Osservatorio Innovazione Sifo - web www.osservatorioinnovazione.org mail [email protected] SCHEDA PRODOTTO con valutazione economica semplificata I dati originali riportati nella scheda sono proprietà del Laboratorio SIFO di Farmacoeconomia, Firenze Poiché il prodotto innovativo preso in esame determina un beneficio clinico incrementale, la VES viene impostata come analisi del rapporto tra costo incrementale ed efficacia incrementale (CEA). Data di stesura della scheda: 9 settembre 2010 Data di aggiornamento della scheda: 11 novembre 2010 Terapia innovativa, nome del prodotto (principio attivo nel caso di farmaco): Bortezomib Terapia innovativa, nome commerciale: Velcade Terapia innovativa, informazioni sul prodotto e sul prezzo: DET.AIFA 8/06/2009 PER I FARMACI: specificare fonte e data dell’ informazione, ditta produttrice, forma farmaceutica, Polvere per soluzione endovenosa 3,5 mg dosaggio, quantità totale per confezione. Jansen-Cilag PREZZO: farmaci di classe A (prezzo al pubblico comprensivo di IVA); farmaci classe H (prezzo exPEF = 1.300 euro factory comprensivo di IVA). 371 euro/mg PER I DISPOSITIVI: specificare fonte e data dell’ informazione, quantità totale per confezione e prezzo comprensivo di IVA. Terapia riferimento, nome del prodotto (principio attivo nel caso di farmaco): Melphalan+Prednisone Alkeran+Deltacortene Terapia riferimento, nome commerciale: Terapia di riferimento, informazioni sul prodotto e sul prezzo (vedi sopra): Trascurabile in quanto usata con e senza comparator Indicazione terapeutica: Trattamento di prima linea del mieloma multiplo Abstract del principale studio clinico: J Clin Oncol. 201028:2259-2266 Bortezomib Plus Melphalan and Prednisone Compared With Melphalan and Prednisone in Previously Untreated Multiple Myeloma: Updated Follow-Up and Impact of Subsequent Therapy in the Phase III VISTA Trial Maria-Victoria Mateos, Paul G. Richardson, Rudolf Schlag, Nuriet K. Khuageva, Meletios A. Dimopoulos, Ofer Shpilberg, Martin Kropff, Ivan Spicka, Maria T. Petrucci, Antonio Palumbo, Olga S. Samoilova, Anna Dmoszynska, Kudrat M. Abdulkadyrov, Rik Schots, Bin Jiang, Dixie L. Esseltine, Kevin Liu, Andrew Cakana, Helgi van de Velde, and Jesús F. San Miguel 1 Purpose The purpose of this study was to confirm overall survival (OS) and other clinical benefits with bortezomib, melphalan, and prednisone (VMP) versus melphalan and prednisone (MP) in the phase III VISTA (Velcade as Initial Standard Therapy in Multiple Myeloma) trial after prolonged follow-up, and evaluate the impact of subsequent therapies. Patients and Methods Previously untreated symptomatic patients with myeloma ineligible for high-dose therapy received up to nine 6-week cycles of VMP (n = 344) orMP (n = 338). Results With a median follow-up of 36.7 months, there was a 35% reduced risk of death with VMP versus MP (hazard ratio, 0.653; P < .001); median OS was not reached with VMP versus 43 months with MP; 3-year OS rates were 68.5% versus 54.0%. Response rates to subsequent thalidomide- (41% v 53%) and lenalidomide-based therapies (59% v 52%) appeared similar after VMP or MP; response rates to subsequent bortezomib-based therapy were 47% versus 59%. Among patients treated with VMP (n = 178) and MP (n = 233), median survival from start of subsequent therapy was 30.2 and 21.9 months, respectively, and there was no difference in survival from salvage among patients who received subsequent bortezomib, thalidomide, or lenalidomide. Rates of adverse events were higher with VMP versus MP during cycles 1 to 4, but similar during cycles 5 to 9. With VMP, 79% of peripheral