SCLEROSI MULTIPLA, ULTERIORI CONFERME PER DALFAMPRIDINA SUL MIGLIORAMENTO DELLA DEAMBULAZIONE 07 giugno 2014 Dalfampridina a rilascio prolungato, approvata per aumentare la velocità di cammino nei pazienti affetti da sclerosi multipla (SM), ha benefici che si estendono ad altri aspetti della funzionalità fisica. È quanto evidenziano i risultati di in uno studio che sono stati comunicati a Dallas, nel corso della riunione congiunta tra il Consortium of Multiple Sclerosis Centers e l’Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis. «Sia la destrezza digitale sia l’ordinaria funzione mano-braccio, nei pazienti che hanno completato 14 settimane di trattamento a dosi standard di dalfampridina, hanno fatto registrare in media un significativo miglioramento rispetto alle condizioni basali» ha riferito Albert Lo, del Mount Sinai Rehabilitation Hospital di Hartford (Connecticut, USA). Miglioramenti, rispetto al basale, sono stati osservati anche nella resistenza al cammino, nel controllo degli arti inferiori, e nelle impressioni soggettive dei pazienti riguardanti la propria capacità di camminare. Per alcune di queste misure i miglioramenti sono occorsi anche in soggetti in cui non si era riusciti a ottenere un miglioramento della velocità del cammino – è stato sottolineato. Questi risultati comprovano quelli già ottenuti in uno studio controllato con placebo che era stato comunicato un mese fa - nel corso del meeting annuale dell’American Academy of Neurology (Aan) – in cui si evidenziava che la somministrazione del farmaco determinava punteggi migliori relativi all’equilibrio e altre funzioni della parte inferiore del corpo. Il farmaco, che è un bloccante dei canali del potassio che potenzia la conduzione nei nervi con demielinizzazione, è stato approvato nel 2010 sulla base dei risultati di un trial che indicava un più rapido completamento del test di deambulazione da 25 piedi (Timed 25 foot Walk, T25FW) in pazienti con SM da lievemente a moderatamente disabili. Anche se l’indicazione del farmaco è limitata al miglioramento della velocità del cammino – ha ribadito Lo – i pazienti riferivano anedotticamente di trovare miglioramenti in altri tipi di attività fisica, come la funzione della mano. Di qui è nata l’dea di effettuare uno studio osservazionale non controllato per verificare tali effetti. Sono stati arruolati 45 pazienti che hanno iniziato la terapia con il farmaco per un periodo prestabilito di 14 settimane. Di questi soggetti, 39 hanno completato lo studio e sono stati inclusi nell’analisi statistica, mentre 6 sono stati esclusi dal trial per motivi non attinenti al farmaco. Le caratteristiche del campione erano quelle tipiche dei pazienti con SM con disabilità lieve o moderata: l’età media era di 54 anni, tre quarti circa erano donne e la durata media di malattia era di 13 anni (SD: 9) con un punteggio medio EDSS (Expanded Disability Status Scale) di 5,1 (SD: 1,6). Nello studio sono stati inclusi pazienti che non assumevano dalfampridina al momento del reclutamento. Al basale e in 4 visite successive nel corso del trattamento i pazienti sono stati valutati con 6 diverse misure di funzionalità fisica: T25FW, test del cammino dei 6 minuti (Six-Minute Walk Test, 6MWT), il Six Step Spot Test (SSPT) per la valutazione del coordinamento e del bilanciamento della deambulazione della gamba dominante e non dominante, la 12-Item Multiple Sclerosis (MS) Walking Scale (con autovalutazione del paziente), il 9-hole peg test (9HPT) per la valutazione analoga a quella del SSPT per la mano dominante e non dominante, e il Box and Block Test per la valutazione della forza dell’arto superiore in età pediatrica. L’autore ha presentato i risultati per l’intero gruppo di 39 pazienti e anche per sottogruppi definiti in base al fatto che la loro velocità di camino migliorassero o meno al T25FW. Quelli con maggiore velocità al basale in almeno 3 delle 4 valutazioni al trattamento sono stati considerati responders (n=20); i pazienti senza rilevamento di miglioramenti in nessuna visita di follow-up sono stati ritenuti non responders. Nel gruppo complessivo, miglioramenti medi statisticamente significativi sono stati osservati in tutte e 6 le misure: ciò era particolarmente evidente nei pazienti responder. Tra i non responders al T25FW vi era qualche misura che non evidenziava miglioramenti significativi rispetto al basale (come il 6MWT, l’SSPT per la gamba dominante e il Box and Block Test per la mano non dominante) ma per tutte le altre misure questi pazienti hanno evidenziato miglioramenti statisticamente significativi rispetto al basale. In alcuni casi le variazioni assolute erano relativamente piccole, ma le autovalutazioni dei pazienti circa la capacità di deambulazione è notevolmente migliorata (di circa 15 punti in tutti i gruppi su una scala da 60 punti). Questo dato – è stato sottolineato - è particolarmente notevole se si considera che i pazienti classificati come non-responders avevano mostrato poco o nessun miglioramento oggettivo. Ciò ha portato l’autore a concludere che forse l’SSPT «potrebbe essere una misura più sensibile» della capacità di deambulazione rispetto sia al T25FW sia al 6MWT. A.Z. Lo A, et al "The effects of dalfampridine extended release on areas of motor function beyond walking ability in people with multiple scleros RIMS is" CMSC-ACT 2014; Abstract SX01.