Grande richiesta da parte dei pazienti italiani di un farmaco UV

Comunicato Stampa
Lunedì 17 Maggio, 2010
Grande richiesta da parte dei pazienti italiani di un farmaco UV:
afamelanotide è ora disponibile per trattare
una rara forma di fotosensibilità
Il Servizio Sanitario Nazionale rimborserà i costi dell’afamelanotide ai pazienti affetti da porfiria (EPP)
Le autorità regolatorie italiane hanno per la prima volta approvato l’impiego e il rimborso di un farmaco in
avanzato corso di sperimentazione clinica per il quale è stato richiesta l’approvazione da parte delle autorità in
tutto il mondo. I pazienti a cui è stata diagnosticata la rara forma di fotosensibilità chiamata protoporfiria
eritropoietica (EPP) ora potranno ottenere il farmaco, conosciuto con il nome generico di afamelanotide, su
prescrizione. La decisione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) anticipa l’approvazione di una formale
autorizzazione alla vendita da parte delle autorità regolatorie europee o americane.
L’afamelanotide, messa a punto dall’azienda australiana Clinuvel, è stato riconosciuto dalle autorità italiane
per il suo valore medicinale innovativo nel trattamento della EPP, una malattia grave per la quale non esistono
altre terapie. I pazienti a cui è stata diagnosticata la EPP ora potranno ottenere il farmaco su prescrizione del
proprio medico e il costo sarà interamente coperto dal Sistema Sanitario Nazionale (SSN).
Il Dr Hank Agersborg, Responsabile Scientifico di Clinuvel, ha commentato: «AIFA ha assunto un ruolo di
leadership nel trattamento della intolleranza assoluta alla luce come quella osservata in questo tipo di porfiria.
Per la prima volta nell’ambito del trattamento UV, abbiamo assistito alla richiesta da parte di pazienti e medici
alle autorità regolatorie di permettere l’accesso ad un farmaco innovativo. forse è significativo nel mondo di
oggi che i pazienti abbiano un ruolo sempre maggiore nell’influire sullo sviluppo dei farmaci».
«Cinque anni fa, Clinuvel prese la decisione di sviluppare l’afamelanotide specificamente per i pazienti più
gravemente e acutamente sensibili alla luce e ai raggi UV» ha dichiarato l’Amministratore Delegato di
Clinuvel, Dr Philippe Wolgen «La notizia odierna è una piacevole sorpresa, ma suffraga la nostra scelta di
sviluppare l’afamelanotide per queste categorie di pazienti.
«A seguito del completamento dello studio approfondito dell’afamelanotide su pazienti italiani affetti da EPP,
abbiamo continuato a sostenere il loro trattamento attraverso un programma di uso compassionevole.
Purtroppo, la fornitura gratuita a tempo indeterminato di afamelanotide era insostenibile per Clinuvel, essendo
una piccola impresa, e la decisione dell’AIFA offre all’azienda un ulteriore incentivo a concentrarsi sullo
sviluppo di farmaci orfani» ha dichiarato il Dr Wolgen.
EPP è caratterizzata da “dolore intollerabile”: la pelle dei pazienti è affetta da bruciore, vesciche e cicatrici
quando è esposta a livelli normali di sole e di luce. la malattia è incurabile e i pazienti ne sono affetti per tutta
la vita. Di conseguenza, i pazienti di EPP sono costretti a passare la maggior parte della propria vita al chiuso. Le
creme solari sono inefficaci dal momento che non bloccano la luce visibile (lo spettro blu), che è la causa ed il
fattore scatenante delle reazioni tossiche nella EPP.
L’afamelanotide agisce attivando la melanina, il pigmento cutaneo che funge da barriera tra la luce e le cellule
cutanee. Ad oggi, le prove cliniche del farmaco ne hanno dimostrato la sicurezza, nonché la sua capacità di
ridurre la frequenza e la gravità delle reazioni nei pazienti affetti da EPP. I risultati completi di uno studio
europeo di Fase III sono previsti a breve. Le osservazioni cliniche su un gruppo di pazienti italiani di questo
studio saranno presentate al Congresso Sidemast Dermatologia a Rimini il prossimo venerdì 21 maggio.
In base alla Legge n. 648/96, in circostanze eccezionali l’AIFA può autorizzare la fornitura e il rimborso di
trattamenti ancora non approvati in Italia, o di trattamenti ancora sotto sviluppo per pazienti per le cui malattie
non esistono terapie alternative.
In precedenza, solo 36 farmaci sono stati autorizzati ai sensi della Legge n. 648/96 dal momento della sua
entrata in vigore nel 1996. L’afamelanotide è il primo farmaco “in corso di sperimentazione clinica” e terapia
farmacologica per il trattamento della porfiria ad essere autorizzato in base alla Legge in questione. Benché
non si conosca l’esatta diffusione della EPP in Italia, si stima che inizialmente 60 pazienti beneficieranno dal
trattamento con afamelanotide.
«L’autorizzazione in base alla Legge 648/96 suffraga la nostra strategia riguardo agli aspetti legislativi e
permetterà all’azienda di generare profitti grazie all’afamelanotide per la prima volta. Questi profitti ci
permetteranno di accelerare la messa a punto di un dosaggio pediatrico per i pazienti più giovani affetti da
EPP» ha dichiarato il Dr Wolgen.
