SCLEROSI MULTIPLA, ULTERIORI CONFERME PER

SCLEROSI MULTIPLA, ULTERIORI CONFERME
PER DALFAMPRIDINA SUL MIGLIORAMENTO
DELLA DEAMBULAZIONE
07 giugno 2014
Dalfampridina a rilascio prolungato, approvata per aumentare la velocità di cammino nei pazienti
affetti da sclerosi multipla (SM), ha benefici che si estendono ad altri aspetti della funzionalità
fisica. È quanto evidenziano i risultati di in uno studio che sono stati comunicati a Dallas, nel corso
della riunione congiunta tra il Consortium of Multiple Sclerosis Centers e l’Americas Committee
for Treatment and Research in Multiple Sclerosis.
«Sia la destrezza digitale sia l’ordinaria funzione mano-braccio, nei pazienti che hanno completato
14 settimane di trattamento a dosi standard di dalfampridina, hanno fatto registrare in media un
significativo miglioramento rispetto alle condizioni basali» ha riferito Albert Lo, del Mount Sinai
Rehabilitation Hospital di Hartford (Connecticut, USA).
Miglioramenti, rispetto al basale, sono stati osservati anche nella resistenza al cammino, nel
controllo degli arti inferiori, e nelle impressioni soggettive dei pazienti riguardanti la propria
capacità di camminare. Per alcune di queste misure i miglioramenti sono occorsi anche in soggetti
in cui non si era riusciti a ottenere un miglioramento della velocità del cammino – è stato
sottolineato.
Questi risultati comprovano quelli già ottenuti in uno studio controllato con placebo che era stato
comunicato un mese fa - nel corso del meeting annuale dell’American Academy of Neurology
(Aan) – in cui si evidenziava che la somministrazione del farmaco determinava punteggi migliori
relativi all’equilibrio e altre funzioni della parte inferiore del corpo.
Il farmaco, che è un bloccante dei canali del potassio che potenzia la conduzione nei nervi con
demielinizzazione, è stato approvato nel 2010 sulla base dei risultati di un trial che indicava un più
rapido completamento del test di deambulazione da 25 piedi (Timed 25 foot Walk, T25FW) in
pazienti con SM da lievemente a moderatamente disabili. Anche se l’indicazione del farmaco è
limitata al miglioramento della velocità del cammino – ha ribadito Lo – i pazienti riferivano
anedotticamente di trovare miglioramenti in altri tipi di attività fisica, come la funzione della mano.
Di qui è nata l’dea di effettuare uno studio osservazionale non controllato per verificare tali effetti.
Sono stati arruolati 45 pazienti che hanno iniziato la terapia con il farmaco per un periodo
prestabilito di 14 settimane. Di questi soggetti, 39 hanno completato lo studio e sono stati inclusi
nell’analisi statistica, mentre 6 sono stati esclusi dal trial per motivi non attinenti al farmaco.
Le caratteristiche del campione erano quelle tipiche dei pazienti con SM con disabilità lieve o
moderata: l’età media era di 54 anni, tre quarti circa erano donne e la durata media di malattia era di
13 anni (SD: 9) con un punteggio medio EDSS (Expanded Disability Status Scale) di 5,1 (SD: 1,6).
Nello studio sono stati inclusi pazienti che non assumevano dalfampridina al momento del
reclutamento.
Al basale e in 4 visite successive nel corso del trattamento i pazienti sono stati valutati con 6 diverse
misure di funzionalità fisica: T25FW, test del cammino dei 6 minuti (Six-Minute Walk Test,
6MWT), il Six Step Spot Test (SSPT) per la valutazione del coordinamento e del bilanciamento
della deambulazione della gamba dominante e non dominante, la 12-Item Multiple Sclerosis (MS)
Walking Scale (con autovalutazione del paziente), il 9-hole peg test (9HPT) per la valutazione
analoga a quella del SSPT per la mano dominante e non dominante, e il Box and Block Test per la
valutazione della forza dell’arto superiore in età pediatrica.
L’autore ha presentato i risultati per l’intero gruppo di 39 pazienti e anche per sottogruppi definiti in
base al fatto che la loro velocità di camino migliorassero o meno al T25FW. Quelli con maggiore
velocità al basale in almeno 3 delle 4 valutazioni al trattamento sono stati considerati responders
(n=20); i pazienti senza rilevamento di miglioramenti in nessuna visita di follow-up sono stati
ritenuti non responders.
Nel gruppo complessivo, miglioramenti medi statisticamente significativi sono stati osservati in
tutte e 6 le misure: ciò era particolarmente evidente nei pazienti responder. Tra i non responders al
T25FW vi era qualche misura che non evidenziava miglioramenti significativi rispetto al basale
(come il 6MWT, l’SSPT per la gamba dominante e il Box and Block Test per la mano non
dominante) ma per tutte le altre misure questi pazienti hanno evidenziato miglioramenti
statisticamente significativi rispetto al basale.
In alcuni casi le variazioni assolute erano relativamente piccole, ma le autovalutazioni dei pazienti
circa la capacità di deambulazione è notevolmente migliorata (di circa 15 punti in tutti i gruppi su
una scala da 60 punti). Questo dato – è stato sottolineato - è particolarmente notevole se si considera
che i pazienti classificati come non-responders avevano mostrato poco o nessun miglioramento
oggettivo. Ciò ha portato l’autore a concludere che forse l’SSPT «potrebbe essere una misura più
sensibile» della capacità di deambulazione rispetto sia al T25FW sia al 6MWT.
A.Z.
Lo A, et al "The effects of dalfampridine extended release on areas of motor function beyond
walking ability in people with multiple scleros RIMS is" CMSC-ACT 2014; Abstract SX01.