro l’ospite (Cronic Graft versus Host Disease) ELENCO FARMACI EROGABILI A TOTALE CARICO DEL SSN e SSR AI SENSI DELLA LEGGE 648/96 MODIFICATA DALLA DETERMINAZIONE AIFA 16 OTTOBRE 2007 (allegato 2) e DGRT 622/2008 (allegato A-B) NEL TRATTAMENTO DEI TUMORI PEDIATRICI PER INDICAZIONI ANCHE DIFFERENTI DA QUELLE PREVISTE DAL PROVVEDIMENTO DI A.I.C. Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura Nome completo Infliximab DGRT 622/2008: Linfoistiocitosi emofagocitica secondaria Terapia della malattia da reazione del trapianto contro l’ospite (Cronic Graft versus Host Disease) Interferone alfa-2b DGRT 622/2008: Carcinoma del rene a cellule chiare Anemia diseritropoietica Leucemia mieloide cronica Neuroblastoma Nefroblastoma Interleuchina-2 DGRT 622/2008: Leucemia mieloide acuta Neuroblastoma Sarcomi ossei Nefroblastoma Carcinoma del rene a cellule chiare Melanoma Irinotecan Det. AIFA ottobre/07: Rabdomiosarcoma alla ricaduta; Sarcoma di Ewing Family alla ricaduta. DGRT 622/2008: Sarcomi dei tessuti molli Tumori del SNC Tumori solidi recidivanti o refrattari Lenograstim DGRT 622/2008: Neutropenia grave congenita, ciclica o idiomatica Mobilizzazione pre-trapianto di cellule progenitrici circolanti Melfalan Det. AIFA ottobre/07: Sarcoma di Ewing family a cattiva prognosi in associazione a Busulfano nei regimi mieloablativi. DGRT 622/2008: Sarcomi dei tessuti molli Anemia aplastica Sindromi mielodisplastiche Linfoistiocitosi emofagocitica Nefroblastoma Sindrome di Shwachman-Diamond Retinoblastoma Condizionamento pre-trapianto ELENCO FARMACI EROGABILI A TOTALE CARICO DEL SSN e SSR AI SENSI DELLA LEGGE 648/96 MODIFICATA DALLA DETERMINAZIONE AIFA 16 OTTOBRE 2007 (allegato 2) e DGRT 622/2008 (allegato A-B) NEL TRATTAMENTO DEI TUMORI PEDIATRICI PER INDICAZIONI ANCHE DIFFERENTI DA QUELLE PREVISTE DAL PROVVEDIMENTO DI A.I.C. Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura Nome completo Mercaptopurina Det. AIFA ottobre/07: Linfoma linfoblastico dell’infanzia Istiocitosi a cellule di langerhans DGRT 622/2008: Leucemia linfoblastica acuta Leucemia mieloide acuta Leucemia acuta promielocitica Malattia di Rosai-Dorfman Mesna DGRT 622/2008: Profilassi della tossicità da ciclofosfamide e ifosfamide Metotressato Det. AIFA ottobre/07: Glomi ad alto grado Tumori neuroectodermici primitivi cerebrali Fibromatosi aggressiva Istiocitosi a cellule di Langerhans DGRT 622/2008: Osteosarcoma Medulloblastoma Carcinoma nasofaringeo Micofenolato mofetile Det. AIFA ottobre/07: Malattie autoimmuni gravi Sindrome nefrotica steroide/resistente steroide/dipendente Trapianto di midollo osseo DGRT 622/2008: Terapia e profilassi della malattia da reazione del trapianto contro l’ospite (Cronic Graft versus Host Disease) Mitotano DGRT 622/2008: Carcinoma surrenalico Mitoxantrone DGRT 622/2008: Leucemia linfoblastica acuta Leucemia mieloide acuta Leucemia acuta pro-mielocitica Muromonab/CD3 Det. AIFA ottobre/07: Malattia da trapianto verso ospite (GVHD) DGRT 622/2008: Terapia della malattia da reazione del trapianto contro l’ospite (Cronic Graft versus Host Disease) nel trapianto di midollo osseo allogenico ELENCO FARMACI EROGABILI A TOTALE CARICO DEL SSN e SSR AI SENSI DELLA LEGGE 648/96 MODIFICATA DALLA DETERMINAZIONE AIFA 16 OTTOBRE 2007 (allegato 2) e DGRT 622/2008 (allegato A-B) NEL TRATTAMENTO DEI TUMORI PEDIATRICI PER INDICAZIONI ANCHE DIFFERENTI DA QUELLE PREVISTE DAL PROVVEDIMENTO DI A.I.C. Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura Nome completo Oxaliplatino Det. AIFA ottobre/07: Tumori germinali DGRT 622/2008: Tumori solidi refrattari Paclitaxel DGRT 622/2008: Leucemia refrattaria Neuroblastoma disseminato Linfoma non-Hodgkin Carcinoma midollare del rene Palifermin DGRT 622/2008: Mucosità del cavo orale secondaria a chemioterapia intnsiva Pegfilgrastim DGRT 622/2008: Neutropenia congenita severa Neutropenia secondaria a chemioterapia Pentamidina DGRT 622/2008: Profilassi e trattamento delle infezioni da Pneumocystis carinii in pazienti immunocompromessi Procarbazina DGRT 622/2008: Linfoma di Hodgkin Tumori del SNC Rasburicase DGRT 622/2008: Prevenzione e trattamento della sindrome da lisi tumorale in pazienti pediatrici affetti da malignità ematologiche Rituximab DGRT 622/2008: Disordini linfoproliferativi CD20+ Porpora trombocitopenica idiomatica (III linea) Citopenie autoimmuni Neuroblastoma e opsoclono-mioclono Sorafenib DGRT 622/2008: Carcinoma del rene a cellule chiare Sunitinib DGRT 622/2008: Carcinoma del rene a cellule chiare Tacrolimus Det. AIFA ottobre/07: Malattie autoimmuni gravi Trapianto di midollo osseo DGRT 622/2008: Profilassi e terapia della malattia da reazione del trapianto contro l’ospite (Cronic Graft versus Host Disease) ELENCO FARMACI EROGABILI A TOTALE CARICO DEL SSN e SSR AI SENSI DELLA LEGGE 648/96 MODIFICATA DALLA DETERMINAZIONE AIFA 16 OTTOBRE 2007 (allegato 2) e DGRT 622/2008 (allegato A-B) NEL TRATTAMENTO DEI TUMORI PEDIATRICI PER INDICAZIONI ANCHE DIFFERENTI DA QUELLE PREVISTE DAL PROVVEDIMENTO DI A.I.C. Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura Nome completo Talidomide DGRT 622/2008: Gliobastoma multiforme Malattia cronica da reazione del trapianto contro l’ospite (Chronic Graft versus Host Disease) Malattia Oculare Tumori refrattari Tamoxifene Det. AIFA ottobre/07: Fibromatosi aggressiva DGRT 622/2008: Tumori ricorrenti del SNC Tumori dermoidi resistenti o in operabili Temozolamide DGRT 622/2008: Tumori del SNC (III linea) Teniposide DGRT 622/2008: Leucemia linfoblastica acuta Linfoma non Hodgkin Sarcoma dei tessuti molli Retinoblastoma Tioguanina DGRT 622/2008: Linfoma non Hodgkin Glomi a basso grado di malignità Det. AIFA ottobre/07: Tiotepa Nei regimi mieloablativi dei tumori cerebrali. DGRT 622/2008: Sindrome di Evans Tumori della famiglia del Sarcoma di Ewing Neuroblastoma Anemia aplastica grave Sindromi mielodisplastiche Condizionamento pre-trapianto Topotecano Det. AIFA ottobre/07: Neuroblastoma resistente alla terapia di prima linea Sarcoma di Ewing resistente alla terapia di prima linea Rabdomiosarcoma resistente alla terapia di prima linea DGRT 622/2008: Sarcomi dei tessuti molli Osteosarcoma Tumori della famiglia del sarcoma di Ewing (recidivanti o resistenti alla terapia di prima linea) Vinblastina DGRT 622/2008: Fibromatosi aggressiva Linfoma di Hodgkin ELENCO FARMACI EROGABILI A TOTALE CARICO DEL SSN e SSR AI SENSI DELLA LEGGE 648/96 MODIFICATA DALLA DETERMINAZIONE AIFA 16 OTTOBRE 2007 (allegato 2) e DGRT 622/2008 (allegato A-B) NEL TRATTAMENTO DEI TUMORI PEDIATRICI PER INDICAZIONI ANCHE DIFFERENTI DA QUELLE PREVISTE DAL PROVVEDIMENTO DI A.I.C. Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura Nome completo Vincristina Det. AIFA ottobre/07: Sarcoma di Ewing Istiocitosi a cellule di Langerhans DGRT 622/2008: Tumori della famiglia de Sarcoma di Ewing Retinoblastoma Emangiopericitoma Sindrome di Evans Carcinoma nasofaringeo Blastoma pleuropolmonare Fibromatosi aggressiva Sindrome PHACES Sindrome di Kasabach-Merritt Sarcomi (non rabdomiosarcomi) Vindesina DGRT 622/2008: Leucemia linfoblastica acuta Linfomi Osteosarcomi Vinorelbine Det. AIFA ottobre/07: Rabdomiosarcoma Fibromatosi aggressiva DGRT 622/2008: Tumori del SNC ad alto grado di malignità Linfoma di Hodgkin recidivante Tumore desmoplastico a piccole cellule