Per ulteriori informazioni si prega di contattare:
Ufficio Stampa Weber Shandwick
Elisa Accurso 02.57378258 – 335.7434776 [email protected]
Cristiana Ciofalo 02.57378574 [email protected]
Informazioni sull’afamelanotide
L’afamelanotide è un farmaco capostipite messo a punto da Clinuvel. Analogo all’α-MSH, l’afamelanotide è un peptide
lineare che attiva la produzione cutanea di eumelanina, il pigmento scuro le cui proprietà fotoprotettive (contro la luce e le
radiazioni UV) sono note. La maggior pigmentazione cutanea si riscontra pochi giorni dopo la somministrazione di
afamelanotide, e dura fino a 60 giorni. L’afamelanotide è somministrata mediante un innesto subcutaneo autodissolvente
grande circa quanto un chicco di riso.
Informazioni su Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Clinuvel Pharmaceuticals Ltd è una importante ed innovativa azienda australiana dedicata allo sviluppo
dell’afamelanotide, il suo farmaco fotoprotettivo proprietario capostipite. Clinuvel ha identificato cinque gruppi di pazienti
aventi esigenze cliniche di fotoprotezione. Attualmente, Clinuvel sta completando la sperimentazione dell’afamelanotide
in prove di Fase II e III in Australia e in Europa. La priorità di Clinuvel è tuttora quella di dimostrare la sicurezza e
l’efficacia dell’afamelanotide. Una volta ottenuti risultati clinici positivi, Clinuvel richiederà l’autorizzazione alla vendita
dell’afamelanotide come farmaco orfano per la porfiria (EPP).
Clinuvel sta attualmente testando l’afamelanotide per cinque indicazioni cliniche:
Indicazione
Descrizione
Protoporfiria eritropoietica
Intolleranza assoluta al sole/raggi UV
(EPP)
Cheratosi Actinica (AK) e
Carcinoma Squamoso delle Cellule
(SCC) in Riceventi di Trapianti d’Organo
(OTR)
Eruzione Polimorfica da Luce
(PLE / PMLE)
Cancro della pelle in pazienti trapiantati
Orticaria Solare
(SU)
Terapia Fotodinamica (PDT) Sistemica
Reazione anafilattica acuta al sole/raggi
UV
Fototossicità a seguito di trattamento
oncologico
Grave avvelenamento solare/UV
Status delle Prove Cliniche
Risultati completi di prove di
Fase III disponibili a breve
Prove confermabili di Fase III
approvate nell’agosto del 2009
Prove di Fase II trial iniziate
nell’ottobre del 2007
Risultati preliminari delle prove
di Fase III comunicati nel
dicembre del 2009
Risultati delle prove di Fase II
comunicati nel luglio del 2009*
Risultati delle prove di Fase II
comunicati nel dicembre del
2009*
*Programma rimandato al febbraio del 2010.
Le prove cliniche sull’uomo di Fase I e II con l’afamelanotide hanno dimostrato che il farmaco è ben tollerato, e finora non
è stato individuato alcun rischio significativo nel suo impiego. Una volta concluso con successo il programma di sviluppo,
Clinuvel collaborerà da vicino con le autorità regolatorie mondiali per facilitare l’autorizzazione alla vendita
dell’afamelanotide.
Informazioni sulla Protoporfiria Eritropoietica (EPP)
Le porfirie sono un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate dalla carenza di un enzima responsabile della biosintesi
ematica. In generale, esse sono classificate come porfirie eritropoietiche in base al luogo di sovraproduzione e di
accumulo principale di porfirina. Si manifestano attraverso affezioni cutanee, complicazioni neurologiche o problemi
gastrointestinali (a volte contemporaneamente).
EPP è una malattia genetica rara che colpisce soprattutto gli individui dalla carnagione chiara. È caratterizzata da una
grave fototossicità (o intolleranza alla luce) della pelle che produce dolore intollerabile, tumefazione e cicatrizzazione,
solitamente alle parti esposte quali il viso, le mani e i piedi. Quando la pelle è esposta alla luce, il dolore provato ed
espresso dai pazienti affetti da EPP è descritto come intollerabile. I pazienti affetti da EPP sono spesso costretti a non
uscire di casa, pregiudicando gravemente la propria qualità di vita.
Clinuvel è un’azienda biofarmaceutica australiana i cui sforzi si concentrano sullo sviluppo del suo farmaco fotoprotettivo,
afamelanotide, per diverse malattie cutanee connesse all’esposizione alle radiazioni nocive UV. La ricerca e lo sviluppo farmacologico
comportano tempi lungh e rischi notevoli. Di conseguenza, benché Clinuvel abbia compiuto ogni sforzo ragionevolmente possibile per
assicurarsi che le dichiarazioni contenute nel presente documento relative a possibili eventi o sviluppi (dichiarazioni relative al futuro)
siano ragionevolmente fondate, gli investitori dovrebbero tenere presente che:
• i risultati effettivi possono divergere e spesso divergeranno materialmente dalle dichiarazioni relative al futuro di cui sopra;
• Clinuvel non può assicurare che gli obiettivi, esiti o tempistiche dichiarate in riguardo al suo programma di sviluppo
dell’afamelanotide siano conseguibili o saranno conseguiti;
• Clinuvel non può assicurare che, ammesso che il suo programma di sviluppo dell’afamelanotide vada a buon fine, essa otterrà le
autorizzazioni per i suoi prodotti farmacologici o che tali prodotti, se autorizzati per l’impiego, avranno successo sul mercato.
Level 11 / 330 Collins Street
Melbourne, Victoria 3000
Australia
T +61 3 9660 4900
F +61 3 9660 4999
www.clinuvel.com