neuropathy events improved within a median of 1.9 months; 60% completely resolved within a median of 5.7 months. Conclusion VMP significantly prolongs OS versus MP after lengthy follow-up and extensive subsequent antimyeloma therapy. First-line bortezomib use does not induce more resistant relapse. VMP used upfront appears more beneficial than first treating with conventional agents and saving bortezomib- and other novel agent–based treatment until relapse. Indirizzo scheda prodotto su web: http//www.osservatorioinnovazione.org/sNN.pdf Terapia innovativa Farmaco 1 Nome generico Nome commerciale Farmaco 2 Farmaco 3 Farmaco 4 Note Bortezomib Velcade BSA(mq) 1.73 Peso(kg) 70 2 Dose per somministrazione (da 1.3 mg/m esprimere in mg, UI, MU, fiale o compresse) Numero complessivo di sommini- 8 ( dal 1° al strazioni nel ciclo 4° ciclo) e 4 ( dal 5° al 9° ciclo) Numero di cicli per paziente (media o mediana) 9 Dose totale per paziente 116,94 mg Prezzo unitario (da esprimere in euro per mg, UI, MU, fiala o compressa) Spesa per paziente 371 euro/mg Totale = 43.384 euro 43.384 euro 2 Nota: una terapia quotidiana continuativa avente durata di N giorni va modellata come un unico ciclo di terapia costituito da N somministrazioni. Terapia di riferimento Farmaco 1 Farmaco 2 Farmaco 3 Farmaco 4 Note Nome generico Nome commerciale BSA(mq)* Peso(kg)§ Dose per somministrazione N. complessivo di somministrazioni nel ciclo No. cicli per paziente (media o mediana) Dose totale per paziente Prezzo unitario Spesa per paziente Totale = Note: Valutazione economica semplificata OS: 11,28 mesi Il beneficio incrementale è stato calcolato dall'analisi delle curve di sopravvivenza considerando 3 anni di follow up ( pag. 2261 fig A )+ un’aspettativa di vita di ulteriori 5 anni per questi pazienti (“Expected long-term survival of patients diagnosed with multiple myeloma in 20062010 ” Haematologica 2008;94(2) ref.2) Beneficio clinico incrementale per paziente (descrivere; ove possibile esprimere il beneficio in mesi OS/PFS/DFS guadagnati ovvero in eventi evitati specificando la tariffa per il trattamento dell’evento non evitato): AUC= Area Trapezio + Area rettangolo AUC (x100 paz) VMP: (100+68,5)x3/2 +68,5x5= 595 AUC (x100 paz) MP: (100+54)x3/2 +54x5= 501 94 anni/100pz=0,94 anni per paz =11,28 mesi Controvalore economico del beneficio incrementale per paziente [A]: 56.400 euro 3 Terapia di riferimento, costo per paziente [B]: non pertinente Costo suggerito per paziente riconoscibile alla terapia innovativa secondo criterio di costo/efficacia, ([A]+[B]): 56.400 euro Terapia innovativa, costo reale per paziente: 43.384 euro Rapporto tra costo reale per paziente e costo 0,77 (rapporto tra 43.384 e 56.400 euro/pz.) suggerito per paziente: Terapia innovativa, prezzo unitario reale: 371 euro/mg Terapia innovativa, prezzo unitario suggerito: 482 euro/mg Rapporto tra prezzo unitario reale e prezzo unitario suggerito: 0,77 (rapporto tra 371/482 euro/mg) Nome e cognome dell’estensore della scheda: DIEGO BARILA’ ABBREVIAZIONI: OS = overall survival, PFS = progression free survival, DFS = disease free survival VALORI DI RIFERIMENTO: 1 mese OS guadagnato = 5000 euro; 1 mese PFS o DFS guadagnato = 2500 euro (approccio Q-TWiST) BIBLIOGRAFIA: 1. Messori A, Caccese E, Orsi C, Burchini G, Cecchi M, Santarlasci B, Trippoli S. Analisi costo-efficacia: calcolo del guadagno di sopravvivenza e determinazione del costo peranno di vita guadagnato. Boll SIFO 2007;53:86-92. 2. Brenner H,Gondos A,Pulte D. "Expected long-term survival of patients diagnosed with multiple myeloma in 2006-2010 ” Haematologica 2008;94(2) 4